Lo studio clinico si concentra sulla sindrome mielodisplastica, una condizione in cui il midollo osseo non produce abbastanza cellule del sangue sane. Questo può portare a anemia, che è una mancanza di globuli rossi sani. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato luspatercept, noto anche con il codice BMS-986346 / ACE-536. Questo farmaco viene somministrato come iniezione sottocutanea e mira a migliorare la produzione di globuli rossi, riducendo così la necessità di trasfusioni di sangue.
Lo scopo principale dello studio è valutare se l’uso di luspatercept alla dose massima approvata può portare a un’indipendenza dalle trasfusioni di globuli rossi per almeno 8 settimane, con un aumento medio dell’emoglobina di almeno 1 g/dL. I partecipanti allo studio sono persone con sindrome mielodisplastica a basso rischio che necessitano di trasfusioni di globuli rossi. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco e saranno monitorati per vedere se riescono a mantenere livelli di emoglobina più alti senza bisogno di trasfusioni.
Il trattamento con luspatercept durerà fino a 24 settimane, e i partecipanti saranno seguiti per valutare la sicurezza e l’efficacia del farmaco. Saranno osservati eventuali effetti collaterali e la loro frequenza, gravità e relazione con il trattamento. Lo studio mira a fornire informazioni su come il farmaco può aiutare le persone con sindrome mielodisplastica a gestire meglio la loro condizione e ridurre la dipendenza dalle trasfusioni di sangue.
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