Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Mieloide Acuta (LMA) che è una forma di cancro del sangue. In particolare, si tratta di pazienti con LMA che non rispondono più ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Il trattamento in esame utilizza una terapia innovativa chiamata CCTx-001, che è una forma di terapia cellulare avanzata. Questa terapia coinvolge l’uso di cellule modificate chiamate CAR-T, progettate per riconoscere e attaccare specificamente le cellule cancerose.

Oltre a CCTx-001, lo studio utilizza anche altri due farmaci: Ciclofosfamide Monoidrato e Fludarabina Fosfato, entrambi somministrati come polvere per soluzione in infusione endovenosa. Questi farmaci sono comunemente usati per preparare il corpo a ricevere la terapia cellulare. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di CCTx-001 e determinare la dose più appropriata per la fase successiva della ricerca.

Lo studio si svolge in due fasi. Nella prima fase, si esamina la sicurezza del trattamento e si stabilisce la dose raccomandata. Nella seconda fase, si valuta l’efficacia del trattamento nel migliorare la condizione dei pazienti. Durante lo studio, alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’intero processo è progettato per garantire che il trattamento sia sicuro e potenzialmente efficace per i pazienti con questa forma di leucemia.