Lo studio clinico si concentra su alcune malattie del sangue chiamate neoplasie mieloidi, che includono la leucemia mieloide acuta (AML), le sindromi mielodisplastiche (MDS) e le sindromi mielodisplastiche/neoplasie mieloproliferative (MDS/MPN). Queste condizioni coinvolgono la produzione anomala di cellule del sangue nel midollo osseo. Il trattamento in esame utilizza un farmaco chiamato BGB-11417, che è un inibitore di una proteina specifica, in combinazione con un altro farmaco noto come azacitidina. Inoltre, lo studio esamina l’effetto di un farmaco chiamato posaconazolo sulla farmacocinetica di BGB-11417, cioè su come il corpo assorbe, distribuisce, metabolizza ed elimina il farmaco.
Lo scopo principale dello studio è determinare la sicurezza e la tollerabilità di BGB-11417 in combinazione con azacitidina nei pazienti con neoplasie mieloidi. Lo studio è suddiviso in diverse fasi: la prima fase mira a trovare il dosaggio corretto, mentre la seconda fase si concentra sull’espansione della sicurezza. La terza fase valuta l’attività antileucemica della combinazione di farmaci. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno i farmaci in diverse forme, come compresse rivestite e sospensioni per iniezione, e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e la loro risposta al trattamento.
Lo studio prevede anche una parte in cui si valuta l’efficacia del trattamento, misurando i tassi di risposta nei pazienti. Questo include il monitoraggio di come i pazienti rispondono al trattamento in termini di remissione della malattia e miglioramento delle condizioni del sangue. L’obiettivo è identificare il dosaggio più efficace e sicuro per l’uso futuro di BGB-11417 in combinazione con azacitidina nei pazienti con queste specifiche malattie del sangue.
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