Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome Emolitico-Uremica Atipica (aHUS), una malattia rara che colpisce i reni e il sistema sanguigno. Questa condizione può causare danni ai piccoli vasi sanguigni, portando a problemi renali e anemia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Crovalimab, somministrato come soluzione per iniezione o infusione. Crovalimab è progettato per aiutare a controllare i sintomi della malattia e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Crovalimab in pazienti adulti e adolescenti che non hanno mai ricevuto trattamenti inibitori del complemento. Il complemento è una parte del sistema immunitario che, se non regolato correttamente, può contribuire ai sintomi della aHUS. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Crovalimab e saranno monitorati per osservare come il farmaco influisce sulla loro salute e sui sintomi della malattia.

Lo studio seguirà i partecipanti per un periodo di tempo per raccogliere dati su vari aspetti della loro salute, come la necessità di dialisi, i cambiamenti nella funzione renale e i parametri ematologici. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali e la risposta del corpo al farmaco. L’obiettivo è determinare se Crovalimab può offrire un trattamento efficace e sicuro per le persone affette da aHUS.