Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di Bomedemstat per Pazienti con Trombocitemia Essenziale che Non Rispondono o Sono Intolleranti all’Idrossiurea

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra su una condizione chiamata Trombocitemia Essenziale, una malattia del sangue in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue responsabili della coagulazione. Questo studio รจ rivolto a persone che non rispondono adeguatamente o non tollerano un farmaco chiamato idrossiurea, comunemente usato per trattare questa condizione.

Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Bomedemstat (noto anche come MK-3543), che verrร  confrontato con le migliori terapie disponibili attualmente. L’obiettivo principale รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di Bomedemstat rispetto ad altre terapie. I partecipanti riceveranno il farmaco in forma di capsule da assumere per via orale. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per confrontare i risultati.

Lo studio durerร  fino a 36 mesi e i partecipanti saranno monitorati per valutare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali. Durante questo periodo, verranno effettuati controlli regolari per verificare l’efficacia del trattamento e la salute generale dei partecipanti. L’obiettivo รจ trovare un trattamento piรน efficace e sicuro per le persone con Trombocitemia Essenziale che non possono usare l’idrossiurea.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di trombocitemia essenziale e una risposta inadeguata o intolleranza all’idrossiurea.

Il paziente deve avere un conteggio delle piastrine superiore a 450 x 10^9/L e un conteggio assoluto dei neutrofili di almeno 0,75 x 10^9/L.

2 assegnazione del trattamento

Il paziente viene assegnato in modo casuale a ricevere bomedemstat o la migliore terapia disponibile (BAT).

Bomedemstat viene somministrato per via orale sotto forma di capsule rigide.

3 somministrazione del farmaco

Il paziente assume il farmaco assegnato secondo le indicazioni del protocollo dello studio.

La frequenza e la durata della somministrazione dipendono dal gruppo di trattamento assegnato.

4 monitoraggio e valutazione

Il paziente viene monitorato regolarmente per valutare la risposta clinica e la sicurezza del trattamento.

Le valutazioni includono il monitoraggio dei sintomi, la risposta ematologica e la registrazione di eventuali eventi avversi.

5 conclusione dello studio

Lo studio si conclude con la raccolta dei dati finali per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

I risultati dello studio contribuiranno a determinare il tasso di risposta clinicoematologica durevole (DCHR) e altri esiti secondari.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Deve avere una diagnosi di trombocitemia essenziale (ET) secondo i criteri diagnostici dell’Organizzazione Mondiale della Sanitร  (OMS) del 2016 per le neoplasie mieloproliferative. La trombocitemia essenziale รจ una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine, che sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Deve avere un punteggio di fibrosi del midollo osseo di Grado 0 o Grado 1, secondo una versione modificata dei Criteri di Consenso Europeo per la classificazione della mielofibrosi. La fibrosi del midollo osseo รจ una condizione in cui il midollo osseo diventa cicatriziale.
  • Deve avere una storia di risposta inadeguata o intolleranza all’idrossiurea basata su criteri modificati dell’European LeukemiaNet (ELN) per la resistenza o intolleranza all’idrossiurea. L’idrossiurea รจ un farmaco usato per trattare la trombocitemia essenziale.
  • Deve avere una risposta inadeguata o perdita di risposta alla terapia ET precedente, che richiede un cambiamento della terapia citoriduttiva. La terapia citoriduttiva รจ un trattamento che riduce il numero di cellule nel sangue.
  • Deve avere un conteggio delle piastrine superiore a 450 ร— 10^9/L (450k/ฮผL) valutato fino a 72 ore prima della prima dose dell’intervento di studio. Le piastrine sono cellule del sangue che aiutano a fermare il sanguinamento.
  • Deve avere un conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) di almeno 0,75 ร— 10^9/L valutato fino a 72 ore prima della prima dose dell’intervento di studio. I neutrofili sono un tipo di globuli bianchi che aiutano a combattere le infezioni.
  • I partecipanti possono aver ricevuto fino a 3 linee di terapia precedenti, inclusa l’idrossiurea.
  • Sia uomini che donne possono partecipare allo studio.
  • La partecipazione รจ aperta anche a persone considerate vulnerabili.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l’uso di idrossiurea. L’idrossiurea รจ un farmaco usato per trattare alcune condizioni del sangue.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche Ancona Italia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Azienda Ospedaliero Universitaria Pisana Pisa Italia
Istituto Romagnolo Per Lo Studio Dei Tumori Dino Amadori IRST S.r.l. Meldola Italia
Swietokrzyskie Centrum Onkologii Samodzielny Publiczny Zaklad Opieki Zdrowotnej W Kielcach Kielce Polonia
Centre Hospitalier Et Universitaire De Limoges Limoges Francia
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Institut Catala D’oncologia L'hospitalet De Llobregat Spagna
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna
Hospital Del Mar Barcellona Spagna
Srxlkkd Goppdzux Hoofddorp Paesi Bassi
Uwrujfbnueuh Morhptv Cbyypjr Gwsruzvjb Groninga Paesi Bassi
Aptznl Sjeiayhhbp Zieijrkxzf Dordrecht Paesi Bassi
Sqkchfevu Mkmoljc Zduilpsscs Groninga Paesi Bassi
Cxxasrn Udtzipiygq Hjwjvzmz Firenze Italia
Itrsujhc Ogmbytriod Vmkwcx Padova Italia
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Pocruy Hymtmgyjzxj Syu z obwn Katowice Polonia
Crftyu Hniazpbjrij Da Ryohqen Roubaix Francia
Hqqemvx Sdfog Lovhk Parigi Francia
Cnrz Dy Nxdvt Vandoeuvre-lรจs-Nancy Francia
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Cjuerj Hcstghuckau Limb Syz Saint-Genis-Laval Francia
Czatir Hwvaatmbwed Ualffllgnffxg Df Rrmguc Rennes Francia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
27.03.2025
Francia Francia
Reclutando
19.09.2024
Germania Germania
Reclutando
03.07.2024
Italia Italia
Reclutando
27.05.2024
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
15.08.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
15.10.2024
Portogallo Portogallo
Reclutando
05.08.2025
Spagna Spagna
Non reclutando
26.04.2024
Svezia Svezia
Non reclutando
23.09.2024
Ungheria Ungheria
Non reclutando
24.10.2024

Sedi dello studio

Bomedemstat: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della trombocitemia essenziale, una condizione in cui il corpo produce troppe piastrine. Bomedemstat รจ progettato per aiutare a ridurre il numero di piastrine nel sangue e migliorare i sintomi nei pazienti che non rispondono adeguatamente o non tollerano l’idrossiurea.

Best Available Therapy (BAT): Questo termine si riferisce al miglior trattamento disponibile che i medici possono offrire ai pazienti con trombocitemia essenziale. Include una varietร  di opzioni terapeutiche che possono essere personalizzate in base alle esigenze individuali del paziente. L’obiettivo รจ gestire i sintomi e ridurre il rischio di complicazioni associate alla condizione.

Malattie indagate:

Trombocitemia Essenziale โ€“ รˆ una malattia del sangue caratterizzata da un’eccessiva produzione di piastrine da parte del midollo osseo. Questo puรฒ portare a problemi di coagulazione, aumentando il rischio di formazione di coaguli di sangue. I sintomi possono includere mal di testa, vertigini, dolore toracico e formicolio alle mani e ai piedi. La malattia puรฒ progredire lentamente e, in alcuni casi, puรฒ rimanere stabile per molti anni. Tuttavia, in alcuni pazienti, puรฒ evolvere in condizioni piรน gravi come la mielofibrosi o la leucemia mieloide acuta. La gestione della malattia si concentra spesso sul controllo del numero di piastrine per ridurre il rischio di complicazioni.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 23:10

ID dello studio:
2023-504865-21-00
Codice del protocollo:
MK-3543-006
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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