Lo studio clinico si concentra sulla Sindrome di Gorlin, una condizione genetica che porta allo sviluppo di numerosi carcinomi basocellulari (BCC), un tipo di cancro della pelle. La ricerca mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento topico chiamato Patidegib Gel al 2%, applicato due volte al giorno sul viso. Questo gel contiene una sostanza attiva chiamata patidegib cloridrato isopropanolato. Il trattamento è progettato per ridurre il numero di nuovi BCC che si sviluppano nei pazienti affetti da questa sindrome.

Lo studio è di tipo randomizzato e controllato, il che significa che i partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale. Alcuni riceveranno il Patidegib Gel, mentre altri riceveranno un gel veicolo, che non contiene la sostanza attiva. L’obiettivo principale è osservare il numero di nuovi BCC che si formano dopo 12 mesi di trattamento. Saranno anche valutati altri aspetti, come i cambiamenti nei sintomi delle lesioni e la qualità della vita dei partecipanti.

La durata prevista dello studio è di circa due anni, con l’inizio del reclutamento dei partecipanti previsto per il 2024. Durante questo periodo, i partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per valutare la tollerabilità del trattamento. L’obiettivo finale è determinare se il Patidegib Gel può essere un’opzione efficace per ridurre il carico della malattia nei pazienti con Sindrome di Gorlin.