Studio sull’efficacia di Zanubrutinib per pazienti con Malattia da Agglutinine Fredde

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Promotore

Hemato-Oncologie voor Volwassenen Nederland (Hovon) Stichting

Di cosa tratta questo studio?

La Malattia da Agglutinine Fredde è una condizione rara in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi, causando anemia e altri sintomi. Questo studio clinico si concentra su questa malattia e utilizza un farmaco chiamato Zanubrutinib, noto anche con il codice BGB-3111. Zanubrutinib è un tipo di farmaco che agisce come inibitore della tirosina chinasi, una sostanza che può aiutare a ridurre l’attività anomala del sistema immunitario.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di Zanubrutinib in pazienti con Malattia da Agglutinine Fredde primaria. I partecipanti riceveranno il trattamento per sei cicli, con l’obiettivo di osservare come il farmaco influisce sulla malattia. Durante il periodo di studio, verranno monitorati i cambiamenti nei sintomi e nei parametri del sangue per determinare la risposta al trattamento.

Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e i partecipanti saranno seguiti per valutare la risposta della malattia e la tollerabilità del trattamento. Lo studio mira a comprendere meglio come Zanubrutinib possa aiutare a gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita delle persone affette da questa condizione. I risultati attesi includono la riduzione dei sintomi indotti dal freddo e il miglioramento dei parametri ematici. La durata complessiva dello studio è prevista fino al 2029.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di zanubrutinib, un farmaco in forma di capsula da assumere per via orale.

La terapia prevede 6 cicli di trattamento, con valutazioni periodiche per monitorare la risposta alla terapia.

2 ciclo di trattamento

Ogni ciclo di trattamento dura 28 giorni.

Durante ciascun ciclo, il paziente assume zanubrutinib secondo le indicazioni del medico, che stabilisce il dosaggio e la frequenza in base alle condizioni specifiche del paziente.

3 valutazione della risposta

Alla fine del sesto ciclo, tra il giorno 22 e il giorno 28, viene effettuata una valutazione per determinare la risposta al trattamento.

La risposta viene classificata in base a criteri specifici per la malattia da agglutinine fredde (CAD).

4 monitoraggio degli effetti collaterali

Durante tutto il periodo di trattamento, viene monitorata la presenza di eventuali effetti collaterali.

Gli effetti collaterali vengono classificati in base alla loro frequenza e gravità, seguendo criteri standardizzati.

5 valutazione della qualità della vita

Viene valutato l’impatto del trattamento sulla qualità della vita e sulla fatica del paziente.

Questa valutazione si basa su questionari compilati dal paziente, come il FACIT-Fatigue e l’EQ5D-5L.

6 conclusione del trattamento

Al termine dei 6 cicli, il medico discute con il paziente i risultati del trattamento e le eventuali opzioni future.

Viene valutata la necessità di ulteriori trattamenti o di un monitoraggio continuo.

Chi può partecipare allo studio?

Diagnosi di malattia da agglutinine fredde (CAD), che include:
- Emolisi cronica (distruzione dei globuli rossi) per più di 3 mesi con aptoglobina soppressa.
- Titolo di agglutinine fredde di 64 o superiore a 4°C.
- Test diretto dell’antiglobulina positivo, fortemente positivo con anti-C3d e negativo o debolmente positivo con anti-IgG.
Presenza di un disordine linfoproliferativo delle cellule B clonali, definito da:
- Proteina M rilevata tramite elettroforesi sierica confermata da immunofissazione.
- Popolazione di linfociti CD20 positivi nel midollo osseo.
Consenso informato scritto.
Capacità di dare consenso informato e di comprendere e rispettare i requisiti dello studio.
Indicazione per la terapia con emoglobina (Hb) ≤ 10,5 g/dL e/o sintomi periferici indotti dal freddo di grado 2 o superiore.
Recidiva o resistenza dopo almeno un trattamento CAD precedente, oppure non idoneo per le opzioni di trattamento attualmente disponibili.
Età di almeno 18 anni.
Stato di performance ECOG/WHO ≤ 2. Lo stato di performance 3 è consentito se correlato alla CAD.
Funzione adeguata del midollo osseo con:
- Conteggio assoluto dei neutrofili (ANC) > 1,0 x 10⁹/L.
- Piastrine ≥ 100 x 10⁹/L.
Livelli di ferritina sopra il limite inferiore della norma. È consentito il trattamento concomitante con integratori di ferro se il paziente è stato su una dose stabile nelle 4 settimane precedenti.
Livello totale di bilirubina sopra il limite superiore della norma, come parametro misurabile per l’emolisi, non attribuibile alla sindrome di Gilbert.
Test di gravidanza negativo all’ingresso nello studio per le donne in età fertile.
Le donne in età fertile devono essere:
- Chirurgicamente sterili o da almeno 2 anni in menopausa.
- Disposte a usare un metodo contraccettivo altamente efficace durante il trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di zanubrutinib.
I pazienti maschi con una partner femminile in età fertile sono idonei se vasectomizzati o se accettano di usare la contraccezione di barriera con altri metodi durante il periodo di trattamento e per almeno 90 giorni dopo l’ultima dose di zanubrutinib.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni oltre alla malattia da agglutinine fredde. Le malattie autoimmuni sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca il proprio corpo.
Non possono partecipare persone che hanno avuto un trapianto di organi. Un trapianto di organi è quando un organo viene sostituito con uno nuovo da un donatore.
Non possono partecipare persone che stanno assumendo altri farmaci che potrebbero interferire con il trattamento dello studio.
Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quelli utilizzati nello studio.
Non possono partecipare persone che hanno una infezione attiva. Un’infezione attiva è quando il corpo sta combattendo contro batteri o virus.
Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato grave. Il fegato è un organo che aiuta a pulire il sangue e a digerire il cibo.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia del cuore grave. Il cuore è l’organo che pompa il sangue in tutto il corpo.
Non possono partecipare persone che hanno una malattia dei polmoni grave. I polmoni sono gli organi che ci aiutano a respirare.

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Ovlo Uhvcfqmeps Hhzcczgx Hc	Oslo	Norvegia
Ssf Owuzw Hweupqwy Hs	Trondheim	Norvegia

Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Belgio	Non reclutando	20.12.2024
Danimarca	Non reclutando	24.04.2025
Norvegia	Non reclutando	07.01.2025
Paesi Bassi	Non reclutando	26.07.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Zanubrutinib

Zanubrutinib: Questo farmaco è utilizzato nel trattamento della Malattia da Agglutinine Fredde Primaria. L’obiettivo del trial è valutare l’efficacia di 6 cicli di zanubrutinib nei pazienti affetti da questa condizione. Zanubrutinib agisce inibendo una proteina specifica che contribuisce alla crescita delle cellule anomale, aiutando a ridurre i sintomi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.

Malattie in studio:

Anemia emolitica da anticorpo freddo

Malattia da agglutinine fredde – È una malattia rara in cui il sistema immunitario attacca i globuli rossi a temperature fredde, causando la loro distruzione. Questo processo porta a una condizione chiamata emolisi, che può provocare anemia. I sintomi possono includere stanchezza, pallore, e sensazione di freddo nelle estremità. La malattia può essere cronica e i sintomi possono peggiorare con l’esposizione al freddo. In alcuni casi, possono verificarsi episodi di ittero o urine scure. La progressione della malattia varia da persona a persona, con alcuni che sperimentano sintomi lievi e altri che affrontano complicazioni più gravi.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 02:39

ID della sperimentazione:

2023-505746-25-00

Codice del protocollo:

HOVON 169

NCT ID:

NCT06067048

Fase della sperimentazione:

Esplorazione terapeutica (Fase II)

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