Lo studio clinico si concentra sulla Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che si ripresenta o non risponde ai trattamenti standard. Questa malattia colpisce principalmente bambini e giovani adulti. Il trattamento in esame utilizza cellule T modificate, chiamate CD19-CAR T cells, che sono progettate per riconoscere e attaccare le cellule cancerose. Queste cellule vengono somministrate attraverso un’iniezione. Lo scopo principale dello studio è valutare la sicurezza e determinare la dose raccomandata di queste cellule T modificate nei pazienti pediatrici e nei giovani adulti.

Oltre alle CD19-CAR T cells, il trattamento prevede l’uso di altri farmaci, come Fludarabina e Ciclofosfamide, che aiutano a preparare il corpo a ricevere le cellule T. Questi farmaci vengono somministrati come soluzione per iniezione o infusione. Lo studio include anche un gruppo di controllo che potrebbe ricevere un placebo. Durante il corso dello studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per valutare la risposta e gli eventuali effetti collaterali.

Lo studio mira a stabilire la sicurezza del trattamento e a determinare la dose ottimale delle CD19-CAR T cells. I ricercatori valuteranno anche la capacità del trattamento di ridurre la presenza di cellule cancerose nel corpo. I risultati aiuteranno a capire se questo approccio può essere un’opzione efficace per i pazienti con Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B che non rispondono ad altri trattamenti. Lo studio è previsto per concludersi entro il 2027.