Lo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici con neuroblastoma recidivante o refrattario e altri tumori solidi. Questi tumori includono medulloblastoma, glioma di alto grado, tumori rabdoidi maligni e rabdomiosarcoma. Il trattamento in esame combina tre farmaci: ribociclib (noto anche come LEE011), temozolomide e topotecan. Ribociclib è un farmaco che può aiutare a fermare la crescita delle cellule tumorali, mentre temozolomide e topotecan sono farmaci chemioterapici utilizzati per trattare vari tipi di cancro.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questa combinazione di farmaci nei bambini e nei giovani adulti di età compresa tra 12 mesi e 21 anni. Nella prima fase dello studio, si cercherà di determinare la dose massima tollerata di ribociclib in combinazione con gli altri due farmaci. Nella seconda fase, si valuterà l’efficacia del trattamento confrontando i risultati con quelli ottenuti con un placebo. I partecipanti riceveranno i farmaci per via orale o tramite infusione, a seconda del farmaco specifico.
Lo studio si svolgerà in più fasi e durerà diversi anni, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sulla sicurezza e l’efficacia del trattamento. I partecipanti saranno monitorati attentamente per eventuali effetti collaterali e per valutare la risposta del tumore al trattamento. Questo studio è importante per trovare nuove opzioni di trattamento per i bambini e i giovani adulti con tumori difficili da trattare.

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