La ricerca clinica si concentra sulla Mucopolisaccaridosi di tipo I, Sindrome di Hurler (MPS-IH), una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo e porta a gravi problemi fisici e mentali. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato OTL-203 rispetto al trattamento standard con trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche (allo-HSCT). OTL-203 รจ una terapia genica che utilizza cellule staminali del paziente stesso, modificate geneticamente per correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Nel corso dello studio, i partecipanti riceveranno una singola dose di OTL-203 tramite infusione endovenosa. Questo trattamento sarร confrontato con il trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche, che รจ il trattamento standard attuale. Lo scopo principale รจ valutare la sopravvivenza senza eventi avversi nei pazienti trattati con OTL-203 rispetto a quelli che ricevono il trattamento standard. La ricerca esaminerร anche altri aspetti della salute dei partecipanti, come la funzione cognitiva, la mobilitร articolare e la qualitร della vita.
Oltre a OTL-203, lo studio coinvolge anche altri farmaci come PLERIXAFOR, BUSULFAN, LARONIDASE, FLUDARABINE e RITUXIMAB, che possono essere utilizzati in combinazione o come parte del trattamento standard. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. La ricerca si svolgerร in piรน centri e durerร fino al 2030, con l’inizio previsto per il 2024.
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