Lo studio clinico si concentra sullenfisema da deficit di alfa-1 antitripsina (AATD), una condizione polmonare causata dalla mancanza di una proteina chiamata alfa-1 antitripsina. Questa proteina aiuta a proteggere i polmoni dai danni. Quando manca, i polmoni possono subire danni che portano a difficoltà respiratorie. Lo studio esamina due trattamenti: SAR447537 (INBRX-101), una proteina ricombinante, e una terapia tradizionale con inibitore dell’alfa-1-proteinasi derivato dal plasma, conosciuta come A1PI.

L’obiettivo principale dello studio è valutare come questi trattamenti influenzano i livelli di alfa-1 antitripsina nel sangue dei partecipanti. I partecipanti riceveranno uno dei due trattamenti per un periodo fino a 32 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli della proteina e sulla loro salute generale. Lo studio è progettato per confrontare l’efficacia e la sicurezza di SAR447537 rispetto alla terapia tradizionale con A1PI.

Oltre a valutare i livelli di proteina, lo studio esaminerà anche la sicurezza dei trattamenti, monitorando eventuali effetti collaterali. Verranno raccolti dati su come i partecipanti rispondono ai trattamenti, inclusa la presenza di eventuali reazioni avverse. Questo aiuterà a determinare quale trattamento potrebbe essere più efficace e sicuro per le persone con enfisema da deficit di alfa-1 antitripsina.