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Studio su Vesleteplirsen per la Distrofia Muscolare di Duchenne Trattabile con Salto dell’Esone 51

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Di cosa tratta questo studio?

La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su un trattamento chiamato Vesleteplirsen (SRP-5051), somministrato per via endovenosa. Il trattamento รจ progettato per aiutare i pazienti con una specifica mutazione genetica che permette il “salto” dell’esone 51, una parte del gene coinvolto nella malattia.

Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e l’efficacia di Vesleteplirsen. Nella prima parte dello studio, i partecipanti riceveranno dosi crescenti del farmaco per determinare la dose massima tollerata. Nella seconda parte, verrร  esaminato il livello di una proteina chiamata distrofina nei muscoli, che รจ importante per la forza muscolare. Il farmaco sarร  somministrato ogni quattro settimane.

Lo studio รจ diviso in due fasi: la prima fase si concentra sulla sicurezza e tollerabilitร  del farmaco, mentre la seconda fase valuta l’efficacia del trattamento nel migliorare i livelli di distrofina. I partecipanti saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per i cambiamenti nei livelli di distrofina nei muscoli. Il trattamento mira a migliorare la qualitร  della vita dei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne.

1 inizio della partecipazione

La partecipazione allo studio clinico inizia con l’accettazione dei criteri di inclusione. I partecipanti devono avere una diagnosi genetica di distrofia muscolare di Duchenne e una mutazione del gene DMD che consente il trattamento con salto dell’esone 51.

I partecipanti devono aver ricevuto un trattamento precedente con vesleteplirsen o essere nuovi al trattamento, con una dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane, o non aver ricevuto corticosteroidi per lo stesso periodo.

2 parte A: determinazione della dose

Nella parte A dello studio, il farmaco vesleteplirsen viene somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane.

L’obiettivo รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร  di dosi multiple crescenti e determinare la dose massima tollerata.

La durata di questa fase puรฒ estendersi fino a 75 settimane, durante le quali verranno monitorati gli eventi avversi.

3 parte B: espansione della dose

Nella parte B, il trattamento con vesleteplirsen continua con le dosi selezionate in base ai dati della parte A.

Il farmaco viene somministrato per via endovenosa ogni 4 settimane.

L’obiettivo รจ valutare il livello di proteina distrofina nel tessuto muscolare scheletrico dopo il trattamento.

Questa fase include il monitoraggio degli eventi avversi e la valutazione dei cambiamenti nei livelli di distrofina e nei livelli di salto dell’esone fino alla settimana 28.

4 monitoraggio e valutazione

Durante entrambe le parti dello studio, vengono effettuate valutazioni farmacocinetiche per misurare la concentrazione di vesleteplirsen nel plasma e nelle urine in vari momenti dopo l’infusione.

La durata complessiva dello studio รจ stimata fino al 31 gennaio 2029.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Il partecipante deve essere di sesso maschile.
  • Il partecipante deve avere una diagnosi genetica di Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD).
  • Il partecipante deve avere una mutazione di delezione fuori cornice del gene DMD che puรฒ essere trattata con la tecnica di salto dell’esone 51.
  • Il partecipante deve avere un’etร  compresa tra 2 e 3 anni.
  • Il partecipante deve avere una funzione polmonare stabile, con una capacitร  vitale forzata (FVC) pari o superiore al 40% del valore previsto e non deve necessitare di ventilazione notturna.
  • Se il partecipante ha giร  ricevuto il trattamento Vesleteplirsen, deve averlo ricevuto nella Parte A di questo studio o nello Studio 5051-102.
  • Se il partecipante non ha mai ricevuto il trattamento, deve essere stato su una dose stabile di corticosteroidi orali per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco dello studio e la dose deve rimanere costante durante lo studio (eccetto modifiche per adattarsi ai cambiamenti di peso), oppure non deve aver ricevuto corticosteroidi per almeno 12 settimane prima della somministrazione del farmaco dello studio.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare al trial le persone di sesso femminile.
  • Non possono partecipare al trial le persone che non sono di sesso maschile.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
26.08.2020
Germania Germania
Non reclutando
18.07.2022
Italia Italia
Non reclutando
13.07.2022
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
06.07.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
17.09.2020

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

SRP-5051 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della distrofia muscolare di Duchenne. Questo farmaco รจ progettato per aiutare i pazienti che possono beneficiare del trattamento di skipping dell’esone 51. Viene somministrato per via endovenosa ogni quattro settimane. L’obiettivo principale del farmaco รจ aumentare i livelli di proteina distrofina nel tessuto muscolare scheletrico, che รจ fondamentale per migliorare la funzione muscolare nei pazienti affetti da questa malattia.

Distrofia Muscolare di Duchenne โ€“ รˆ una malattia genetica che colpisce principalmente i maschi e si manifesta con una progressiva debolezza muscolare. La causa รจ una mutazione nel gene che produce la distrofina, una proteina essenziale per la stabilitร  delle fibre muscolari. I primi sintomi si notano solitamente nell’infanzia, con difficoltร  a camminare e salire le scale. Con il tempo, la debolezza muscolare si estende ad altre parti del corpo, influenzando anche il cuore e i muscoli respiratori. La progressione della malattia porta a una perdita della capacitร  di camminare e a complicazioni respiratorie. La diagnosi viene spesso confermata attraverso test genetici e analisi del livello di distrofina nei muscoli.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 21:33

ID dello studio:
2023-509935-23-00
Codice del protocollo:
5051-201
NCT ID:
NCT04004065
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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