CART-19/22 è una terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e attaccare le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzata per trattare bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B che non rispondono ad altri trattamenti. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per riconoscere specifici marcatori sulle cellule tumorali (CD19 e CD22), e poi reinfuse nel paziente per combattere il cancro.

CART-NKG2D T è un’altra forma di terapia cellulare che utilizza cellule T modificate per riconoscere e distruggere le cellule tumorali. In questo caso, le cellule T sono progettate per riconoscere un marcatore diverso, chiamato NKG2D, presente su alcune cellule tumorali. Questa terapia è studiata per il trattamento di bambini, adolescenti e giovani adulti con leucemia linfoblastica acuta a cellule T che non rispondono ad altri trattamenti. Le cellule T utilizzate in questa terapia provengono da un donatore, piuttosto che dal paziente stesso.

Leucemia linfoblastica acuta refrattaria/recidivante – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i globuli bianchi, in particolare i linfociti. Si manifesta quando il midollo osseo produce un numero eccessivo di linfociti immaturi, che non funzionano correttamente. Questa condizione è definita refrattaria quando non risponde ai trattamenti standard, e recidivante quando ritorna dopo un periodo di remissione. Colpisce principalmente bambini, adolescenti e giovani adulti. I sintomi possono includere febbre, stanchezza, pallore, eccessiva facilità a sanguinare o a sviluppare lividi. La progressione della malattia può portare a un accumulo di cellule cancerose nel midollo osseo, ostacolando la produzione di cellule del sangue sane.