Lo studio clinico si concentra sullAngioedema Ereditario, una malattia genetica che causa gonfiori improvvisi in diverse parti del corpo, come il viso, le mani, i piedi, le vie respiratorie e l’intestino. Questo studio mira a valutare la sicurezza e l’efficacia di un nuovo trattamento chiamato NTLA-2002. NTLA-2002 è una terapia avanzata che utilizza particelle lipidiche per trasportare due componenti attivi: ziclumeran e lonvoguran. Questi componenti lavorano insieme per modificare il gene KLKB1, che è coinvolto nella causa degli attacchi di angioedema.

Lo studio è suddiviso in due fasi. Nella prima fase, l’obiettivo principale è valutare la sicurezza di NTLA-2002 e determinare il dosaggio appropriato per la fase successiva. Nella seconda fase, l’obiettivo è osservare l’effetto del trattamento sugli attacchi di angioedema. Alcuni partecipanti riceveranno un placebo, una sostanza che non contiene principi attivi, per confrontare i risultati. Inoltre, è previsto un sottostudio per valutare la sicurezza di una dose specifica di NTLA-2002 in coloro che hanno ricevuto il placebo o una dose inferiore nelle fasi precedenti.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento tramite infusione endovenosa e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per la frequenza degli attacchi di angioedema. L’obiettivo finale è migliorare la gestione della malattia e ridurre il numero di attacchi, migliorando così la qualità della vita dei pazienti affetti da Angioedema Ereditario.