Studio sull’Efficacia di Tinlarebant nel Trattamento della Malattia di Stargardt negli Adolescenti

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca riguarda la Malattia di Stargardt, una condizione genetica che colpisce la vista, soprattutto nei giovani. Questo studio si concentra su adolescenti con questa malattia. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato Tinlarebant, noto anche con il codice LBS-008. Il farmaco viene somministrato in forma di compresse e l’obiettivo รจ valutare se puรฒ rallentare la crescita delle lesioni che danneggiano la retina.

Lo studio รจ di tipo “randomizzato” e “doppio cieco”, il che significa che nรฉ i partecipanti nรฉ i ricercatori sanno chi riceve il farmaco e chi riceve un placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano affidabili. I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per osservare eventuali cambiamenti nella loro condizione, in particolare la dimensione delle lesioni nella retina.

La ricerca mira a capire se il Tinlarebant รจ sicuro ed efficace nel trattamento della Malattia di Stargardt negli adolescenti. I risultati potrebbero fornire nuove informazioni su come gestire questa malattia e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti. Lo studio รจ previsto per concludersi nel 2025.

1 inizio dello studio

Dopo l’accettazione nel trial, inizia la partecipazione attiva allo studio clinico.

Viene fornito un modulo di consenso informato che deve essere firmato dal partecipante e dai genitori o tutori legali.

2 somministrazione del farmaco

Il farmaco tinlarebant viene somministrato sotto forma di compresse da 5 mg.

La somministrazione avviene per via orale.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 valutazione della sicurezza ed efficacia

L’obiettivo principale รจ valutare l’efficacia del tinlarebant nel rallentare la crescita delle lesioni atrofiche nei soggetti adolescenti con la malattia di Stargardt.

Viene monitorato il tasso di cambiamento dell’area di atrofia tramite fotografia FAF (autofluorescenza del fondo).

4 monitoraggio e visite di controllo

Durante lo studio, vengono effettuate visite di controllo regolari per monitorare la salute del partecipante e l’efficacia del trattamento.

Vengono eseguiti esami per valutare lo spessore e la morfologia della retina tramite SDOCT (tomografia a coerenza ottica a dominio spettrale).

5 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 19 settembre 2025.

Al termine dello studio, vengono analizzati i dati raccolti per valutare i risultati del trattamento.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un ragazzo o una ragazza di etร  compresa tra 12 e 20 anni.
  • Avere una diagnosi clinica di malattia di Stargardt con almeno una mutazione identificata nel gene ABCA4.
  • Avere una lesione atrofica di dimensioni definite entro 3 aree del disco (7,62 mm2), come mostrato dalle immagini FAF nell’occhio studiato. Avere un’acuitร  visiva migliore o uguale a 20/200 per l’occhio studiato, basata sul punteggio delle lettere ETDRS.
  • Il soggetto e i suoi genitori o tutori legali devono essere disposti a fornire il loro consenso su un modulo di consenso informato approvato da un Comitato Etico.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la malattia di Stargardt.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che non sono adolescenti.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato o che appartengono a popolazioni vulnerabili.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Belgio Belgio
Non reclutando
12.07.2023
Francia Francia
Non reclutando
27.07.2023
Germania Germania
Non reclutando
10.05.2023
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
19.07.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Tinlarebant: Questo farmaco รจ studiato per il trattamento della malattia di Stargardt negli adolescenti. L’obiettivo principale รจ valutare se Tinlarebant puรฒ rallentare la crescita delle lesioni atrofiche associate a questa malattia. La malattia di Stargardt รจ una condizione genetica che colpisce la retina e puรฒ portare a una perdita progressiva della vista. Tinlarebant potrebbe aiutare a preservare la vista rallentando il progresso della malattia.

Malattie indagate:

Malattia di Stargardt โ€“ รˆ una malattia genetica che colpisce la retina, causando una progressiva perdita della vista centrale. Si manifesta solitamente durante l’infanzia o l’adolescenza e porta a una riduzione della capacitร  di vedere dettagli fini e colori. La malattia รจ caratterizzata dall’accumulo di una sostanza chiamata lipofuscina nelle cellule della retina, che danneggia i fotorecettori. Con il tempo, le aree di atrofia nella retina aumentano, peggiorando ulteriormente la visione centrale. La visione periferica di solito rimane intatta, ma la difficoltร  nella visione centrale puรฒ influenzare attivitร  quotidiane come la lettura e il riconoscimento dei volti.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 21:00

ID dello studio:
2024-513483-26-00
Codice del protocollo:
LBS-008-CT03
NCT ID:
NCT05244304
Fase dello studio:
Conferma terapeutica (Fase III)

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