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Adenovirus Vector Serotype 5 Containing The Vascular Endothelial Growth Factor D Isoform (Preprocessed Short Form)

Questo articolo esplora l’uso dell’Adenovirus Vettore Sierotipo 5 Contenente l’Isoforma D del Fattore di Crescita Endoteliale Vascolare (AdVEGF-D) negli studi clinici per il trattamento della malattia coronarica grave. Questo innovativo approccio di terapia genica mira a fornire una nuova opzione di trattamento rigenerativo per i pazienti con angina refrattaria che non possono essere sottoposti a procedure tradizionali di rivascolarizzazione. Lo studio clinico di fase II in corso, noto come ReGenHeart, sta valutando la sicurezza e l’efficacia di questa promettente terapia.

Indice dei contenuti

Cos’è la terapia genica VEGF-D?

La terapia genica VEGF-D è un trattamento innovativo in fase di studio per pazienti con grave malattia coronarica, in particolare quelli che soffrono di angina refrattaria. Questa terapia utilizza un virus modificato chiamato AdVEGF-D Delta N Delta C, noto anche come AdsVEGF-D, per fornire un gene che promuove la crescita di nuovi vasi sanguigni nel cuore[1].

Come funziona la terapia genica VEGF-D?

Il trattamento prevede l’iniezione di un adenovirus appositamente progettato (un tipo di virus modificato per uso medico) direttamente nel muscolo cardiaco. Questo virus trasporta un gene che produce una proteina chiamata Fattore di Crescita Endoteliale Vascolare D (VEGF-D). Il VEGF-D stimola la crescita di nuovi vasi sanguigni, un processo noto come angiogenesi. Promuovendo la crescita di nuovi vasi sanguigni, questa terapia mira a migliorare il flusso sanguigno nelle aree del cuore che non ricevono abbastanza ossigeno a causa di arterie ostruite o ristrette[1].

Chi può beneficiare di questo trattamento?

Questa terapia è in fase di sviluppo per pazienti con grave malattia coronarica che sperimentano dolore toracico persistente (angina) nonostante una terapia farmacologica ottimale. In particolare, è destinata a coloro che:

  • Hanno un’angina significativa (classificata come CCS 2-3 su una scala che misura la gravità del dolore toracico)
  • Presentano un restringimento significativo (60% o più) nelle loro arterie coronarie
  • Non possono sottoporsi a trattamenti tradizionali come il bypass coronarico (CABG) o l’angioplastica (PCI) a causa della natura delle loro ostruzioni arteriose
  • Sperimentano dolore toracico durante un test di camminata di 6 minuti

Questi pazienti sono spesso descritti come affetti da angina refrattaria, il che significa che il loro dolore toracico persiste nonostante i trattamenti standard[1].

Lo studio clinico ReGenHeart

La terapia genica VEGF-D è attualmente oggetto di studio in una sperimentazione clinica chiamata ReGenHeart. Si tratta di uno studio di Fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo. Ecco alcuni punti chiave dello studio:

  • Mira a valutare la sicurezza e l’efficacia della terapia genica VEGF-D in pazienti con angina refrattaria
  • I partecipanti vengono assegnati casualmente a ricevere il trattamento effettivo o un placebo
  • Né i pazienti né i medici sanno chi sta ricevendo il trattamento reale (questo è ciò che significa “doppio cieco”)
  • Lo studio misurerà i miglioramenti nella capacità di esercizio dei pazienti, i loro sintomi, la qualità della vita e la sicurezza del trattamento

Per partecipare allo studio, i pazienti devono soddisfare criteri specifici, tra cui avere un’età compresa tra 30 e 85 anni e un certo livello di funzionalità cardiaca[1].

Potenziali benefici della terapia genica VEGF-D

I ricercatori sperano che questa terapia possa fornire diversi benefici per i pazienti con grave malattia coronarica:

  1. Miglioramento della capacità di esercizio: Misurata dalla distanza che i pazienti possono percorrere in 6 minuti
  2. Riduzione dei sintomi dell’angina: Valutata utilizzando la classificazione della Canadian Cardiovascular Society (CCS)
  3. Miglioramento del flusso sanguigno cardiaco: Valutato attraverso test che misurano la perfusione cardiaca
  4. Miglioramento della qualità della vita: Riducendo il dolore toracico e migliorando la funzione cardiaca complessiva

Questi potenziali benefici potrebbero migliorare significativamente la vita quotidiana dei pazienti che hanno esaurito altre opzioni di trattamento[1].

Considerazioni sulla sicurezza

Come per qualsiasi nuovo trattamento medico, la sicurezza è una priorità assoluta. Lo studio ReGenHeart ha criteri specifici per garantire la sicurezza dei pazienti:

  • I pazienti con determinate condizioni sono esclusi, come quelli con grave insufficienza cardiaca, recenti infarti o ictus
  • Le persone con cancro attuale o sospetto non possono partecipare
  • Sono esclusi anche i pazienti con gravi complicazioni del diabete, anemia significativa o problemi renali
  • Lo studio monitora eventuali effetti collaterali o complicazioni durante tutto il suo corso

È importante notare che questo è ancora un trattamento sperimentale e i suoi effetti a lungo termine non sono ancora completamente noti[1].

Aspect Details
Study Type Studio di fase II randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo
Therapy Name AdVEGF-D (AdsVEGF-D Delta N Delta C)
Target Condition Grave malattia delle arterie coronarie con angina refrattaria
Administration Method Uso intracardiaco mediante catetere
Primary Endpoints Miglioramento nel test del cammino di 6 minuti e classe CCS
Secondary Endpoints Aumento della perfusione miocardica
Key Inclusion Criteria Adulti 30-85 anni, angina significativa (CCS 2-3), stenosi coronarica ≥60%, controindicazione a CABG o PCI
Key Exclusion Criteria Donne in età fertile, immunosoppressione, grave compromissione ventricolare sinistra, recenti eventi coronarici acuti
Maximum Dose 2 unità (giornaliera e totale)
Treatment Duration 1 giorno

FAQ

  • Qual è lo scopo della sperimentazione della terapia genica AdVEGF-D? Lo scopo principale della sperimentazione è valutare la sicurezza e l’efficacia del trasferimento genico rigenerativo AdVEGF-D mediato da catetere in pazienti con angina refrattaria che non possono sottoporsi a procedure di rivascolarizzazione come bypass o angioplastica.
  • Chi è idoneo per questa sperimentazione clinica? I partecipanti idonei sono adulti di età compresa tra 30 e 85 anni con angina pectoris significativa (CCS 2-3) nonostante la terapia farmacologica ottimale, stenosi coronarica significativa e controindicazioni alle tradizionali procedure di rivascolarizzazione. Devono anche avere uno spessore della parete del ventricolo sinistro di almeno 8 mm.
  • Quali sono i principali criteri di esclusione dalla sperimentazione? I principali criteri di esclusione includono donne in età fertile, uso di farmaci immunosoppressori, compromissione significativa della funzione ventricolare sinistra, insufficienza cardiaca congestizia sintomatica, recenti eventi coronarici acuti, presenza o sospetto di tumori maligni e gravi complicanze del diabete.
  • Come viene misurata l’efficacia della terapia? I modi principali per misurare l’efficacia della terapia sono il miglioramento della capacità funzionale mediante il test del cammino di 6 minuti e la riduzione dei sintomi valutata mediante la classe della Canadian Cardiovascular Society (CCS). Le misure secondarie includono l’aumento della perfusione miocardica.
  • Qual è il dosaggio e il metodo di somministrazione di AdVEGF-D? La terapia viene somministrata per via intracardiaca, con una dose giornaliera massima di 2 unità. Anche la dose totale massima è di 2 unità, con un periodo di trattamento massimo di 1 giorno.

Studi clinici in corso su Adenovirus Vector Serotype 5 Containing The Vascular Endothelial Growth Factor D Isoform (Preprocessed Short Form)

  • Lo studio non è ancora iniziato

    Studio sulla terapia genica VEGF-D per pazienti con angina refrattaria non trattabile con rivascolarizzazione

    Non in reclutamento

    2 1

    Lo studio si concentra sullangina refrattaria, una condizione in cui il dolore al petto persiste nonostante il trattamento ottimale e non è possibile eseguire una rivascolarizzazione. Il trattamento in esame è una terapia genica rigenerativa chiamata AdsVEGF-D Delta N Delta C, somministrata tramite iniezione intracardiaca. Questo trattamento utilizza un vettore adenovirale per trasferire il gene…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Danimarca Finlandia

Glossario

  • Angina Refrattaria: Una condizione cronica caratterizzata da angina persistente (dolore toracico) nonostante il trattamento medico ottimale e quando le procedure di rivascolarizzazione non sono possibili o hanno fallito.
  • VEGF-D: Fattore di Crescita dell, una proteina che svolge un ruolo nella formazione dei vasi sanguigni (angiogenesi) e dei vasi linfatici (linfangiogenesi).
  • Vettore Adenovirale: Un virus modificato utilizzato per trasportare materiale genetico nelle cellule per scopi terapeutici, in questo caso, per introdurre il gene VEGF-D.
  • Rivascolarizzazione: Procedure mediche per ripristinare il flusso sanguigno in una parte del corpo o in un organo, tipicamente riferito al cuore nel contesto della malattia coronarica.
  • Perfusione Miocardica: Il flusso di sangue attraverso il muscolo cardiaco (miocardio), che è essenziale per fornire ossigeno e nutrienti alle cellule cardiache.
  • Classe CCS: Classificazione dell'Angina della Società Cardiovascolare Canadese, un sistema utilizzato per valutare la gravità dei sintomi dell'angina su una scala da 1 a 4.
  • Test del Cammino dei 6 Minuti: Un test standardizzato che misura la distanza che un individuo può percorrere su una superficie piana in 6 minuti, utilizzato per valutare la capacità funzionale nei pazienti cardiovascolari.
  • Uso Intracardiaco: Somministrazione di una sostanza direttamente nel cuore, tipicamente attraverso un catetere.
  • Stenosi: Il restringimento anormale di un vaso sanguigno o di un altro organo o struttura tubulare.
  • Trasferimento Genico: Il processo di introduzione di materiale genetico estraneo (DNA o RNA) nelle cellule per scopi terapeutici.