Studio su Danicopan per pazienti con atrofia geografica secondaria a degenerazione maculare senile

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda una condizione chiamata atrofia geografica (GA), che รจ una forma di degenerazione maculare legata all’etร  (AMD). Questa malattia colpisce la parte centrale della retina, causando una perdita graduale della vista. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato danicopan, noto anche con il codice ALXN 2040. Il farmaco รจ somministrato sotto forma di compresse rivestite e viene confrontato con un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia e la sicurezza del danicopan nei pazienti con GA secondaria a AMD. I partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo per un periodo di tempo determinato, e la loro condizione sarร  monitorata per osservare eventuali cambiamenti nella dimensione delle lesioni oculari e nella qualitร  della vista. Lo studio prevede diverse visite nel corso del tempo per raccogliere dati e valutare l’andamento della malattia e la risposta al trattamento.

Durante lo studio, verranno effettuati esami specifici per misurare l’area delle lesioni oculari e la funzionalitร  visiva. I partecipanti saranno seguiti per un periodo che puรฒ durare fino a due anni, con controlli regolari per monitorare eventuali effetti collaterali e l’efficacia del trattamento. L’obiettivo รจ determinare se il danicopan puรฒ rallentare la progressione della GA e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti affetti da questa condizione.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza del farmaco danicopan in pazienti con atrofia geografica (GA) secondaria a degenerazione maculare legata all’etร  (AMD).

Il farmaco in studio รจ somministrato sotto forma di compresse rivestite con film per uso orale.

2 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve il farmaco ALXN 2040 o un placebo corrispondente. La somministrazione avviene per via orale, ma la frequenza e il dosaggio specifico non sono indicati nei dati forniti.

3 valutazione iniziale

Viene effettuata una valutazione iniziale per stabilire il punto di partenza delle condizioni oculari del partecipante, misurando l’area della lesione GA tramite autofluorescenza del fondo oculare (FAF).

4 monitoraggio periodico

Il partecipante รจ sottoposto a controlli periodici per monitorare i cambiamenti nell’area della lesione GA e altre misurazioni oculari, come l’integritร  della zona ellissoide maculare e la complessitร  del pigmento epiteliale retinico (RPE), utilizzando la tomografia a coerenza ottica (SD-OCT).

Le valutazioni avvengono a intervalli specifici: alla settimana 52 e alla settimana 104.

5 valutazione della vista

La vista del partecipante รจ valutata utilizzando la tabella ETDRS per misurare l’acuitร  visiva corretta (BCVA) e l’acuitร  visiva a bassa luminanza (LLVA).

Viene anche valutata la velocitร  di lettura utilizzando i test di lettura MNRead o Radner.

6 questionario sulla funzione visiva

Il partecipante completa il questionario NEI VFQ-25 per valutare la qualitร  della funzione visiva durante lo studio.

7 monitoraggio della sicurezza

Durante tutto lo studio, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), gli eventi avversi gravi (SAE) e le anomalie di laboratorio cliniche.

Il monitoraggio continua fino alla settimana 104.

8 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 5 agosto 2025, con l’ultima valutazione dei dati raccolti.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Etร  di almeno 60 anni, sia per uomini che per donne.
  • Presenza di atrofia geografica (GA) causata da degenerazione maculare legata all’etร  (AMD) in almeno un occhio.
  • L’occhio studiato deve avere una acuitร  visiva (VA) specifica, compresa tra 84 e 24 lettere, che corrisponde a una visione da 20/20 a 20/320, utilizzando tabelle di studio per la retinopatia diabetica a una distanza di partenza di 4 metri.
  • L’area totale della lesione GA deve essere compresa tra 0,5 e 17,76 mmยฒ (circa 0,2 a 7 aree del disco [DA]) per occhio, misurata tramite autofluorescenza del fondo (FAF). Se la GA รจ multifocale, almeno una lesione focale deve essere di almeno 0,5 mmยฒ (circa 0,2 DA).
  • L’intera lesione GA deve trovarsi a piรน di 1 micrometro (ฮผm) dal centro della fovea.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non avere altre malattie oculari gravi che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non avere avuto un intervento chirurgico agli occhi di recente.
  • Non essere in gravidanza o allattamento durante lo studio.
  • Non avere una storia di reazioni allergiche gravi ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Non avere partecipato a un altro studio clinico nelle ultime settimane.
  • Non avere malattie sistemiche gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non avere problemi di salute mentale che potrebbero compromettere la capacitร  di seguire le istruzioni dello studio.
  • Non avere una dipendenza da alcol o droghe.
  • Non avere una storia di cancro attivo negli ultimi cinque anni.
  • Non avere infezioni attive che richiedono trattamento.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Altri siti

Nome del sito Cittร  Paese Stato
Hospital Universitario Puerta De Hierro De Majadahonda Majadahonda Spagna
Hospital Universitario Miguel Servet Saragozza Spagna
Hospital Universitario Virgen De La Macarena Siviglia Spagna
Hospital Universitari Vall D Hebron Barcellona Spagna
Centre Hospitalier Universitaire De Nice Nizza Francia
Assistance Publique Hopitaux De Paris Parigi Francia
Hospices Civils De Lyon Pierre Bรฉnite Francia
Fondazione IRCCS Ca’ Granda Ospedale Maggiore Policlinico Milano Italia
Iaduzxfr Cqftwv Dz Rsbfni Stjn Barcellona Spagna
Hiqgjgyg Gqydpsq Udznwkpsaxegp Dr Voaxaras Valencia Spagna
Ituzledms Dk Mnslmjnxxnnf Ososis Dlp Sora Barcellona Spagna
Hlzwirgn Cwtqxyc Utgrgbynkccfr Lvshja Beted Saragozza Spagna
Caqqytj Dd Ofpxnyjpyqiz Dn Ciwdxiz Sblz Cordova Spagna
Oewzd srcmhs Pardubice Repubblica Ceca
Auvt Cjkohgtc slrqww Praga Repubblica Ceca
Fikglxvkc A Dk Rgtfqfdunx Parigi Francia
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Cejgyi Hdmihpksqhe Iybhdvzntweez Crjijcw Crรฉteil Francia
Caqhsa Haigsdrsuji Ujcpzusrtsnft Db Peuzedqq Poitiers Francia
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Lss Hhkwbhkf Udpfsmpnfwdbbj Dj Sidpdjmhuc Francia
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Uqjiirxkwctwlboqpyiqi Dehkjkqpmof Abf Dรผsseldorf Germania
Ukkkpjfhrrlykwyvtoiog Twhsnxysn Aft Tubinga Germania
Khtcstua rgfibn dey Ibot dhz Tz Mqyrnniq Aob Monaco Germania
Uoyqgvqjbhmrvnwdywfje Uuv Aab Ulma Germania
Pcabpdmdtpeldlqwyhdff Mmlndzv Marburgo Germania
Mavzzvumrbax Hpazhobevu Huuojewu Hannover Germania
Ujxnwccgtorhvnvtleizc Benq Ako Bonn Germania
Csryiza Ubplimixtidsnqepcujk Bpggzg Kod Berlino Germania
Adnpxfcsblbs Ar Sj Fhtgrmiegrbaeznouil Msfuwhco Colonia Germania
Mpejrml Cnmcvl &crdmtq Urzewhuain Oi Fohgeprn Friburgo in Brisgovia Germania
Dnsrfewf Klttovtq Dikbxjqt Biqcgerwkw Grom Neubrandenburg Germania
Ucjdbclkooifhyutyeegg Rdssfilpdc Afp Ratisbona Germania
Buzuztsd Rhezxq Ahvknvnxau Kgax Budapest Ungheria
Cicrifb Uffhxwtzxx Hfzyntaw Firenze Italia
Akqibtx Ocmovhxzrov Uivsboeqdlvae Ugttapchqmgqyaibr Dqfdr Sgowb Dahok Cyerkrzt Lslsx Vszvsfodob Napoli Italia
Onzerofi Sof Rjvvsxvw Srfyap Milano Italia
Flcrlbmxzx Pdyedwkaewk Uasynmawbkmvp Ahoratow Gemdbje Ihhkz Roma Italia
Awwlccm Ouuawkeoaqw Ptnxhkhffbk Uhjkytlodxizq Tpf Vvzmawy Roma Italia
Acaq Fueiefloaprxemds Sbrza Milano Italia
Ieert Oyqcuiwm Poswtvosgds Set Mtyeeqy Genova Italia
Lhwzcurt Aarmxcsa Aww Cizrdd Sor Riga Lettonia
Pyodl Svbeopae Cwslgvum Usgaxdemuv Hjhcafty Riga Lettonia
Fajsexia Nqfdmbino S Pwixsaxfujay Zizdhv Zilina Slovacchia
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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Francia Francia
Non reclutando
20.10.2022
Germania Germania
Non reclutando
04.07.2022
Italia Italia
Non reclutando
15.07.2022
Lettonia Lettonia
Non reclutando
23.05.2022
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
31.10.2022
Slovacchia Slovacchia
Non reclutando
06.10.2022
Spagna Spagna
Non reclutando
14.07.2022
Ungheria Ungheria
Non reclutando
19.12.2022

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

Danicopan (ALXN2040) รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento dell’atrofia geografica (GA) secondaria alla degenerazione maculare legata all’etร  (AMD). Questo farmaco รจ stato testato per valutare la sua efficacia e sicurezza nei pazienti affetti da questa condizione. L’obiettivo principale del trial era determinare come il farmaco possa influenzare la progressione della malattia e migliorare la qualitร  della vita dei pazienti.

Atrofia geografica (GA) secondaria a Degenerazione Maculare Legata all’Etร  (AMD) โ€“ L’atrofia geografica รจ una condizione oculare caratterizzata dalla progressiva perdita di cellule nella retina, in particolare nella macula, che รจ responsabile della visione centrale. Questa condizione รจ una forma avanzata di degenerazione maculare legata all’etร , una malattia comune tra gli anziani. Con il tempo, le aree di atrofia si espandono, portando a una riduzione della visione centrale, mentre la visione periferica rimane generalmente intatta. I pazienti possono notare difficoltร  nella lettura, nel riconoscimento dei volti e in altre attivitร  che richiedono una visione dettagliata. La progressione della malattia รจ lenta, ma continua, e puรฒ variare da persona a persona.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 20:02

ID dello studio:
2023-508571-37-00
Codice del protocollo:
ALXN2040-GA-201
NCT ID:
NCT05019521
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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