Studio sull’efficacia e sicurezza di Daratumumab con combinazione di farmaci in pazienti con amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca clinica si concentra sullamiloidosi AL, una malattia rara in cui proteine anomale si accumulano nei tessuti e negli organi, causando danni. Lo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un trattamento combinato per i pazienti con questa condizione. Il trattamento in esame include l’uso di daratumumab, un farmaco somministrato tramite iniezione, in combinazione con altri tre farmaci: ciclofosfamide (in compresse), bortezomib (in polvere per soluzione iniettabile) e desametasone (in compresse). Questi farmaci sono già utilizzati per trattare altre condizioni, ma la loro combinazione è studiata per vedere se può essere più efficace rispetto all’uso dei soli ciclofosfamide, bortezomib e desametasone.

Lo scopo principale dello studio è confrontare l’efficacia del trattamento combinato con daratumumab rispetto al trattamento senza di esso nei pazienti con amiloidosi AL di nuova diagnosi. I partecipanti allo studio riceveranno uno dei due trattamenti e saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la risposta al trattamento. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento per un massimo di 36 mesi, a seconda del gruppo a cui sono assegnati. Alcuni partecipanti riceveranno anche un placebo, una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di bortezomib, ciclofosfamide, daratumumab e desametasone.

Il bortezomib viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza specifiche saranno determinate dal personale medico.

La ciclofosfamide viene assunta per via orale sotto forma di compresse da 50 mg. La dose e la frequenza saranno stabilite dal personale medico.

Il daratumumab viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. La dose e la frequenza saranno determinate dal personale medico.

Il desametasone viene assunto per via orale sotto forma di compresse. La dose e la frequenza saranno stabilite dal personale medico.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la risposta al trattamento e la presenza di eventuali effetti collaterali.

Gli esami possono includere analisi del sangue, esami fisici e altre valutazioni cliniche necessarie per valutare l’efficacia e la sicurezza del trattamento.

3 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino al raggiungimento degli obiettivi clinici o fino a quando il medico lo riterrà opportuno.

Al termine del trattamento, verranno effettuate ulteriori valutazioni per determinare la risposta complessiva e pianificare eventuali cure successive.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni o l’età legale per dare il consenso nel tuo paese.
  • Devi avere una diagnosi di amiloidosi confermata da esami specifici su campioni di tessuto.
  • Devi avere una malattia misurabile di amiloidosi a catene leggere con specifici valori di proteine nel sangue.
  • Devi avere uno o più organi colpiti dall’amiloidosi secondo linee guida riconosciute.
  • Devi avere uno stato di salute generale che ti permetta di svolgere attività quotidiane con qualche limitazione.
  • Devi avere valori di laboratorio specifici che rientrano in determinati limiti durante la fase di screening.
  • Se sei una donna in età fertile, devi avere un test di gravidanza negativo e impegnarti a usare metodi contraccettivi affidabili.
  • Se sei una donna, durante lo studio e per un certo periodo dopo, non devi donare ovuli per la riproduzione assistita.
  • Se sei un uomo sessualmente attivo con una donna in età fertile e non hai avuto una vasectomia, devi usare un metodo di barriera per il controllo delle nascite e non donare sperma durante lo studio e per un certo periodo dopo.
  • Devi firmare un modulo di consenso informato che dimostri che comprendi lo scopo e le procedure dello studio e sei disposto a partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di altre malattie gravi che potrebbero interferire con lo studio.
  • Allergie note ai farmaci utilizzati nello studio.
  • Gravidanza o allattamento al seno.
  • Partecipazione a un altro studio clinico in corso.
  • Condizioni mediche che compromettono il sistema immunitario.
  • Problemi renali o epatici significativi.
  • Uso di droghe o alcol che potrebbe influenzare i risultati dello studio.
  • Incapacità di seguire le istruzioni dello studio o di partecipare a tutte le visite richieste.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Nome del sito Città Paese Stato
Hospital Universitario De Salamanca Salamanca Spagna

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Cuca Da Nktze Francia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Belgio Belgio
Non reclutando
13.09.2018
Danimarca Danimarca
Non reclutando
30.01.2019
Francia Francia
Non reclutando
06.08.2018
Germania Germania
Non reclutando
01.10.2018
Grecia Grecia
Non reclutando
12.07.2018
Italia Italia
Non reclutando
24.08.2018
Paesi Bassi Paesi Bassi
Non reclutando
15.05.2018
Polonia Polonia
Non reclutando
27.02.2019
Spagna Spagna
Non reclutando
17.04.2018
Svezia Svezia
Non reclutando
27.12.2018
Ungheria Ungheria
Non reclutando
11.12.2018

Sedi della sperimentazione

Daratumumab è un farmaco utilizzato per trattare l’amiloidosi AL sistemica di nuova diagnosi. Funziona come un anticorpo monoclonale che si lega a specifiche proteine sulle cellule malate, aiutando il sistema immunitario a riconoscerle e distruggerle.

Cyclophosphamide è un farmaco chemioterapico che aiuta a rallentare o fermare la crescita delle cellule malate. Viene utilizzato in combinazione con altri farmaci per migliorare l’efficacia del trattamento.

Bortezomib è un farmaco che interferisce con il sistema di smaltimento delle proteine nelle cellule, portando all’accumulo di proteine difettose e alla morte delle cellule malate. È usato per trattare vari tipi di cancro del sangue.

Dexamethasone è un corticosteroide che riduce l’infiammazione e sopprime il sistema immunitario. Viene utilizzato per alleviare i sintomi e migliorare l’efficacia di altri farmaci nel trattamento dell’amiloidosi AL.

Malattie in studio:

Amiloidosi AL – L’amiloidosi AL è una malattia rara caratterizzata dall’accumulo di proteine anomale chiamate amiloidi nei tessuti e negli organi del corpo. Queste proteine si depositano principalmente nel cuore, nei reni, nel fegato e nei nervi, compromettendo la loro funzione. La malattia inizia spesso con sintomi vaghi come affaticamento e perdita di peso, ma può progredire rapidamente. Con il tempo, i depositi di amiloide possono causare danni significativi agli organi, portando a sintomi più gravi come insufficienza cardiaca o renale. La diagnosi precoce è cruciale per gestire i sintomi e rallentare la progressione della malattia.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:58

ID della sperimentazione:
2024-511967-26-00
Codice del protocollo:
54767414AMY3001
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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    Spagna Grecia