La ricerca riguarda una malattia chiamata Miastenia Gravis Generalizzata, che è una condizione che causa debolezza muscolare. Il trattamento in studio utilizza un farmaco chiamato Efgartigimod Alfa, somministrato tramite infusione endovenosa. Questo farmaco è un concentrato per soluzione per infusione, noto con il nome commerciale di Vyvgart. L’obiettivo principale dello studio è determinare la dose ottimale di Efgartigimod per i bambini di età compresa tra 2 e meno di 18 anni, e verificare se il trattamento è efficace.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 26 settimane. Saranno monitorati per valutare la sicurezza del trattamento e come il corpo assorbe e utilizza il farmaco. Verranno esaminati anche i livelli di anticorpi nel sangue, poiché questi possono influenzare la malattia. Lo studio non prevede l’uso di un placebo, quindi tutti i partecipanti riceveranno il trattamento attivo.

La ricerca mira a raccogliere informazioni su come il farmaco agisce nei bambini e se ci sono effetti collaterali. I risultati aiuteranno a capire meglio come trattare la Miastenia Gravis Generalizzata nei giovani pazienti. I partecipanti saranno seguiti attentamente per monitorare eventuali cambiamenti nella loro salute e benessere durante il periodo di trattamento.