La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia genetica che colpisce i globuli rossi, rendendoli rigidi e a forma di falce. Questo studio esamina un trattamento innovativo chiamato lovotibeglogene autotemcel, noto anche come LentiGlobin BB305 o bb1111. Questo trattamento è una forma di terapia genica che utilizza cellule staminali ematopoietiche del paziente stesso, modificate con un vettore lentivirale per correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine di questo trattamento nei pazienti con anemia falciforme. I partecipanti riceveranno il trattamento attraverso un’infusione endovenosa e saranno seguiti per un periodo prolungato per monitorare eventuali effetti collaterali e miglioramenti nella loro condizione. La ricerca mira a comprendere se il trattamento può ridurre gli episodi dolorosi e migliorare la qualità della vita dei pazienti.
Durante lo studio, verranno osservati diversi aspetti della salute dei partecipanti, come la presenza di disturbi del sistema immunitario, ematologici o neurologici, e l’eventuale sviluppo di tumori. Inoltre, verranno monitorati i cambiamenti nei livelli di emoglobina e altri marcatori del sangue per valutare l’efficacia del trattamento nel tempo. Lo studio si protrarrà fino al 2038, permettendo di raccogliere dati a lungo termine sull’impatto del trattamento.
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