Studio sull’Emicizumab per la Salute Generale e le Articolazioni nei Pazienti con Emofilia A Grave o Moderata Senza Inibitori FVIII

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Promotore

F. Hoffmann-La Roche AG

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio riguarda persone con Emofilia A grave o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente, portando a sanguinamenti prolungati. Il trattamento in esame è Emicizumab, noto anche come Hemlibra, una soluzione per iniezione che aiuta a prevenire i sanguinamenti. Questo studio mira a valutare l’impatto di Emicizumab sulla salute delle articolazioni, sulla qualità della vita legata alla salute e sull’attività fisica delle persone con Emofilia A.

Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Emicizumab per un periodo massimo di 36 mesi. Verranno monitorati per osservare eventuali cambiamenti nella salute delle articolazioni e nella loro capacità di svolgere attività fisica. Saranno anche valutati per eventuali effetti collaterali del trattamento. Lo studio non include persone con inibitori del fattore VIII, una proteina necessaria per la coagulazione del sangue.

Lo scopo principale è capire come Emicizumab possa migliorare la salute delle articolazioni e la qualità della vita, riducendo i sanguinamenti e migliorando l’attività fisica. I risultati aiuteranno a determinare l’efficacia e la sicurezza di Emicizumab per le persone con Emofilia A. Durante lo studio, verranno raccolti dati su eventuali effetti collaterali e sulla preferenza dei partecipanti per Emicizumab rispetto ai trattamenti precedenti.

1 inizio dello studio

Il partecipante inizia lo studio clinico dopo aver soddisfatto i criteri di inclusione, che includono una diagnosi di emofilia A grave o moderata e un test negativo per l’inibitore del FVIII.

Il partecipante deve avere una funzione ematologica, epatica e renale adeguata.

2 somministrazione del farmaco

Il partecipante riceve emicizumab, un farmaco somministrato tramite iniezione sottocutanea.

La frequenza e la durata della somministrazione sono stabilite dal protocollo dello studio.

3 valutazione della salute articolare

La salute delle articolazioni viene monitorata nel tempo utilizzando punteggi specifici come il Haemophilia Early Arthropathy Detection with Ultrasound (HEAD-US) e il Hemophilia Joint Health Score (HJHS v2.1).

Viene valutato lo stato clinico delle articolazioni e il numero di articolazioni problematiche.

4 monitoraggio dell'attività fisica

L’attività fisica del partecipante viene monitorata utilizzando un dispositivo indossabile come un Fitbit.

Vengono registrati il conteggio dei passi giornalieri, i minuti attivi e il livello di intensità dell’attività fisica.

5 valutazione della qualità della vita

La qualità della vita correlata alla salute viene valutata utilizzando il Comprehensive Assessment Tool of Challenges in Hemophilia (CATCH) Questionnaire.

Vengono esaminati aspetti come la percezione del rischio nelle attività ricreative e l’impatto del trattamento sulla qualità della vita.

6 monitoraggio degli eventi avversi

Viene monitorata l’incidenza e la gravità degli eventi avversi, inclusi eventi tromboembolici e reazioni al sito di iniezione.

Viene valutata la presenza di anticorpi contro il farmaco e lo sviluppo di inibitori anti-FVIII.

7 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 28 dicembre 2026.

I risultati finali includeranno la valutazione della preferenza del partecipante per emicizumab rispetto al regime precedente di FVIII.

Chi può partecipare allo studio?

Diagnosi di emofilia A congenita grave (livello di FVIII intrinseco <1%) o emofilia A congenita moderata (livello di FVIII intrinseco ≤ 5%) se precedentemente prescritta profilassi.
Test negativo per l’inibitore del FVIII (cioè, <0.6 BU) durante il periodo di screening.
Nessuna storia di anticorpi inibitori del FVIII (<0.6 BU/mL usando il test di Bethesda) negli ultimi 5 anni. I partecipanti che hanno completato con successo l'induzione della tolleranza immunitaria (ITI) almeno 5 anni prima dello screening sono idonei, a condizione che non abbiano avuto evidenza di ricorrenza dell'inibitore (permanente o temporanea) come può essere indicato dal rilevamento di un inibitore, emivita del FVIII <6 ore, o recupero del FVIII <66% dal completamento dell'ITI.
I partecipanti che erano in profilassi standard con FVIII, definita come la somministrazione regolare di FVIII per prevenire il sanguinamento, per almeno le ultime 24 settimane, possono essere arruolati indipendentemente dal numero di sanguinamenti durante questo periodo.
Funzione ematologica, epatica e renale adeguata.
Per le donne in età fertile: accordo a rimanere astinenti (astenersi dai rapporti eterosessuali) o utilizzare contraccettivi durante il periodo di trattamento e per almeno 24 settimane dopo l’ultima dose di emicizumab.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno l’emofilia A grave o moderata. L’emofilia A è una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente.
Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate dallo studio.
Non possono partecipare persone che non rientrano nei gruppi clinici specificati dallo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a popolazioni vulnerabili, come ad esempio bambini o persone con disabilità, se non specificato diversamente dallo studio.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Germania	Non reclutando	20.06.2022
Italia	Non reclutando	07.09.2022
Spagna	Non reclutando	03.06.2022
Ungheria	Non reclutando	23.01.2023

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Emicizumab

Emicizumab: Questo farmaco è utilizzato per il trattamento della emofilia A, una condizione in cui il sangue non si coagula correttamente. Emicizumab aiuta a prevenire i sanguinamenti frequenti nei pazienti con emofilia A, migliorando la salute delle articolazioni e la qualità della vita legata alla salute. Viene somministrato come profilassi per ridurre il rischio di emorragie.

Malattie in studio:

Emofilia A senza inibitori

Emofilia A – L’emofilia A è una malattia genetica che causa un difetto nella coagulazione del sangue, dovuto alla carenza del fattore VIII. Questo porta a sanguinamenti prolungati o spontanei, specialmente nelle articolazioni e nei muscoli. I pazienti possono sperimentare episodi di emorragia interna che possono danneggiare le articolazioni, causando dolore e limitazione del movimento. La gravità della malattia varia, con forme che vanno da moderate a severe, influenzando la frequenza e l’intensità dei sanguinamenti. Le persone con emofilia A devono spesso evitare attività che potrebbero causare lesioni o sanguinamenti. La gestione della malattia si concentra sulla prevenzione e il controllo dei sanguinamenti per mantenere una buona qualità di vita.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:44

ID della sperimentazione:

2023-505747-40-00

Codice del protocollo:

MO42623

Fase della sperimentazione:

Uso terapeutico (Fase IV)

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