Studio del dimetilfumarato orale per rallentare la progressione dell’atrofia geografica in pazienti con degenerazione maculare senile secca

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico esamina il trattamento della degenerazione maculare, una malattia che colpisce la parte centrale della retina causando una progressiva perdita della vista. In particolare, lo studio si concentra sulla forma secca della malattia che porta allo sviluppo di aree di atrofia geografica, zone dove il tessuto retinico si è deteriorato.

Il trattamento oggetto dello studio è il dimetilfumarato, un farmaco che viene somministrato per via orale sotto forma di capsule gastroresistenti. Il farmaco viene assunto due volte al giorno: durante la prima settimana la dose è di 120 mg due volte al giorno, mentre nelle successive 51 settimane la dose aumenta a 240 mg due volte al giorno.

Lo scopo dello studio è valutare se il dimetilfumarato sia in grado di rallentare la crescita delle aree di atrofia geografica rispetto alle cure standard attualmente disponibili. Il trattamento ha una durata complessiva di 12 mesi, durante i quali vengono effettuati controlli regolari per monitorare l’evoluzione della malattia attraverso specifiche tecniche di imaging della retina.

1 Inizio del trattamento

Il trattamento inizia con dimetil fumarato in forma orale

Prima settimana: 120mg due volte al giorno

Dalla seconda settimana: 240mg due volte al giorno per 51 settimane

2 Risonanza magnetica iniziale

Esecuzione di una risonanza magnetica cerebrale entro 3 mesi dall’inizio del trattamento

Questo esame serve per verificare l’assenza di segni di leucoencefalopatia multifocale progressiva

3 Monitoraggio della vista

Valutazione dell’area di atrofia geografica attraverso imaging di autofluorescenza del fondo oculare

Le immagini vengono analizzate da un centro di lettura esterno

Il monitoraggio continua per 12 mesi dall’inizio del trattamento

4 Controlli periodici

Valutazione regolare dell’acuità visiva che deve mantenersi tra 20/20 e 20/200 nell’occhio interessato

Monitoraggio delle dimensioni dell’area di atrofia geografica che deve essere compresa tra 0,75 e 8 aree del disco ottico

5 Conclusione dello studio

Valutazione finale dopo 12 mesi di trattamento

Confronto dei risultati con i valori iniziali per determinare l’efficacia del trattamento

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 55 e 85 anni al momento dell’inclusione
  • Il partecipante deve comprendere e firmare il consenso informato del protocollo
  • Presenza di atrofia geografica centrale o non centrale in almeno un occhio. L’area dell’atrofia deve essere compresa tra 0,75 e 8 aree del disco ottico (circa 2,54 mm² equivale a 1 area del disco)
  • Il partecipante deve avere una fissazione stabile nell’area foveale o parafoveale dell’occhio in studio e una trasparenza dei mezzi diottrici sufficiente per ottenere fotografie di buona qualità
  • Acuità visiva nell’occhio interessato compresa tra 20/20 e 20/200
  • Assenza di segni di leucoencefalopatia multifocale progressiva alla risonanza magnetica cerebrale nei 3 mesi precedenti l’inizio del trattamento (solo per i pazienti del gruppo Dimetil Fumarato)
  • I partecipanti maschi con partner in età fertile devono utilizzare metodi contraccettivi (preservativo) durante lo studio e per quattro mesi dopo l’ultima dose del trattamento
  • Nessuna storia documentata di malattie cardiache, assenza di storia familiare di morte improvvisa e durata del QTc nella norma (inferiore a 480ms)
  • I partecipanti devono essere iscritti a un regime di previdenza sociale

Chi non può partecipare allo studio?

  • Presenza di qualsiasi altra malattia oculare attiva oltre alla degenerazione maculare
  • Pazienti con età inferiore ai 18 anni
  • Presenza di altre malattie sistemiche gravi non controllate (come diabete o ipertensione)
  • Pazienti che hanno ricevuto qualsiasi trattamento sperimentale negli ultimi 30 giorni
  • Gravidanza o allattamento in corso
  • Pazienti con allergie note al Dimetil Fumarato o ai suoi componenti
  • Presenza di problemi epatici o renali significativi
  • Partecipazione contemporanea ad altri studi clinici
  • Pazienti con disturbi psichiatrici che potrebbero interferire con l’aderenza allo studio
  • Presenza di infezioni attive o condizioni infiammatorie sistemiche
  • Impossibilità di fornire il consenso informato in modo autonomo
  • Storia di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

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Altri siti

Nome del sito Città Paese Stato
Centre Hospitalier Universitaire De Nantes Nantes Francia
Centre Hospitalier Intercommunal Creteil Francia
Fondation A De Rothschild Paris Francia
Cugfriuq Mlwbtyvt Rouen Francia
Rictab Saint-Étienne Francia
Cltkkz Hsdydujmqbb Ugbdrwghfaqaz Dj Pejuxdwu Poitiers Francia
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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Non ancora reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Dimetilfumarato è un farmaco somministrato per via orale che viene utilizzato in questo studio per il trattamento della degenerazione maculare senile (AMD) nella sua forma secca, in particolare per rallentare la progressione dell’atrofia geografica. Il farmaco viene assunto due volte al giorno e agisce come un agente anti-infiammatorio e neuroprotettivo. È stato precedentemente utilizzato nel trattamento di altre condizioni come la psoriasi e la sclerosi multipla. In questo studio, viene studiato per valutare la sua capacità di rallentare l’espansione delle aree di atrofia geografica nell’occhio, che è una conseguenza della forma secca dell’AMD.

Lo standard di cura rappresenta il trattamento convenzionale attualmente utilizzato per gestire l’atrofia geografica nella forma secca dell’AMD. Questo viene utilizzato come confronto per valutare l’efficacia del dimetilfumarato.

Malattie in studio:

Macular degeneration – Una condizione che colpisce la parte centrale della retina, chiamata macula, che è responsabile della visione centrale dettagliata. La malattia si sviluppa gradualmente quando le cellule della macula iniziano a deteriorarsi. Esistono due forme principali: secca (atrofica) e umida (neovascolare), con la forma secca che rappresenta circa l’85-90% dei casi. Nella forma secca, piccoli depositi gialli chiamati drusen si accumulano sotto la retina, causando un assottigliamento e un deterioramento graduale del tessuto maculare. Con il progredire della condizione, si può sviluppare un’area di atrofia geografica nella macula centrale. Questa condizione provoca una progressiva perdita della capacità di vedere i dettagli fini, leggere, guidare o riconoscere i volti, pur mantenendo la visione periferica.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 23:37

ID della sperimentazione:
2024-510741-33-00
Codice del protocollo:
P170919
NCT ID:
NCT04292080
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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