Tetrahydrouridine

La tetraidrouridina (THU) è oggetto di studio in vari studi clinici come potenziale potenziatore dei trattamenti contro il cancro. Viene spesso utilizzata in combinazione con altri farmaci, in particolare la decitabina, per migliorare la loro efficacia nel trattamento di diversi tipi di cancro. THU agisce inibendo un enzima che decompone determinati farmaci antitumorali, potenzialmente aumentando la loro efficacia e distribuzione nel corpo.

Indice dei Contenuti

Cos’è la Tetraidroridina (THU)?

La Tetraidroridina, spesso abbreviata come THU, è un farmaco sperimentale oggetto di studio per il suo potenziale nel trattamento del cancro. È importante notare che la THU non è un trattamento antitumorale autonomo. Viene invece utilizzata in combinazione con altri farmaci per migliorarne l’efficacia[1][2].

La THU è anche conosciuta con il nome di H4U[3]. Questo farmaco non è ancora stato approvato dalla Food and Drug Administration (FDA) per l’uso generale, ma è stato ampiamente utilizzato in studi clinici, inclusi diversi trial sul cancro[4].

Come Funziona la THU

La THU funziona in modo unico. Non è un farmaco che combatte direttamente il cancro, ma piuttosto un farmaco ausiliario che rende più efficaci altri trattamenti antitumorali. Ecco come funziona:

  • Inibizione enzimatica: La THU blocca un enzima chiamato citidina deaminasi. Questo enzima è responsabile della degradazione di alcuni farmaci antitumorali nell’organismo[1].
  • Prolungamento dell’azione del farmaco: Bloccando l’enzima che degrada i farmaci antitumorali, la THU aiuta questi farmaci a rimanere nell’organismo più a lungo. Ciò significa che le cellule tumorali sono esposte al trattamento per un periodo più lungo, potenzialmente rendendo il trattamento più efficace[4].
  • Miglioramento della distribuzione del farmaco: La THU può aiutare i farmaci antitumorali a raggiungere i tessuti solidi in modo più efficace. Questo è particolarmente importante per il trattamento dei tumori solidi[4].

Condizioni Trattate con la THU

La THU è oggetto di studio in combinazione con altri farmaci per il trattamento di vari tipi di cancro, tra cui:

  • Cancro del polmone non a piccole cellule (NSCLC): Questo è il tipo più comune di cancro ai polmoni[4].
  • Cancro del pancreas: La THU è oggetto di studio in combinazione con un altro farmaco chiamato decitabina per il trattamento del cancro al pancreas avanzato[1].
  • Neoplasie linfoidi: Si tratta di tumori che colpiscono alcuni tipi di globuli bianchi[5].
  • Cancro dell’esofago: Cancro del tubo digerente o esofago[4].
  • Anemia falciforme: Sebbene non sia un cancro, la THU è oggetto di studio anche per il suo potenziale nel trattamento di questo disturbo del sangue[6].

Come viene Somministrata la THU

Il modo in cui la THU viene somministrata ai pazienti può variare a seconda dello studio specifico o del piano di trattamento. Ecco alcuni metodi comuni:

  • Somministrazione orale: In alcuni studi, la THU viene somministrata sotto forma di capsule che i pazienti assumono per via orale[1][2].
  • Somministrazione endovenosa (EV): In altri studi, la THU viene somministrata attraverso una vena[3].
  • Dosaggio: La dose di THU può variare. In alcuni studi, è basata sul peso del paziente. Ad esempio, uno studio ha utilizzato 10 mg/kg di THU[4].
  • Tempistica: La THU viene spesso somministrata prima del farmaco antitumorale principale. Ad esempio, potrebbe essere somministrata 60 minuti prima di un altro farmaco chiamato decitabina[1].

Studi Clinici Attuali

La THU è attualmente oggetto di studio in diversi trial clinici. Questi trial sono studi di ricerca che aiutano i medici a comprendere quanto bene funzionano i nuovi trattamenti. Alcuni trial notevoli includono:

  • Studio sul cancro del pancreas: Un trial che combina THU con decitabina per il cancro al pancreas avanzato[1].
  • Studio sul cancro del polmone: Un trial che utilizza THU con decitabina e un altro farmaco chiamato pembrolizumab per il cancro del polmone non a piccole cellule[4].
  • Studio sul linfoma: Un trial che utilizza THU con decitabina per vari tipi di linfoma[5].
  • Studio sull’anemia falciforme: Un trial che utilizza THU con decitabina per potenzialmente aumentare i livelli di emoglobina fetale nei pazienti con anemia falciforme[6].

Potenziali Effetti Collaterali

Poiché la THU è ancora oggetto di studio, non tutti i suoi potenziali effetti collaterali sono ancora completamente noti. Tuttavia, i ricercatori stanno monitorando attentamente i pazienti negli studi clinici per eventuali effetti avversi. Alcuni studi hanno riportato che la combinazione di THU con altri farmaci è stata generalmente ben tollerata[1][2].

È importante notare che negli studi clinici, i medici monitorano attentamente i pazienti per eventuali effetti collaterali. Se stai considerando di partecipare a uno studio clinico che coinvolge la THU, il team di ricerca fornirà informazioni dettagliate sui potenziali rischi e benefici.

Aspect Details
Primary Use Potenziatore dei trattamenti antitumorali, in particolare in combinazione con decitabina
Mechanism of Action Inibisce la citidina deaminasi, un enzima che degrada alcuni farmaci antitumorali
Cancer Types Studied Carcinoma polmonare non a piccole cellule, cancro del pancreas, neoplasie linfoidi, anemia falciforme, cancro della testa e del collo
Administration Orale o endovenosa, frequenza variabile a seconda dello studio (2-5 volte a settimana o giornaliera)
Common Combinations Decitabina (DAC), pembrolizumab, cisplatino
Key Objectives in Trials Determinare sicurezza, efficacia, dose massima tollerata, farmacocinetica
Potential Benefits Può aumentare l’efficacia dei farmaci antitumorali, migliorare la distribuzione del farmaco nei tessuti solidi
Current Status In fase di studio in vari studi clinici di Fase I e II

Studi clinici in corso su Tetrahydrouridine

  • Data di inizio: 2022-09-22

    Studio sull’efficacia di decitabina e tetraidrouridina in pazienti con anemia falciforme non eleggibili per idrossiurea

    Non in reclutamento

    2 1 1

    La ricerca si concentra sulla anemia falciforme, una malattia del sangue che causa dolore e altri problemi di salute. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di una combinazione di farmaci chiamata Decitabina/Tetraidrouridina (NDec) in persone con questa malattia. La Decitabina e la Tetraidrouridina sono sostanze chimiche che vengono somministrate in capsule rigide. Un altro…

    Malattie indagate:
    Francia Italia Grecia Spagna

Glossario

  • Tetrahydrouridine (THU): Un farmaco che inibisce l'enzima citidina deaminasi, che decompone determinati farmaci antitumorali. Il THU viene utilizzato per aumentare potenzialmente l'efficacia di questi farmaci.
  • Decitabine (DAC): Un farmaco antitumorale spesso usato in combinazione con THU. Agisce riducendo un enzima chiamato DNA metiltransferasi 1 (DNMT1), che può aiutare a ridurre la formazione del tumore.
  • Cytidine deaminase: Un enzima che decompone determinati farmaci antitumorali. Il THU agisce inibendo questo enzima.
  • DNA methyltransferase 1 (DNMT1): Un enzima spesso aumentato nel cancro. La decitabina agisce riducendo questo enzima per potenzialmente ridurre la formazione del tumore.
  • Pembrolizumab: Un farmaco immunoterapico utilizzato in alcuni studi clinici in combinazione con THU e decitabina.
  • Cisplatin: Un farmaco chemioterapico talvolta utilizzato in combinazione con THU negli studi clinici.
  • Maximum Tolerated Dose (MTD): La dose più alta di un farmaco che non causa effetti collaterali inaccettabili. Viene spesso determinata negli studi clinici di Fase I.
  • RECIST criteria: Criteri di Valutazione della Risposta nei Tumori Solidi, un insieme di regole utilizzate per valutare come un paziente oncologico risponde al trattamento.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, compreso il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Dose-limiting toxicity (DLT): Effetti collaterali di un trattamento che sono abbastanza gravi da impedire un aumento della dose o richiedere una riduzione della dose.