La Distrofia Muscolare di Duchenne (DMD) è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza e dell’efficacia di un trattamento chiamato Fordadistrogene Movaparvovec (noto anche come PF-06939926), che è una soluzione per infusione. Il trattamento mira a migliorare la funzione muscolare nei pazienti con DMD. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno il trattamento attivo, mentre altri riceveranno un placebo.

Lo scopo principale dello studio è dimostrare che il trattamento con Fordadistrogene Movaparvovec è più efficace del placebo nel migliorare la capacità di movimento, misurata attraverso un test chiamato North Star Ambulatory Assessment (NSAA). I partecipanti saranno seguiti per un periodo di tempo per valutare i cambiamenti nella loro capacità di camminare e svolgere altre attività fisiche. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il trattamento attivo o il placebo.

Oltre al trattamento principale, lo studio include anche l’uso di Eculizumab, un altro farmaco somministrato come concentrato per soluzione per infusione. Questo farmaco è incluso per valutare ulteriori aspetti della sicurezza e dell’efficacia del trattamento. I risultati dello studio aiuteranno a determinare se Fordadistrogene Movaparvovec può diventare un’opzione di trattamento per le persone con Distrofia Muscolare di Duchenne.