Ianalumab è un farmaco sperimentale progettato per il trattamento dell’anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA). Questo anticorpo monoclonale agisce sul sistema immunitario per ridurre la distruzione anomala dei globuli rossi che causa l’anemia. È somministrato ai pazienti che non hanno risposto adeguatamente ad almeno una precedente linea di trattamento.

Il placebo è una sostanza inattiva che viene utilizzata come termine di confronto per valutare l’efficacia reale di ianalumab. Il placebo può essere somministrato da solo o in combinazione con terapie di supporto standard per la gestione dei sintomi dell’anemia.

La terapia di supporto può includere trattamenti standard per gestire i sintomi dell’anemia emolitica autoimmune, come l’integrazione di ferro o le trasfusioni di sangue quando necessario, che possono essere forniti ai pazienti in entrambi i gruppi di trattamento.

Anemia emolitica autoimmune calda (wAIHA) – Una condizione del sangue in cui il sistema immunitario produce anticorpi che attaccano erroneamente i globuli rossi del proprio organismo. Questi anticorpi funzionano meglio a temperatura corporea normale (37°C), da cui il termine “calda”. Gli anticorpi si legano ai globuli rossi causandone la distruzione prematura, un processo chiamato emolisi. Questo porta a una diminuzione dei livelli di emoglobina nel sangue. La malattia può svilupparsi gradualmente o improvvisamente e può causare stanchezza, debolezza e pallore. La condizione può verificarsi da sola o essere associata ad altre malattie autoimmuni.