Indice dei Contenuti
- Cos’è il Vorasidenib?
- Come Funziona il Vorasidenib
- Condizioni Trattate dal Vorasidenib
- Studi Clinici Attuali
- Come viene Somministrato il Vorasidenib
- Potenziali Effetti Collaterali
- Ricerche Future e Combinazioni
Cos’è il Vorasidenib?
Il Vorasidenib, noto anche come S095032 e AG-881, è un farmaco sperimentale attualmente in fase di studio per il trattamento di alcuni tipi di tumori cerebrali[1]. È specificamente progettato per colpire i tumori con mutazioni nei geni chiamati IDH1 o IDH2, comunemente presenti in un tipo di cancro cerebrale chiamato glioma[2].
Come Funziona il Vorasidenib
Il Vorasidenib è noto come inibitore duale degli enzimi IDH1 e IDH2 mutati. In termini più semplici, agisce bloccando l’attività di questi enzimi anormali presenti in alcuni tumori cerebrali. Così facendo, mira a rallentare o fermare la crescita delle cellule tumorali[4].
Condizioni Trattate dal Vorasidenib
Il Vorasidenib è principalmente studiato per il trattamento di:
- Gliomi con mutazione IDH1 o IDH2: Questi sono tumori cerebrali con specifiche mutazioni genetiche. I gliomi possono essere classificati in diversi gradi, con i gradi inferiori che generalmente crescono più lentamente[2].
- Gliomi di basso grado: Questi sono tumori cerebrali a crescita più lenta e meno aggressivi rispetto ai gliomi di alto grado[5].
- Gliomi ricorrenti o progressivi: Questi sono tumori che sono ricomparsi dopo il trattamento iniziale o continuano a crescere nonostante il trattamento[3].
Studi Clinici Attuali
Il Vorasidenib è attualmente oggetto di diversi studi clinici:
- Studio INDIGO: Questo è un ampio studio di Fase 3 che confronta il vorasidenib con un placebo in pazienti con glioma di Grado 2 residuo o ricorrente con una mutazione IDH1 o IDH2[6].
- Studi di combinazione: I ricercatori stanno investigando come il vorasidenib funziona quando combinato con altri trattamenti, come:
- Studi farmacocinetici: Questi studi esaminano come il corpo processa il vorasidenib in diverse condizioni, come dopo i pasti o quando assunto con altri farmaci[7].
Come viene Somministrato il Vorasidenib
Il Vorasidenib viene assunto per via orale sotto forma di compresse. Nella maggior parte degli studi, viene somministrato una volta al giorno, tipicamente in cicli di 28 giorni[6]. Il dosaggio studiato in molti trial è di 40 mg al giorno, ma può variare a seconda dello studio specifico e dei fattori del paziente[4].
Potenziali Effetti Collaterali
Come per qualsiasi farmaco, il vorasidenib può causare effetti collaterali. Alcuni potenziali effetti collaterali riportati negli studi clinici includono:
- Test di funzionalità epatica anormali: Questo potrebbe indicare stress sul fegato.
- Prolungamento del QT: Questa è una condizione del ritmo cardiaco rilevabile all’ECG.
- Ulcere gastriche e/o intestinali
- Disturbi neurologici: Questo potrebbe includere cambiamenti nella funzione cerebrale o sintomi legati ai nervi.
- Desquamazione della pelle
- Sindrome da differenziazione IDH: Una condizione che può verificarsi con farmaci che mirano alle mutazioni IDH[4].
Ricerche Future e Combinazioni
I ricercatori stanno esplorando vari modi per potenziare potenzialmente l’efficacia del vorasidenib:
- Combinazione con immunoterapia: Gli studi stanno esaminando come il vorasidenib funziona quando combinato con il pembrolizumab, un farmaco che aiuta il sistema immunitario a combattere il cancro[3].
- Combinazione con vaccini: Lo studio ViCToRy sta investigando l’uso del vorasidenib insieme a un vaccino peptidico specifico per il tumore chiamato PEPIDH1M[4].
- Combinazione con chemioterapia: I ricercatori stanno studiando come il vorasidenib funziona quando somministrato insieme al temozolomide, un farmaco chemioterapico comunemente usato per i tumori cerebrali[5].
