Lo studio clinico si concentra su persone con Emofilia A grave o moderata, una condizione in cui il sangue non coagula correttamente a causa della mancanza di una proteina chiamata fattore VIII. Alcuni pazienti possono sviluppare inibitori contro questo fattore, complicando ulteriormente il trattamento. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza di un nuovo farmaco chiamato NXT007, che è un anticorpo monoclonale modificato, progettato per aiutare a controllare il sanguinamento in queste persone.

Il trattamento con NXT007 verrà somministrato tramite iniezione sottocutanea, che è un’iniezione sotto la pelle. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno dosi multiple di questo farmaco per vedere come il loro corpo reagisce e se ci sono effetti collaterali. Saranno monitorati anche i livelli del farmaco nel sangue e la presenza di eventuali anticorpi che potrebbero influenzare l’efficacia del trattamento.

Oltre a NXT007, lo studio coinvolge anche altri trattamenti come il fattore di coagulazione VIII e il fattore VIIa, che sono proteine utilizzate per aiutare il sangue a coagulare. Questi trattamenti saranno somministrati tramite iniezione endovenosa, che è un’iniezione direttamente in una vena. Lo studio mira a capire come questi trattamenti funzionano insieme e se possono migliorare la gestione dell’emofilia A nei pazienti con o senza inibitori del fattore VIII.