Studio sulla Sicurezza ed Efficacia di AUTO1 in Bambini con Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B e Linfoma Non-Hodgkin a Cellule B

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Autolus Limited

Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie: la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B (B-ALL) e il Linfoma Non-Hodgkin a cellule B mature aggressive (B-NHL). Queste sono entrambe malattie del sangue che colpiscono i globuli bianchi. Il trattamento in esame è chiamato AUTO1, che utilizza cellule T del paziente stesso, modificate per riconoscere e attaccare specifiche proteine sulle cellule tumorali. Questo trattamento viene somministrato tramite infusione endovenosa.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di AUTO1 nei pazienti pediatrici con B-ALL e B-NHL che non rispondono ai trattamenti standard o che hanno avuto una ricaduta. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come rispondono al trattamento. Lo studio non prevede l’uso di un placebo.

Il trattamento AUTO1 è una forma di terapia cellulare, che significa che utilizza cellule viventi per combattere il cancro. Le cellule T del paziente vengono prelevate, modificate in laboratorio per attaccare le cellule tumorali, e poi reinfuse nel paziente. Questo approccio mira a migliorare la risposta del sistema immunitario contro il cancro. Lo studio si svolgerà in più centri e coinvolgerà bambini e adolescenti con queste specifiche forme di cancro.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di cyclophosphamide e fludarabine phosphate. Questi farmaci vengono somministrati tramite iniezione endovenosa o infusione.

La dose di cyclophosphamide è di 500 mg, mentre la dose di fludarabine phosphate è di 50 mg. La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal personale medico in base alle esigenze individuali del paziente.

2 somministrazione di AUTO1

Dopo il trattamento iniziale, viene somministrato AUTO1, un’infusione di cellule T arricchite e modificate per riconoscere specifici bersagli sulle cellule tumorali.

Questa fase prevede un’infusione endovenosa e il monitoraggio della risposta del corpo al trattamento.

3 monitoraggio e valutazione

Durante e dopo il trattamento, vengono effettuati controlli regolari per monitorare la sicurezza e l’efficacia del trattamento.

Il personale medico valuta la frequenza e la gravità di eventuali effetti collaterali, nonché la risposta complessiva al trattamento.

4 follow-up

Dopo la conclusione del trattamento, sono previsti incontri di follow-up per valutare la durata della risposta al trattamento e la sopravvivenza complessiva.

Questi incontri aiutano a determinare l’efficacia a lungo termine del trattamento e a monitorare eventuali recidive.

Chi può partecipare allo studio?

Partecipanti maschi o femmine di età inferiore a 18 anni al momento dello screening.
Pazienti con un peso corporeo di almeno 6 kg al momento dello screening.
Disponibilità e capacità di fornire un consenso informato scritto per lo studio attuale (partecipante e/o genitore o tutore legale).
Accordo a sottoporsi a un test di gravidanza e utilizzare un’adeguata contraccezione (se applicabile).
Pazienti con diagnosi di:
- B ALL: Leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante/refrattaria (r/r) positiva al CD19, definita come una delle seguenti condizioni:
  - Malattia refrattaria primaria, inclusi pazienti ad alto rischio secondo il National Cancer Institute (NCI) o il Children’s Oncology Group (COG) con malattia minima residua (MRD) pari o superiore allo 0,1% alla fine dell’induzione (EOI) o superiore allo 0,01% alla fine della consolidazione (EOC) valutata tramite citometria a flusso.
  - Cito-genetica a rischio intermedio COG con MRD pari o superiore all’1% EOI valutata tramite citometria a flusso.
  - Cito-genetica a buon rischio COG con malattia pari o superiore al 5% EOI valutata.
  - Sindrome di Down con MRD pari o superiore allo 0,01% EOC valutata tramite citometria a flusso.
  - Infanti ad alto rischio ALL con malattia MRD-positiva valutata tramite citometria a flusso dopo induzione e blinatumomab.
  - Prima recidiva a rischio molto alto (VHR) COG se la prima remissione è inferiore o uguale a 18 mesi.
  - Malattia recidivante o refrattaria dopo due o più linee di terapia sistemica.
  - Malattia recidivante o refrattaria dopo trapianto allogenico, a condizione che l’infusione di AUTO1 avvenga almeno 3 mesi dopo il trapianto di cellule staminali.
  - Qualsiasi delle condizioni sopra con malattia positiva al cromosoma Philadelphia (Ph+ ALL) dove il paziente è intollerante o ha fallito almeno un inibitore della tirosina chinasi (TKI) o se la terapia TKI è controindicata.
- B NHL: Linfoma non Hodgkin a cellule B mature aggressive recidivante/refrattaria (r/r) positiva al CD19, definita come una delle seguenti condizioni:
  - Recidiva dopo una o più terapie precedenti (può includere trapianto di cellule staminali ematopoietiche allogeniche e autologhe).
  - Malattia refrattaria primaria (non ha raggiunto una remissione completa o parziale dopo la prima linea di terapia) con malattia misurabile secondo criteri radiologici allo screening, inclusi i seguenti sottotipi di B NHL:
    - Linfoma diffuso a grandi cellule B (DLBCL).
    - Linfoma di Burkitt (BL).
    - Linfoma primario del mediastino a grandi cellule B (PMBCL).
    - Linfoma a cellule B di alto grado non altrimenti specificato (NOS).
Punteggio di stato di performance Karnofsky (età pari o superiore a 10 anni) o Lansky (età inferiore a 10 anni) pari o superiore al 50%.
Nei pazienti con B ALL, documentazione locale dell’espressione del CD19 sui blasti leucemici nel midollo osseo, sangue periferico o liquido cerebrospinale (CSF), o biopsia, effettuata non più di 30 giorni prima del consenso. Nei pazienti trattati con blinatumomab, i test devono essere effettuati dopo l’interruzione della terapia con blinatumomab. Nei pazienti con B NHL maturo, l’espressione del CD19 deve essere confermata in una biopsia dopo qualsiasi terapia mirata al CD19.

Chi non può partecipare allo studio?

Non possono partecipare persone che non hanno la Leucemia Linfoblastica Acuta a cellule B o il Linfoma Non-Hodgkin a cellule B aggressivo. Queste sono malattie del sangue e del sistema linfatico.
Non possono partecipare persone che non hanno avuto una ricaduta o che non sono resistenti ai trattamenti precedenti per queste malattie. Una ricaduta significa che la malattia è tornata dopo il trattamento, mentre resistente significa che la malattia non ha risposto al trattamento.
Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di età specificata per lo studio.
Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi vulnerabili, come bambini molto piccoli o persone con difficoltà a prendere decisioni per se stessi.

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Stato della sperimentazione

Paese	Stato dell’arruolamento	Inizio dell’arruolamento
Spagna	Reclutando	22.05.2024

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

AUTO1 è una terapia sperimentale utilizzata per trattare i pazienti pediatrici con leucemia linfoblastica acuta a cellule B (B-ALL) e linfoma non-Hodgkin a cellule B mature aggressive (B-NHL) che sono recidivanti o refrattari. Questa terapia mira a valutare la sicurezza e l’efficacia preliminare nel trattamento di queste condizioni.

Malattie in studio:

Leucemia linfocitica acuta

Leucemia Linfoblastica Acuta a Cellule B (B-ALL) – È un tipo di cancro del sangue che colpisce i linfociti B, un tipo di globuli bianchi. La malattia inizia nel midollo osseo, dove le cellule B immature si moltiplicano rapidamente e in modo incontrollato. Queste cellule anormali possono diffondersi nel sangue e in altre parti del corpo, come i linfonodi, il fegato e la milza. I sintomi possono includere affaticamento, febbre, sanguinamento o lividi facili, e infezioni frequenti. La progressione della malattia può essere rapida, richiedendo un monitoraggio attento.

Linfoma Non Hodgkin a Cellule B Mature Aggressive (B-NHL) – È un gruppo di tumori che colpiscono i linfociti B maturi, un tipo di globuli bianchi. Questi tumori possono svilupparsi in qualsiasi parte del sistema linfatico, inclusi i linfonodi, la milza e il midollo osseo. La malattia è caratterizzata da una crescita rapida e aggressiva delle cellule tumorali. I sintomi possono includere gonfiore dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La progressione può variare, ma spesso richiede un trattamento tempestivo.

Ultimo aggiornamento: 11.12.2025 22:27

ID della sperimentazione:

2023-506307-26-00

Codice del protocollo:

AUTO1-PY1

Fase della sperimentazione:

Farmacologia umana (Fase I) – Altro

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