Romosozumab è un farmaco utilizzato per rafforzare le ossa. Funziona stimolando la formazione di nuovo tessuto osseo e riducendo la perdita di osso esistente. Questo farmaco è studiato per vedere se può ridurre il numero di fratture nei bambini e adolescenti con osteogenesi imperfetta, una condizione che rende le ossa fragili.

Bisfosfonati sono una classe di farmaci che aiutano a prevenire la perdita di massa ossea. Agiscono rallentando il processo di riassorbimento osseo, che è il processo attraverso il quale il corpo scompone il tessuto osseo. In questo studio, i bisfosfonati sono utilizzati come confronto per valutare l’efficacia di romosozumab nel ridurre le fratture nei pazienti giovani con osteogenesi imperfetta.

Osteogenesi Imperfetta – È una malattia genetica caratterizzata da ossa fragili che si rompono facilmente, spesso con poco o nessun trauma. La condizione è causata da un difetto nella produzione di collagene, una proteina essenziale per la forza e la struttura delle ossa. I sintomi possono variare da lievi a gravi e includono fratture frequenti, deformità ossee, e bassa statura. Alcuni individui possono anche presentare problemi dentali, perdita dell’udito e sclere bluastre. La malattia è presente dalla nascita e i sintomi possono peggiorare con l’età. La gravità e la progressione della malattia possono variare notevolmente tra gli individui.