Studio sull’uso di Pemigatinib e Retifanlimab per pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato

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Di cosa tratta questo studio?

Il liposarcoma dedifferenziato รจ un tipo di tumore raro che si sviluppa nel tessuto adiposo del corpo. Questo studio clinico si concentra su pazienti con questa forma avanzata di tumore. L’obiettivo รจ valutare l’efficacia di due farmaci, Pemigatinib e Retifanlimab (INCMGA00012), nel trattamento di questa malattia. Pemigatinib รจ un farmaco in compresse, mentre Retifanlimab viene somministrato come soluzione per infusione, cioรจ attraverso una flebo.

Lo studio mira a capire se questi farmaci possono offrire benefici clinici ai pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato. I partecipanti riceveranno i trattamenti per un periodo massimo di 42 giorni. Durante questo tempo, verranno monitorati per valutare la risposta del tumore ai farmaci e per osservare eventuali effetti collaterali. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo come parte del processo di valutazione.

Il risultato principale che lo studio intende misurare รจ il tempo in cui i pazienti vivono senza che la malattia progredisca, noto come sopravvivenza libera da progressione. Altri aspetti che verranno valutati includono la risposta complessiva al trattamento, la sopravvivenza generale e la qualitร  della vita dei partecipanti. Lo studio รจ previsto per concludersi nel 2027.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di pemigatinib e retifanlimab.

Il pemigatinib viene assunto per via orale sotto forma di compresse da 4,5 mg.

Il retifanlimab viene somministrato tramite infusione endovenosa.

2 monitoraggio e valutazione

Durante il trattamento, vengono effettuate valutazioni regolari per monitorare la risposta al trattamento.

Le valutazioni includono esami fisici, analisi di laboratorio e imaging per misurare le lesioni tumorali.

La progressione della malattia viene valutata secondo i criteri RECIST v1.1.

3 valutazione della sopravvivenza libera da progressione

La sopravvivenza libera da progressione (PFS) viene valutata a 24 settimane dall’inizio del trattamento.

La PFS รจ definita come il tempo dalla prima somministrazione del trattamento alla progressione della malattia o al decesso.

4 valutazione della risposta obiettiva

La risposta obiettiva (ORR) viene calcolata come la percentuale di pazienti che ottengono una risposta completa o parziale confermata.

La durata della risposta (DOR) รจ il tempo dalla prima risposta documentata alla progressione della malattia o al decesso.

5 monitoraggio degli eventi avversi

Gli eventi avversi (AEs) e gli eventi avversi gravi (SAEs) vengono monitorati durante tutto il periodo di trattamento.

Vengono valutati i cambiamenti nei valori di laboratorio, nei segni vitali e nelle condizioni fisiche.

6 valutazione della qualitร  della vita

La qualitร  della vita viene valutata utilizzando il questionario EORTC QLQ-C30.

I cambiamenti nella qualitร  della vita vengono monitorati rispetto al basale.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere di etร  pari o superiore a 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di DDLPS (Liposarcoma dedifferenziato) tramite un rapporto di patologia scritto. Questo deve includere un test positivo per MDM2 (una proteina) tramite immunoistochimica o amplificazione di MDM2 dimostrata con metodi specifici di laboratorio.
  • Avere almeno una lesione misurabile tramite TC (Tomografia Computerizzata) secondo i criteri RECIST v1.1, che non puรฒ essere trattata con chirurgia o altre cure. Le lesioni tumorali in aree precedentemente irradiate o trattate possono essere considerate misurabili se si รจ dimostrata una progressione.
  • Essere disposti a fornire un campione di tessuto tramite biopsia di una lesione tumorale nei momenti specificati nel piano dello studio. Si puรฒ utilizzare tessuto tumorale archiviato invece di una biopsia pre-trattamento. La biopsia sarร  eseguita solo se il rischio di complicazioni รจ considerato accettabile per il paziente.
  • Avere uno stato di salute generale compreso tra 0 e 2 sulla scala di performance ECOG, che misura quanto una persona รจ in grado di svolgere attivitร  quotidiane.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno il liposarcoma dedifferenziato. Questo รจ un tipo di tumore che si sviluppa nel tessuto grasso.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nelle fasce di etร  specificate dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che appartengono a gruppi clinici non specificati dallo studio.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di popolazioni vulnerabili, come ad esempio persone con difficoltร  a prendere decisioni autonome.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Non ancora reclutando
Norvegia Norvegia
Reclutando
06.11.2024
Svezia Svezia
Reclutando
24.06.2024

Sedi dello studio

Pemigatinib รจ un farmaco utilizzato per trattare alcuni tipi di tumori. Nel contesto di questo studio clinico, viene somministrato ai pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato per valutare il suo beneficio clinico. Agisce bloccando specifiche proteine che possono favorire la crescita delle cellule tumorali.

Retifanlimab รจ un farmaco immunoterapico che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali. In questo studio, viene utilizzato insieme a pemigatinib per trattare pazienti con liposarcoma dedifferenziato avanzato, con l’obiettivo di migliorare la risposta del corpo al trattamento.

Liposarcoma dedifferenziato โ€“ รˆ un tipo raro di tumore maligno che si sviluppa nel tessuto adiposo. Questo tumore รจ caratterizzato da cellule che perdono le loro caratteristiche originali, diventando piรน primitive e aggressive. Si manifesta principalmente nell’addome o negli arti e puรฒ crescere rapidamente. I sintomi possono includere dolore, gonfiore o una massa palpabile nella zona colpita. La progressione della malattia puรฒ variare, ma spesso comporta un aumento delle dimensioni del tumore e la possibilitร  di diffusione ad altre parti del corpo.

Ultimo aggiornamento: 02.12.2025 18:57

ID dello studio:
2022-501993-21-00
Codice del protocollo:
PERELI
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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