Cannabidiol Oral Solution (GWP42003-P) è un farmaco studiato per il trattamento di crisi epilettiche in bambini con complesso della sclerosi tuberosa, sindrome di Dravet o sindrome di Lennox-Gastaut. Questo farmaco viene somministrato come soluzione orale e viene utilizzato come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi che non sono adeguatamente controllate da altri trattamenti. L’obiettivo principale dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia di questo farmaco nel corso di un periodo di trattamento di 52 settimane.

Sindrome di Dravet – È una forma rara di epilessia che inizia nell’infanzia, caratterizzata da convulsioni prolungate e frequenti. Le crisi possono essere scatenate da febbre, calore o luce intensa. Con il tempo, le convulsioni possono diventare più varie e includere mioclonie e assenze. I bambini con questa sindrome possono sviluppare problemi di sviluppo e difficoltà cognitive. La sindrome è spesso resistente ai trattamenti convenzionali per l’epilessia.

Complesso della sclerosi tuberosa – È una malattia genetica che causa la crescita di tumori benigni in vari organi, come cervello, cuore, reni e pelle. I sintomi variano ampiamente e possono includere convulsioni, ritardo nello sviluppo e problemi comportamentali. Le manifestazioni cutanee sono comuni e possono includere macchie ipopigmentate e angiofibromi facciali. La gravità della malattia varia da persona a persona, con alcuni che presentano sintomi lievi e altri che hanno complicazioni più gravi. La diagnosi precoce è importante per gestire i sintomi e migliorare la qualità della vita.

Sindrome di Lennox-Gastaut – È una forma grave di epilessia infantile caratterizzata da diversi tipi di convulsioni, tra cui toniche e atoniche. Le crisi sono spesso resistenti ai trattamenti e possono verificarsi frequentemente durante il giorno. I bambini con questa sindrome possono avere ritardi nello sviluppo e difficoltà di apprendimento. La sindrome può essere associata a lesioni cerebrali o anomalie strutturali, ma in alcuni casi la causa rimane sconosciuta. La gestione della sindrome richiede un approccio multidisciplinare per affrontare le varie esigenze del paziente.