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Mitapivat

Il mitapivat è un farmaco sperimentale in fase di studio in studi clinici per vari disturbi del sangue, tra cui l’anemia falciforme, la talassemia e la carenza di piruvato chinasi. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine del mitapivat nel migliorare i sintomi e la qualità della vita dei pazienti affetti da queste condizioni.

Indice dei Contenuti

Cos’è il Mitapivat?

Il Mitapivat è un farmaco innovativo in fase di studio per il trattamento di vari disturbi del sangue. È noto anche con altri nomi, tra cui AG-348, Mitapivat solfato, AG-348 solfato idrato e PYRUKYND[1]. Questo farmaco è progettato per essere assunto per via orale sotto forma di compresse o granuli[2][3].

Come Funziona il Mitapivat

Il Mitapivat è una piccola molecola che agisce come attivatore di un enzima chiamato piruvato chinasi R (PKR). Questo enzima svolge un ruolo cruciale nel mantenere la salute, l’energia e la longevità dei globuli rossi (GR)[4]. Attivando la PKR, il Mitapivat mira a migliorare la funzione e la sopravvivenza dei globuli rossi, il che può essere benefico in vari disturbi del sangue caratterizzati da globuli rossi anomali o insufficienti.

Condizioni Trattate dal Mitapivat

Il Mitapivat è in fase di studio per il trattamento di diversi disturbi del sangue, tra cui:

  • Anemia Falciforme (SCD): Un disturbo genetico che colpisce la forma dei globuli rossi, facendoli diventare a forma di falce e portando a varie complicazioni[5][4].
  • Deficit di Piruvato Chinasi (PKD): Un raro disturbo genetico che colpisce l’enzima piruvato chinasi, portando alla degradazione prematura dei globuli rossi[1].
  • Talassemia: Un gruppo di disturbi ereditari del sangue caratterizzati da una diminuzione della produzione di emoglobina. Ciò include sia l’alfa-talassemia che la beta-talassemia, nelle loro forme trasfusione-dipendenti e non trasfusione-dipendenti[6][7].

Studi Clinici in Corso

Il Mitapivat è attualmente oggetto di diversi studi clinici per valutarne l’efficacia e la sicurezza per diverse condizioni:

  • Anemia Falciforme: Uno studio di Fase 2/3 chiamato RISE UP sta valutando quanto bene il Mitapivat funzioni nell’aumentare i livelli di emoglobina e nel ridurre il verificarsi di crisi dolorose falciformi[4].
  • Deficit di Piruvato Chinasi: Sono in corso studi sia su pazienti adulti che pediatrici con PKD, inclusi quelli che ricevono regolarmente trasfusioni e quelli che non le ricevono[2][3].
  • Talassemia: Due studi di Fase 3, ENERGIZE-T ed ENERGIZE, stanno valutando il Mitapivat in pazienti con talassemia trasfusione-dipendente e non trasfusione-dipendente, rispettivamente[6][7].

Dosaggio e Somministrazione

Il dosaggio del Mitapivat varia a seconda della condizione trattata e dello specifico studio clinico. In generale, viene assunto per via orale, solitamente due volte al giorno. Alcuni dosaggi comuni in fase di studio includono:

  • 50 mg due volte al giorno[4]
  • 100 mg due volte al giorno[4][6][7]

Negli studi pediatrici, il dosaggio è spesso basato sull’età e sul peso del bambino[2][3]. È importante notare che il dosaggio ottimale può variare per diverse condizioni e individui, e dovrebbe sempre essere determinato da un professionista sanitario.

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, il Mitapivat può causare effetti collaterali. La gamma completa di potenziali effetti collaterali è ancora in fase di studio negli studi clinici. I metodi comuni per monitorare gli effetti collaterali includono:

  • Tracciamento degli eventi avversi (AE) e degli eventi avversi gravi (SAE)[1]
  • Monitoraggio dei cambiamenti nei valori di laboratorio, come gli esami del sangue[8]
  • Esecuzione di elettrocardiogrammi (ECG) per controllare la funzione cardiaca[8]
  • Misurazione dei segni vitali[8]

I pazienti che partecipano agli studi clinici sono attentamente monitorati per eventuali potenziali effetti collaterali o problemi di sicurezza.

Prospettive Future

Il Mitapivat mostra promesse nel trattamento di vari disturbi del sangue mirando ai meccanismi sottostanti di queste condizioni. La ricerca in corso mira a:

  • Determinare la sicurezza e l’efficacia a lungo termine del Mitapivat[9]
  • Valutare i suoi effetti sulla qualità della vita e sui sintomi correlati alla malattia[7]
  • Valutare il suo potenziale nel ridurre la necessità di trasfusioni di sangue in determinate condizioni[6]
  • Esplorare il suo uso nelle popolazioni pediatriche[2][3]

Con il progredire della ricerca, il Mitapivat potrebbe offrire nuove speranze per i pazienti con disturbi del sangue complessi che attualmente hanno opzioni di trattamento limitate.

Aspetto Dettagli
Nome del Farmaco Mitapivat (conosciuto anche come AG-348, AG-348 solfato idrato, Mitapivat solfato)
Condizioni Studiate Anemia falciforme, Talassemia (dipendente e non dipendente da trasfusioni), Deficit di piruvato chinasi
Somministrazione Compresse orali o granuli, tipicamente due volte al giorno
Risultati Primari Risposta dell’emoglobina, riduzione delle trasfusioni, sicurezza e tollerabilità
Risultati Secondari Cambiamenti nei marcatori emolitici, qualità della vita, stato funzionale, farmacocinetica/farmacodinamica
Durata degli Studi Varia da 24 settimane a più di 5 anni (incluse le estensioni in aperto)
Fasce d’Età Studi sia pediatrici che per adulti
Misurazioni Chiave Livelli di emoglobina, necessità di trasfusioni, punteggi di affaticamento, eventi avversi

FAQ

  • Che cos’è il mitapivat? Il mitapivat è un farmaco sperimentale che attiva la piruvato chinasi, un enzima importante per l’energia e la funzione dei globuli rossi. È in fase di studio come potenziale trattamento per vari disturbi del sangue.
  • Per quali condizioni è in fase di studio il mitapivat? Il mitapivat è in fase di studio in studi clinici per l’anemia falciforme, la talassemia (sia dipendente che non dipendente da trasfusioni) e la carenza di piruvato chinasi negli adulti e nei bambini.
  • Come viene somministrato il mitapivat? Il mitapivat viene generalmente somministrato sotto forma di compresse orali o granuli, da assumere due volte al giorno. Il dosaggio esatto può variare a seconda dello studio specifico e delle caratteristiche del paziente.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali sono valutare la sicurezza e l’efficacia del mitapivat nel migliorare i livelli di emoglobina, ridurre la necessità di trasfusioni di sangue, diminuire i sintomi come l’affaticamento e migliorare la qualità di vita complessiva dei pazienti con vari disturbi del sangue.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, ma molti includono un periodo in doppio cieco di diversi mesi fino a un anno, seguito da un periodo di estensione in aperto che può durare fino a 5 anni per valutare gli effetti a lungo termine e la sicurezza.

Sperimentazioni cliniche in corso su Mitapivat

  • Studio sulla sicurezza ed efficacia di mitapivat nei pazienti adulti con membranopatie eritrocitarie

    In arruolamento

    2 1 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Danimarca Paesi Bassi

  • Studio sull’Effetto di Mitapivat sul Flusso Sanguigno Cerebrale e Metabolismo dell’Ossigeno nei Pazienti con Anemia Falciforme

    Arruolamento non iniziato

    3 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

  • Studio clinico su Mitapivat per pazienti con anemia falciforme e malattia renale

    Arruolamento non iniziato

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Irlanda

  • Studio clinico sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con anemia da malattia a cellule falciformi

    Arruolamento non iniziato

    2 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi Germania Belgio Francia Italia

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei pazienti con talassemia alfa o beta dipendente da trasfusioni

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Paesi Bassi Italia Germania Danimarca Bulgaria +2

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in pazienti con talassemia alfa o beta non dipendente da trasfusioni

    Arruolamento non iniziato

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Grecia Paesi Bassi Bulgaria Danimarca Spagna Italia +1

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat in bambini con carenza di piruvato chinasi non sottoposti a trasfusioni regolari

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Francia Italia Germania Spagna Paesi Bassi

  • Studio sull’efficacia e sicurezza di Mitapivat nei bambini con carenza di piruvato chinasi sottoposti a trasfusioni regolari

    Arruolamento concluso

    3 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Spagna Danimarca Paesi Bassi Repubblica Ceca

  • Studio su mitapivat per pazienti adulti con anemia falciforme

    Arruolamento concluso

    2 1 1
    Malattie in studio:
    Farmaci in studio:
    Paesi Bassi

Glossario

  • Hemoglobin (Hb): Una proteina nei globuli rossi che trasporta l'ossigeno in tutto il corpo. I livelli di emoglobina vengono spesso misurati per valutare la gravità dell'anemia nei disturbi del sangue.
  • Transfusion-dependent: Una condizione in cui un paziente necessita di regolari trasfusioni di sangue per mantenere livelli adeguati di emoglobina e gestire la propria malattia.
  • Pyruvate Kinase Deficiency: Un raro disturbo genetico che colpisce l'enzima piruvato chinasi, essenziale per la produzione di energia e la sopravvivenza dei globuli rossi.
  • Sickle Cell Disease: Un disturbo ereditario del sangue in cui i globuli rossi assumono una forma a mezzaluna, causando dolore, anemia e altre complicazioni.
  • Thalassemia: Un gruppo di disturbi ereditari del sangue caratterizzati da una produzione ridotta o assente di emoglobina, che porta ad anemia e altri problemi di salute.
  • Hemolytic Anemia: Una condizione in cui i globuli rossi vengono distrutti più velocemente di quanto possano essere sostituiti, portando a una carenza di globuli rossi sani.
  • Pharmacokinetics: Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
  • Pharmacodynamics: Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
  • Open-label Extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il farmaco attivo, spesso dopo un periodo in doppio cieco, per valutare la sicurezza e l'efficacia a lungo termine.
  • Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o di una procedura medica.