Studio su Naxitamab e Sargramostim per Neuroblastoma ad Alto Rischio in Pazienti con Malattia Refrattaria Primaria o Risposta Incompleta

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What is this study about?

Lo studio riguarda il trattamento del neuroblastoma ad alto rischio, una forma di cancro che colpisce principalmente i bambini e si sviluppa nelle cellule nervose immature. Questo studio si concentra su pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti precedenti o che hanno una malattia resistente. Il trattamento in esame utilizza due farmaci: naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato, e Sargramostim, noto anche come GM-CSF, che รจ un fattore di crescita per le cellule del sangue.

Lo scopo dello studio รจ valutare l’efficacia della combinazione di naxitamab e GM-CSF nel migliorare la risposta al trattamento nei pazienti con neuroblastoma ad alto rischio. I partecipanti riceveranno naxitamab tramite infusione endovenosa e GM-CSF tramite iniezione sottocutanea. Il trattamento sarร  somministrato in cicli, con monitoraggio regolare per valutare la risposta del tumore e la sicurezza del trattamento.

Lo studio mira a determinare il tasso di risposta obiettiva, cioรจ la percentuale di pazienti che mostrano una riduzione significativa del tumore. Saranno anche valutati gli effetti collaterali e la sicurezza del trattamento. I risultati aiuteranno a capire se questa combinazione di farmaci puรฒ essere un’opzione efficace per i pazienti con neuroblastoma ad alto rischio che non hanno risposto ad altri trattamenti.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione di sargramostim, noto anche come Leukine, che รจ una soluzione per iniezione somministrata per via sottocutanea.

La somministrazione di sargramostim avviene quotidianamente per un periodo di tempo specificato dal protocollo del trial.

2 somministrazione di naxitamab

Dopo l’inizio del trattamento con sargramostim, viene somministrato naxitamab, un anticorpo monoclonale umanizzato contro GD2.

Il naxitamab รจ una soluzione per infusione somministrata per via endovenosa.

La somministrazione di naxitamab avviene in cicli, con la frequenza e la durata stabilite dal protocollo del trial.

3 monitoraggio della risposta

Durante il periodo di trattamento con naxitamab, viene valutata la risposta obiettiva del paziente secondo i criteri internazionali di risposta al neuroblastoma.

La sicurezza del trattamento viene monitorata attraverso l’incidenza di eventi avversi e gravi eventi avversi.

4 valutazione della sicurezza

La sicurezza del trattamento viene valutata attraverso l’incidenza di eventi avversi e gravi eventi avversi, classificati secondo i criteri di terminologia comune per eventi avversi.

Viene monitorato l’uso di oppioidi endovenosi durante il primo ciclo e in ogni ciclo successivo del trial.

5 valutazione finale

Alla fine del trattamento, viene effettuata una valutazione finale per determinare la durata della risposta e il tasso di risposta completa.

Viene valutata la formazione di anticorpi anti-farmaco (ADA) e la farmacocinetica di naxitamab.

Who Can Join the Study?

  • Avere una diagnosi documentata di neuroblastoma, che รจ un tipo di tumore, confermata attraverso un esame del tessuto tumorale o del midollo osseo, oppure attraverso livelli elevati di certe sostanze nel sangue o nelle urine.
  • Essere un paziente ad alto rischio con malattia refrattaria primaria o risposta incompleta al trattamento di salvataggio, valutabile nelle ossa o nel midollo osseo.
  • Avere un’aspettativa di vita di almeno 6 mesi.
  • Avere almeno 12 mesi di etร .
  • Avere uno stato ematologico accettabile, che significa avere livelli adeguati di emoglobina, globuli bianchi, neutrofili e piastrine.
  • Avere una funzione epatica accettabile, con livelli di certi enzimi e bilirubina entro limiti specifici.
  • Avere una funzione renale accettabile, con un tasso di filtrazione glomerulare stimato superiore a 60 mL/min/1.73 mยฒ.
  • Fornire un consenso informato scritto da parte del tutore legale e/o del paziente, secondo le normative locali. I bambini devono dare il loro assenso se richiesto dalle normative locali.

Who Cannot Join the Study?

  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una diagnosi di neuroblastoma ad alto rischio. Il neuroblastoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa da cellule nervose immature.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una malattia refrattaria primaria. Questo significa che il tumore non ha risposto al trattamento iniziale.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno una risposta incompleta al trattamento di salvataggio. Il trattamento di salvataggio รจ un trattamento aggiuntivo usato quando il primo trattamento non ha avuto successo.
  • Non possono partecipare i pazienti che non hanno il tumore nelle ossa o nel midollo osseo. Le ossa sono le strutture dure che formano lo scheletro, mentre il midollo osseo รจ il tessuto all’interno delle ossa che produce le cellule del sangue.

Where you can join this trial?

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Nome del sito Cittร  Paese Stato
University Hospital Virgen Del Rocio S.L. Siviglia Spagna
Hospital Universitario Y Politecnico La Fe Valencia Spagna
Cayrml Hgiozlwebsk Rnfehfpw Df Mmcqoexgc Marsiglia Francia
Huhquqdy Iklqcrgo Udkwooatrkyow Nuqd Juazk Madrid Spagna
Slpx Jfst Dw Dqz Bmvpmggym Hedjftoy Esplugues de Llobregat Spagna
Remwprpzokpyjs Copenaghen Danimarca
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Uwtekruhgglacoqmwxtqm Rrtlnvqjnb Axm Ratisbona Germania
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Trial status

Paese Stato Inizio del reclutamento
Danimarca Danimarca
Reclutando
29.10.2019
Francia Francia
Non reclutando
Germania Germania
Reclutando
02.03.2021
Italia Italia
Reclutando
07.10.2021
Spagna Spagna
Reclutando
03.04.2018

Trial locations

Farmaci indagati:

Naxitamab: Naxitamab รจ un anticorpo utilizzato nel trattamento del neuroblastoma ad alto rischio. Questo farmaco aiuta il sistema immunitario a riconoscere e attaccare le cellule tumorali, migliorando la risposta del corpo contro il cancro.

GM-CSF: Il fattore stimolante le colonie di granulociti-macrofagi (GM-CSF) รจ una proteina che stimola la produzione di globuli bianchi nel corpo. Viene utilizzato per rafforzare il sistema immunitario, aiutando a combattere le infezioni e supportando l’efficacia di altri trattamenti contro il cancro.

Malattie indagate:

Neuroblastoma โ€“ Il neuroblastoma รจ un tipo di tumore che si sviluppa dalle cellule nervose immature nei bambini, spesso nei neonati e nei bambini piccoli. Si manifesta principalmente nelle ghiandole surrenali, ma puรฒ anche svilupparsi nel collo, nel torace, nell’addome o nella colonna vertebrale. La malattia puรฒ progredire rapidamente e diffondersi ad altre parti del corpo, come le ossa e il midollo osseo. I sintomi variano a seconda della posizione del tumore e possono includere dolore, gonfiore, febbre e perdita di peso. Nei casi ad alto rischio, il neuroblastoma puรฒ essere resistente ai trattamenti iniziali o presentare una risposta incompleta alle terapie di salvataggio.

Ultimo aggiornamento: 25.11.2025 07:40

Trial ID:
2023-508587-29-00
Protocol code:
201
NCT ID:
NCT03363373
Trial Phase:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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