Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata iperinsulinismo congenito, che può causare livelli di zucchero nel sangue troppo bassi, noti come ipoglicemia. Questa condizione è spesso presente dalla nascita e può portare a episodi frequenti di ipoglicemia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato RZ358, che è un tipo di anticorpo progettato per agire sui recettori dell’insulina nel corpo. Questo farmaco viene somministrato come una soluzione per infusione, il che significa che viene introdotto nel corpo attraverso una flebo.
Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di RZ358 nel ridurre gli episodi di ipoglicemia nei pazienti con iperinsulinismo congenito. I partecipanti allo studio riceveranno RZ358 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per un periodo di 24 settimane. Durante questo periodo, verranno monitorati i livelli di zucchero nel sangue per vedere se il farmaco aiuta a mantenere i livelli di zucchero più stabili.
Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco attivo e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più possibile obiettivi. Alla fine dello studio, i dati raccolti aiuteranno a determinare se RZ358 è un trattamento sicuro ed efficace per le persone con iperinsulinismo congenito.
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