Lo studio clinico si concentra su due malattie del sangue: la Sindrome Mielodisplastica ad Alto Rischio e la Leucemia Mieloide Acuta. Queste condizioni possono essere difficili da trattare, specialmente quando i pazienti non rispondono più alle terapie standard o quando la malattia ritorna. La ricerca utilizza un farmaco chiamato RVU120, noto anche come SEL120 monoidrocloruro, che viene somministrato in forma di capsule. Questo farmaco è studiato per la sua capacità di combattere le cellule tumorali in queste malattie.
Lo scopo principale dello studio è valutare l’efficacia del RVU120 nel trattamento di queste malattie. I partecipanti allo studio riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 15 giorni, con dosaggi che possono variare. Alcuni pazienti potrebbero ricevere un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati. Lo studio è aperto, il che significa che sia i medici che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
Lo studio si svolge in più centri e coinvolge pazienti con o senza una mutazione specifica chiamata NPM1. I partecipanti saranno monitorati attentamente per valutare la risposta al trattamento e per identificare eventuali effetti collaterali. L’obiettivo è capire meglio come il RVU120 possa aiutare a gestire queste malattie e migliorare la qualità della vita dei pazienti. Lo studio è previsto per concludersi nel 2026.

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