Briquilimab

Briquilimab

Briquilimab è un farmaco innovativo attualmente in fase di studio in studi clinici per varie condizioni, tra cui l’orticaria cronica, l’asma allergica e l’anemia falciforme. Questi studi mirano a valutare la sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine del briquilimab in pazienti che non hanno risposto bene ai trattamenti standard. La ricerca comprende diverse fasi e progetti, dagli studi in aperto agli studi randomizzati controllati con placebo, fornendo preziose informazioni sui potenziali benefici e rischi di questo promettente farmaco.

Cos’è il Briquilimab?

Il Briquilimab, noto anche come JSP191, è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale nel trattamento di varie condizioni legate al sistema immunitario^[1]^[2]^[3]^[4]. Si tratta di un anticorpo, ovvero un tipo di proteina che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le sostanze nocive nel corpo. Il Briquilimab è ancora in fase sperimentale, il che significa che viene testato in studi clinici per determinarne l’efficacia e la sicurezza prima di poter essere approvato per l’uso generale.

Quali Condizioni Tratta il Briquilimab?

Sulla base degli studi clinici in corso, il Briquilimab viene studiato per diverse condizioni:

Orticaria Cronica Inducibile (CIndU): Include condizioni come l’Orticaria da Freddo (ColdU) e il Dermografismo Sintomatico (SD). Si tratta di tipi di orticaria scatenati da stimoli specifici, come temperature fredde o pressione sulla pelle^[1].
Orticaria Cronica Spontanea (CSU): Una condizione in cui compaiono pomfi senza motivo apparente e durano per più di sei settimane^[2].
Asma Allergica: Un tipo di asma scatenato da allergeni come polline, acari della polvere o forfora di animali domestici^[3].
Anemia Falciforme (SCD): Un disturbo genetico del sangue che influisce sulla forma dei globuli rossi, causando varie complicazioni^[4].

Come Funziona il Briquilimab?

Sebbene il meccanismo d’azione esatto sia ancora oggetto di studio, sembra che il Briquilimab agisca su componenti specifici del sistema immunitario. In condizioni come l’orticaria cronica e l’asma allergica, potrebbe aiutare a ridurre la risposta immunitaria eccessiva che causa i sintomi^[1]^[2]^[3]. Nel caso dell’anemia falciforme, viene utilizzato come parte di un regime di trattamento per preparare i pazienti ai trapianti di cellule staminali, che possono potenzialmente curare la malattia^[4].

Come Viene Somministrato il Briquilimab?

Il Briquilimab viene tipicamente somministrato tramite iniezione sottocutanea, il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle^[1]^[2]^[3]. In alcuni casi, in particolare per il trattamento dell’anemia falciforme, può essere somministrato per via endovenosa (direttamente in una vena)^[4]. Il dosaggio e la frequenza di somministrazione possono variare a seconda della condizione trattata e del protocollo specifico dello studio clinico.

Studi Clinici Attuali

Sono attualmente in corso diversi studi clinici per valutare il Briquilimab:

Uno studio di Fase 1b/2a per l’Orticaria Cronica Inducibile, che testa dosi singole di 40mg, 120mg e 180mg^[1].
Uno studio di Fase 1b/2a per l’Orticaria Cronica Spontanea, utilizzando varie dosi in uno studio di escalation in tre parti^[2].
Uno studio proof-of-concept per l’Asma Allergica, utilizzando una singola dose per valutarne gli effetti sulle risposte asmatiche agli allergeni^[3].
Uno studio di Fase I/II per l’Anemia Falciforme, in cui il Briquilimab fa parte di una terapia combinata per preparare i pazienti ai trapianti di cellule staminali^[4].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

Poiché il Briquilimab è ancora in fase di sperimentazione clinica, il suo profilo di sicurezza completo non è ancora stato stabilito. Gli studi in corso stanno monitorando attentamente eventuali eventi avversi (effetti collaterali). Le misure comuni che vengono monitorate includono:

Incidenza e gravità degli eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAEs)
Eventi avversi gravi (SAEs)
Cambiamenti nei valori di laboratorio e nei segni vitali

È importante notare che tutti i partecipanti a questi studi sono attentamente monitorati da professionisti sanitari per garantire la loro sicurezza^[1]^[2]^[3]^[4].

Prospettive Future

Gli studi clinici in corso mirano a determinare l’efficacia e la sicurezza del Briquilimab per varie condizioni. Se avranno successo, questo farmaco potrebbe offrire nuove opzioni di trattamento per i pazienti con orticaria cronica, asma allergica e potenzialmente migliorare i risultati per coloro che si sottopongono a trapianti di cellule staminali per l’anemia falciforme. Tuttavia, è importante ricordare che lo sviluppo di farmaci è un processo lungo e potrebbe volerci del tempo prima che il Briquilimab diventi ampiamente disponibile, se approvato^[1]^[2]^[3]^[4].

Condition	Trial Phase	Key Objectives	Administration	Duration
Orticaria Cronica	Fase 1b/2a e Fase 2	Sicurezza, tollerabilità, efficacia, PK/PD	Iniezione sottocutanea	36-48 settimane
Asma Allergica	Prova di concetto	Sicurezza, efficacia sulle risposte indotte da allergeni	Iniezione sottocutanea	Fino a 4,5 mesi
Anemia Falciforme	Fase 1/2	Sicurezza, efficacia in HCT, impatto sulla funzione degli organi	Endovenosa, parte del regime HCT	5 anni di follow-up

Studi clinici in corso su Briquilimab

Data di inizio: 2025-03-14

Studio sull’Uso a Lungo Termine di Briquilimab per la Sicurezza e l’Attività Clinica in Pazienti con Orticaria Cronica

Reclutamento in corso
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Lo studio clinico si concentra sull’orticaria cronica, una condizione caratterizzata da eruzioni cutanee pruriginose che possono durare per un lungo periodo. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Briquilimab, somministrato tramite iniezione. Briquilimab è un tipo di anticorpo monoclonale, una proteina progettata per interagire con specifiche parti del sistema immunitario. Lo scopo dello studio…
Malattie indagate:
- Orticaria cronica
Farmaci indagati:
- Briquilimab
Data di inizio: 2024-03-06

Studio sulla Sicurezza di Briquilimab in Adulti con Orticaria Cronica Inducibile Sintomatici nonostante Antistaminici H1

Non in reclutamento
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Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata Orticaria Cronica Inducibile, che include sottotipi come l’Orticaria da Freddo e il Dermografismo Sintomatico. Queste condizioni causano sintomi come prurito e pomfi, che possono persistere nonostante l’uso di antistaminici H1. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Briquilimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea. Lo studio mira…
Malattie indagate:
- Orticaria cronica
Farmaci indagati:
- Adrenaline Tartrate Ph. Eur.
- Briquilimab
Data di inizio: 2024-03-20

Studio sull’effetto di briquilimab nei pazienti adulti con orticaria cronica spontanea nonostante il trattamento con omalizumab

Non in reclutamento
2 1 1
La ricerca clinica riguarda una condizione chiamata Orticaria Cronica Spontanea (CSU), che provoca prurito e macchie sulla pelle. Questa condizione persiste nonostante il trattamento con antistaminici o quando i pazienti non tollerano un farmaco chiamato omalizumab. Lo studio esamina un nuovo trattamento chiamato Briquilimab, somministrato tramite iniezione sottocutanea, per valutare la sua sicurezza e tollerabilità…
Malattie indagate:
- Orticaria cronica spontanea
Farmaci indagati:
- Briquilimab
- Adrenaline Tartrate Ph. Eur.

Glossario

Chronic Spontaneous Urticaria (CSU): Una condizione caratterizzata dalla comparsa improvvisa di orticaria pruriginosa, pomfi o gonfiore sotto la pelle che si verifica senza causa nota e dura per più di sei settimane.
Chronic Inducible Urticaria (CIndU): Una forma di orticaria in cui specifici fattori scatenanti, come stimoli fisici (ad esempio, freddo, pressione o frizione), causano la comparsa di orticaria o gonfiore.
Allergic Asthma: Un tipo di asma scatenato da allergeni inalati, come polline, acari della polvere o forfora degli animali domestici, che porta all'infiammazione e al restringimento delle vie aeree.
Sickle Cell Disease (SCD): Un gruppo di disturbi ereditari dei globuli rossi in cui i globuli rossi diventano duri e appiccicosi, assumendo una forma a C (come una falce). Queste cellule muoiono precocemente, causando una costante carenza di globuli rossi.
Hematopoietic Cell Transplantation (HCT): Una procedura che sostituisce le cellule ematopoietiche danneggiate o malate con cellule sane, spesso utilizzata come potenziale cura per i disturbi del sangue come l'anemia falciforme.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
Pharmacodynamics (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, incluso il suo meccanismo d'azione e la relazione tra concentrazione del farmaco ed effetto.
Urticaria Activity Score 7 (UAS7): Una misura di esito riferita dal paziente utilizzata per valutare l'attività della malattia nell'orticaria cronica, basata sulla gravità del prurito e sul numero di pomfi nell'arco di sette giorni.
Forced Expiratory Volume in 1 second (FEV1): Una misura della funzione polmonare che rappresenta il volume d'aria che una persona può espirare forzatamente in un secondo, spesso utilizzata per valutare la gravità dell'asma.
Graft-versus-Host Disease (GVHD): Una potenziale complicanza del trapianto di cellule staminali in cui le cellule immunitarie del donatore attaccano i tessuti del ricevente.