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Studio sull’efficacia e sicurezza di SYNB1934 in pazienti con fenilchetonuria

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Di cosa tratta questo studio?

La ricerca si concentra sulla fenilchetonuria (PKU), una malattia genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Questo studio mira a valutare l’efficacia e la sicurezza di un nuovo trattamento chiamato SYNB1934v1. Questo trattamento è una polvere per sospensione orale che contiene un ceppo modificato di Escherichia coli, progettato per aiutare a ridurre i livelli di fenilalanina nel sangue. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno SYNB1934v1 o un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico, per confrontare i risultati.

Lo studio è suddiviso in diverse fasi. Nella prima fase, i partecipanti riceveranno il trattamento per valutare il cambiamento nei livelli di fenilalanina nel sangue. Successivamente, ci sarà un periodo in cui alcuni partecipanti continueranno con il trattamento mentre altri riceveranno il placebo, per confrontare l’efficacia del trattamento. Infine, ci sarà una fase di estensione aperta per monitorare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine. Durante tutto lo studio, i partecipanti continueranno a seguire la loro dieta abituale e, se necessario, altri trattamenti come ondansetron per la nausea o esomeprazolo per problemi di stomaco.

1 inizio del periodo di dose crescente

Il periodo di dose crescente (DEP) inizia con la somministrazione del farmaco SYNB1934v1 in forma di polvere per sospensione orale.

L’obiettivo è valutare la variazione percentuale del livello di fenilalanina nel sangue.

Durante questo periodo, il dosaggio viene regolato individualmente per raggiungere il miglior risultato possibile.

2 valutazione dei risultati del DEP

Alla fine del DEP, viene misurato il cambiamento percentuale del livello di fenilalanina nel sangue rispetto al valore iniziale.

Viene valutata la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

3 inizio del periodo di ritiro randomizzato

Il periodo di ritiro randomizzato (RWP) inizia con la somministrazione di SYNB1934v1 o placebo.

L’obiettivo è confrontare l’efficacia del farmaco rispetto al placebo nei partecipanti che hanno risposto positivamente nel DEP.

4 valutazione dei risultati del RWP

Viene misurato il cambiamento del livello di fenilalanina nel sangue dalla fine del DEP alla quarta settimana del RWP.

Viene valutata l’incidenza e la gravità degli eventi avversi.

5 inizio del periodo di estensione in aperto

Il periodo di estensione in aperto (OLE) inizia per valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine di SYNB1934v1.

I partecipanti continuano a ricevere il farmaco in forma di polvere per sospensione orale.

6 valutazione finale

Viene valutata la sicurezza del farmaco attraverso l’incidenza e la gravità degli eventi avversi.

Vengono monitorati i cambiamenti nei parametri di laboratorio clinici e nei segni vitali rispetto al valore iniziale del DEP.

Chi può partecipare allo studio?

  • Devi avere almeno 18 anni. Partecipanti di età compresa tra 12 e 17 anni possono essere inclusi dopo che i primi 20 partecipanti hanno completato la prima parte dello studio, con l’approvazione del comitato di monitoraggio dei dati.
  • Devi essere in grado e disposto a completare volontariamente il processo di consenso informato (per adulti; genitori/tutori) o il processo di assenso informato (per minori).
  • Devi avere una diagnosi di fenilchetonuria (PKU) e non riuscire a mantenere i livelli di fenilalanina (Phe) nel sangue raccomandati con la gestione attuale (come sapropterina, sepiapterina e/o dieta a basso contenuto di Phe). Questo è dimostrato da un livello di Phe nel sangue non controllato superiore a 360 micromoli per litro (μmol/L) durante la terapia attuale in qualsiasi momento durante lo screening e quando si prende la media dei 3 livelli di Phe più recenti dalla storia medica del partecipante. Tutti i valori di screening devono essere ottenuti a più di 7 giorni di distanza l’uno dall’altro, come determinato da un laboratorio centrale o locale.
  • Le donne in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo durante lo screening e alla fine della prima parte dello studio e devono essere disposte a fare ulteriori test di gravidanza durante lo studio.
  • Le partecipanti sessualmente attive in età fertile devono essere disposte a utilizzare un metodo contraccettivo altamente efficace mentre partecipano allo studio e per 2 settimane dopo l’ultima dose.
  • Devi seguire una dieta stabile, inclusa una formula medica stabile (se utilizzata), per almeno 1 mese prima dello screening.
  • Se stai usando sapropterina o sepiapterina, devi essere su una dose stabile per almeno 3 mesi.
  • Devi essere disposto e in grado di continuare la dieta attuale, sapropterina, sepiapterina e aminoacidi neutri di grandi dimensioni invariati durante lo screening e le diverse fasi dello studio e partecipare a tutte le attività dello studio.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la fenilchetonuria. La fenilchetonuria è una condizione genetica che influisce sul modo in cui il corpo gestisce un amminoacido chiamato fenilalanina.
  • Non possono partecipare persone al di fuori delle fasce di età specificate. Le fasce di età ammesse sono dai 2 ai 17 anni.
  • Non possono partecipare persone che non sono disposte a seguire le istruzioni dello studio o a partecipare a tutte le visite richieste.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci o trattamenti che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno altre condizioni mediche che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o che stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Danimarca Danimarca
Non reclutando
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Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

SYNB1934: Questo farmaco è stato studiato per il trattamento della fenilchetonuria (PKU), una condizione genetica che causa alti livelli di fenilalanina nel sangue. Il farmaco è stato testato per vedere se può ridurre i livelli di fenilalanina nei pazienti. Durante il trial, i partecipanti hanno ricevuto il farmaco per valutare la sua efficacia e sicurezza.

Malattie in studio:

Fenilchetonuria – La fenilchetonuria è una malattia genetica rara che colpisce il metabolismo degli aminoacidi, in particolare la fenilalanina. Le persone con questa condizione non possono metabolizzare correttamente la fenilalanina, un aminoacido presente in molti alimenti. Di conseguenza, la fenilalanina si accumula nel sangue e nei tessuti, causando potenzialmente danni al cervello e ad altri organi. I sintomi possono includere ritardo nello sviluppo, problemi comportamentali e convulsioni. La malattia viene solitamente diagnosticata nei neonati attraverso test di screening. La gestione della fenilchetonuria richiede un’attenta regolazione dell’assunzione di fenilalanina attraverso la dieta.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 13:05

ID della sperimentazione:
2022-502932-37-00
Codice del protocollo:
SYNB1934-CP-003
NCT ID:
NCT05764239
Fase della sperimentazione:
Conferma terapeutica (Fase III)

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