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Odevixibat

L’odevixibat, noto anche come A4250, è un farmaco innovativo oggetto di studi clinici per il trattamento di diverse rare malattie epatiche che colpiscono i bambini. Questo articolo esplora l’uso dell’odevixibat negli studi clinici per condizioni come la sindrome di Alagille, l’atresia biliare e la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC). Esamineremo i potenziali benefici del farmaco, il profilo di sicurezza e la ricerca in corso per comprendere meglio il suo ruolo nella gestione di queste condizioni complesse.

Indice dei Contenuti

Cos’è l’Odevixibat?

L’Odevixibat, noto anche con il nome di ricerca A4250, è un nuovo farmaco progettato per trattare le malattie epatiche rare nei bambini[1]. È stato autorizzato dalla Food and Drug Administration degli Stati Uniti il 13 giugno 2023 per il trattamento del prurito colestatico (prurito intenso causato da problemi epatici) nei neonati con Sindrome di Alagille di età superiore ai 12 mesi[1].

Come Funziona l’Odevixibat?

L’Odevixibat è una piccola molecola e un inibitore selettivo dell’IBAT (Trasportatore Ileale degli Acidi Biliari)[1]. Ciò significa che agisce bloccando una specifica proteina nell’intestino che normalmente aiuta a riciclare gli acidi biliari. In questo modo, l’Odevixibat contribuisce a ridurre la quantità di acidi biliari nell’organismo, alleviando i sintomi associati a determinate malattie epatiche[4].

Quali Condizioni Tratta l’Odevixibat?

L’Odevixibat è oggetto di studio per diverse condizioni epatiche rare nei bambini, tra cui:

  • Sindrome di Alagille (ALGS): Un disturbo genetico che può colpire diversi sistemi organici, tra cui fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Spesso causa blocco del flusso biliare dal fegato, ingiallimento della pelle (ittero), scarsa crescita e prurito intenso[1].
  • Colestasi Intraepatica Familiare Progressiva (PFIC): Un gruppo di rari disturbi genetici che colpiscono il fegato e possono portare all’insufficienza epatica[3].
  • Atresia Biliare: Una condizione nei neonati in cui i dotti biliari all’esterno e all’interno del fegato sono cicatrizzati e ostruiti[2].

Studi Clinici e Ricerca

L’Odevixibat è attualmente oggetto di studio in diversi trial clinici:

  • Studio ASSERT: Un trial di Fase 3 per pazienti con Sindrome di Alagille[4].
  • Studio BOLD: Un trial di Fase 3 per bambini con Atresia Biliare sottoposti a procedura di Kasai (un tipo di intervento chirurgico per questa condizione)[5].
  • Studi PEDFIC 1 e PEDFIC 2: Trial di Fase 3 per bambini con PFIC di tipo 1 e 2[6][7].

Come Viene Somministrato l’Odevixibat?

L’Odevixibat viene somministrato sotto forma di capsule per via orale, solitamente una volta al giorno. Il dosaggio è tipicamente basato sul peso del bambino. Nella maggior parte degli studi, vengono testate dosi di 40 μg/kg/giorno o 120 μg/kg/giorno[7].

Efficacia dell’Odevixibat

L’efficacia dell’Odevixibat viene misurata in diversi modi:

  • Riduzione del prurito: Spesso misurata utilizzando strumenti speciali come l’Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO), in cui i caregiver riferiscono sul comportamento di grattamento del bambino[4].
  • Riduzione degli acidi biliari nel siero: Misura la quantità di acidi biliari nel sangue[4].
  • Miglioramento della crescita: Alcuni studi stanno valutando se l’Odevixibat possa aiutare a migliorare la crescita dei bambini[6].
  • Salute del fegato: I ricercatori stanno esaminando vari marcatori di salute e funzione epatica[2].
  • Qualità della vita: Alcuni studi stanno valutando se l’Odevixibat migliori la qualità della vita complessiva dei pazienti[1].

Sicurezza ed Effetti Collaterali

La sicurezza dell’Odevixibat viene attentamente monitorata in tutti i trial clinici. I ricercatori stanno tracciando eventuali eventi avversi (effetti collaterali) che si verificano durante il trattamento. Finora, gli effetti collaterali specifici non sono stati dettagliati nelle informazioni fornite, ma questo è un aspetto cruciale della ricerca in corso[4].

Prospettive Future

L’Odevixibat mostra promesse nel trattamento di diverse malattie epatiche rare nei bambini. Se i trial clinici in corso continueranno a mostrare risultati positivi, potrebbe diventare un’importante opzione di trattamento per condizioni che attualmente hanno scelte terapeutiche limitate. Alcuni studi stanno anche esaminando gli effetti a lungo termine dell’Odevixibat, fornendo preziose informazioni sul suo uso per periodi prolungati[1][2].

Aspect Details
Drug Name Odevixibat (noto anche come A4250)
Mechanism of Action Inibitore selettivo del trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT)
Conditions Studied Sindrome di Alagille, Atresia biliare, Colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC)
Administration Capsule orali, una volta al giorno
Primary Outcomes Cambiamenti nella gravità del prurito, livelli di acidi biliari nel siero
Secondary Outcomes Funzionalità epatica, crescita, qualità della vita, necessità di trapianto di fegato
Safety Monitoring Eventi avversi, esami fisici, test di laboratorio, segni vitali
Trial Phases Studi di fase 3 (ASSERT, BOLD, PEDFIC)
Trial Durations Da 24 a 104 settimane, con alcuni studi che offrono estensioni a lungo termine
Global Reach Studi condotti in Nord America, Europa, Medio Oriente e Asia-Pacifico

FAQ

  • Che cos’è l’odevixibat e come funziona? L’odevixibat è un farmaco a piccole molecole che inibisce selettivamente il trasportatore ileale degli acidi biliari (IBAT). Funziona riducendo il riassorbimento degli acidi biliari nell’intestino tenue, contribuendo ad alleviare i sintomi associati a determinate malattie epatiche, in particolare il prurito e gli elevati livelli di acidi biliari nel sangue.
  • Per è in fase di studio nei trial clinici? L’odevixibat è oggetto di studi clinici per diverse malattie epatiche rare, tra cui la sindrome di Alagille, l’atresia biliare e la colestasi intraepatica familiare progressiva (PFIC) di tipo 1 e 2. Queste condizioni colpiscono principalmente i bambini e possono causare prurito grave, danni al fegato e altre complicazioni.
  • Come viene somministrato l’odevixibat nei trial clinici? Nella maggior parte degli studi clinici, l’odevixibat viene somministrato una volta al giorno sotto forma di capsule orali. Il dosaggio varia a seconda dello studio, con alcuni trial che utilizzano dosi fisse (ad es. 40 o 120 μg/kg al giorno) e altri che regolano la dose in base alla risposta del paziente e alla tollerabilità.
  • Quali sono i principali risultati misurati nei trial clinici con odevixibat? I risultati primari nei trial con odevixibat si concentrano tipicamente sui cambiamenti nella gravità del prurito, spesso misurati utilizzando sistemi di punteggio specializzati come lo strumento Albireo Observer-Reported Outcome (ObsRO). Altri risultati importanti includono i cambiamenti nei livelli di acidi biliari nel siero, i test di funzionalità epatica e gli effetti a lungo termine sulla sopravvivenza e sulla necessità di trapianto di fegato.
  • Ci sono effetti collaterali noti dell’odevixibat basati sui dati dei trial clinici? Mentre il profilo di sicurezza completo dell’odevixibat è ancora in fase di valutazione, i trial clinici stanno monitorando gli eventi avversi e gli eventi avversi gravi. Le valutazioni comuni includono esami fisici, test di laboratorio e misurazioni dei segni vitali. Gli effetti collaterali specifici non sono stati dettagliati nelle informazioni fornite sui trial, ma gli studi in corso stanno monitorando attentamente la sicurezza del farmaco.

Studi clinici in corso su Odevixibat

  • Data di inizio: 2022-12-14

    Studio sull’efficacia e sicurezza a lungo termine di odevixibat nei bambini con atresia biliare

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    La ricerca riguarda una malattia chiamata Atresia Biliare, che colpisce i bambini. Questa condizione è caratterizzata da un blocco nei dotti biliari, che può portare a problemi al fegato. Lo studio si concentra sull’uso di un farmaco chiamato Odevixibat, noto anche con il codice A4250. Questo farmaco viene somministrato in forma di capsule e si…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Italia Germania Polonia Ungheria Francia +2
  • Data di inizio: 2022-01-06

    Studio sulla Sicurezza ed Efficacia a Lungo Termine di Odevixibat nei Pazienti con Sindrome di Alagille

    Non in reclutamento

    3 1 1 1

    La sindrome di Alagille è una malattia genetica rara che colpisce il fegato, il cuore e altre parti del corpo. Questo studio clinico si concentra su questa condizione e utilizza un farmaco chiamato odevixibat, noto anche con il codice A4250. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e si assume per via orale. L’obiettivo…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Polonia Francia Belgio Paesi Bassi Italia Germania

Glossario

  • Alagille syndrome: Un raro disturbo genetico che può colpire diversi sistemi di organi del corpo, tra cui fegato, cuore, scheletro, occhi e reni. Spesso causa problemi al fegato e prurito intenso nei bambini.
  • Biliary atresia: Una rara malattia del fegato nei neonati in cui i dotti biliari sono anormalmente stretti, ostruiti o assenti. Questa condizione può portare a danni al fegato e richiede un trattamento precoce.
  • Progressive familial intrahepatic cholestasis (PFIC): Un gruppo di rare malattie genetiche del fegato che causano danni epatici progressivi e possono portare all'insufficienza epatica. La PFIC è caratterizzata dall'incapacità dell'organismo di rimuovere correttamente gli acidi biliari.
  • Ileal bile acid transporter (IBAT): Una proteina nell'intestino tenue responsabile del riassorbimento degli acidi biliari. L'odevixibat agisce inibendo questo trasportatore.
  • Pruritus: Prurito intenso, che è un sintomo comune e angosciante in molte malattie del fegato che colpiscono i bambini.
  • Serum bile acids: Il livello di acidi biliari nel sangue, che può essere elevato in alcune malattie del fegato e viene spesso utilizzato come marker della gravità della malattia e dell'efficacia del trattamento.
  • Kasai hepatoportoenterostomy (HPE): Una procedura chirurgica eseguita su neonati con atresia biliare per ripristinare il flusso biliare dal fegato all'intestino.
  • PELD score: Punteggio di malattia epatica in fase terminale pediatrica, una misura utilizzata per valutare la gravità della malattia epatica cronica nei bambini e stabilire le priorità per il trapianto di fegato.
  • APRI score: Indice del rapporto tra aspartato aminotransferasi e piastrine, un test non invasivo utilizzato per stimare la quantità di fibrosi o cicatrizzazione nel fegato.
  • Fib-4 score: Un sistema di punteggio non invasivo utilizzato per valutare la fibrosi epatica, calcolato utilizzando età, AST, ALT e conta piastrinica.