La Distrofia Muscolare di Duchenne è una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici e adulti con una diagnosi genetica confermata di questa malattia. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato SQY51, somministrato come soluzione per iniezione. SQY51 è un tipo di farmaco noto come “oligonucleotide antisenso”, progettato per aiutare a correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e la tollerabilità di SQY51 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio è suddiviso in due fasi: una fase iniziale di 13 settimane in cui verranno somministrate dosi crescenti del farmaco, seguita da una fase di 32 settimane per osservare gli effetti a lungo termine. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione fisica.
Oltre a valutare la sicurezza, lo studio esaminerà anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza SQY51. I partecipanti saranno sottoposti a vari test, tra cui esami del sangue e valutazioni della funzione muscolare e cardiaca, per raccogliere dati completi sugli effetti del trattamento. Questo aiuterà a determinare se SQY51 può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da Distrofia Muscolare di Duchenne.
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