La Distrofia Muscolare di Duchenne รจ una malattia genetica che causa debolezza muscolare progressiva. Questo studio clinico si concentra su pazienti pediatrici e adulti con una diagnosi genetica confermata di questa malattia. Il trattamento in esame รจ un farmaco chiamato SQY51, somministrato come soluzione per iniezione. SQY51 รจ un tipo di farmaco noto come “oligonucleotide antisenso”, progettato per aiutare a correggere il difetto genetico alla base della malattia.
Lo scopo dello studio รจ valutare la sicurezza e la tollerabilitร di SQY51 nei pazienti con Distrofia Muscolare di Duchenne. Lo studio รจ suddiviso in due fasi: una fase iniziale di 13 settimane in cui verranno somministrate dosi crescenti del farmaco, seguita da una fase di 32 settimane per osservare gli effetti a lungo termine. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco tramite iniezioni e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nella loro condizione fisica.
Oltre a valutare la sicurezza, lo studio esaminerร anche come il corpo dei partecipanti assorbe e utilizza SQY51. I partecipanti saranno sottoposti a vari test, tra cui esami del sangue e valutazioni della funzione muscolare e cardiaca, per raccogliere dati completi sugli effetti del trattamento. Questo aiuterร a determinare se SQY51 puรฒ essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per le persone affette da Distrofia Muscolare di Duchenne.
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