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Studio sull’Efficacia e Sicurezza di PBF-999 nei Pazienti con Sindrome di Prader-Willi

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Di cosa tratta questo studio?

La sindrome di Prader-Willi รจ una malattia genetica rara che puรฒ causare problemi di crescita, sviluppo e comportamento. Questo studio clinico di Fase 2 si concentra sulla valutazione dell’efficacia, sicurezza e comportamento del farmaco PBF-999 nei pazienti affetti da questa sindrome. Il farmaco viene somministrato sotto forma di capsule e sarร  confrontato con un placebo, che รจ una sostanza senza principi attivi, per valutare i suoi effetti.

Lo scopo principale dello studio รจ verificare la sicurezza e la tollerabilitร  del PBF-999 nei pazienti con sindrome di Prader-Willi per un periodo di 28 giorni. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno il farmaco o il placebo e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e cambiamenti nel loro stato di salute. I ricercatori raccoglieranno dati attraverso questionari e misurazioni fisiche e biologiche per comprendere meglio come il farmaco agisce nel corpo.

Lo studio mira a fornire informazioni importanti che potrebbero portare a nuovi trattamenti per la sindrome di Prader-Willi. I risultati potrebbero aiutare a migliorare la qualitร  della vita delle persone affette da questa condizione. La ricerca รจ prevista per concludersi entro la fine del 2025.

1 inizio dello studio

Il paziente inizia la partecipazione allo studio clinico di Fase 2 per valutare l’efficacia, la sicurezza e la farmacocinetica di PBF-999 nel trattamento della Sindrome di Prader-Willi.

Il paziente deve avere un’etร  compresa tra 12 e 65 anni e una diagnosi confermata di Sindrome di Prader-Willi tramite test genetico.

2 somministrazione del farmaco

Il paziente riceve PBF-999 in forma di capsule da assumere per via orale.

La somministrazione del farmaco avviene per un periodo di 28 giorni.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante il periodo di trattamento, vengono monitorati gli eventi avversi emergenti dal trattamento per valutare la sicurezza e la tollerabilitร  del farmaco.

4 valutazione dei parametri

Vengono raccolti dati sui parametri farmacocinetici di PBF-999, inclusi AUC0-3h e Cmax, per comprendere come il farmaco viene assorbito e metabolizzato nel corpo.

Vengono valutati anche marcatori fisici e biologici per monitorare l’effetto del trattamento.

5 questionari post-trattamento

Dopo il trattamento, il paziente completa il questionario HQ-CT per valutare la qualitร  della vita e il questionario CGIC per valutare il cambiamento globale percepito.

6 conclusione dello studio

Lo studio รจ previsto per concludersi entro il 30 novembre 2025, con l’obiettivo di raccogliere dati completi sull’efficacia e la sicurezza di PBF-999.

Chi puรฒ partecipare allo studio?

  • Essere un paziente ambulatoriale, maschio o femmina, di etร  compresa tra 12 e 65 anni, prima di firmare il consenso informato.
  • Avere una diagnosi confermata di Sindrome di Prader-Willi basata su un test genetico chiamato test di metilazione del DNA.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) fino a 65 kg/mยฒ, incluso, alla Visita 1. Questo criterio si applica solo ai pazienti adulti.
  • Non avere avuto variazioni di peso superiori al 10% del peso iniziale nei 3 mesi precedenti la Visita 1 (riportato dal paziente o dal caregiver). Questo criterio si applica solo ai pazienti adulti.
  • I pazienti devono fornire il loro assenso e avere un caregiver affidabile (che si prenda cura del paziente da almeno 6 mesi) che fornisca un consenso informato scritto separato per partecipare. Nel caso di pazienti pediatrici, deve essere ottenuto anche il consenso dei genitori.
  • Le donne in etร  fertile devono avere un test di gravidanza negativo. Tutte le donne in etร  fertile, i pazienti maschi sessualmente attivi e tutti i partner di sesso opposto dei pazienti devono concordare di utilizzare metodi di controllo delle nascite approvati dal punto di vista medico ed efficaci.

Chi non puรฒ partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che non hanno la Sindrome di Prader-Willi.
  • Non possono partecipare persone che non rientrano nella fascia di etร  specificata per lo studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno condizioni di salute che potrebbero interferire con lo studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero influenzare i risultati dello studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che non sono in grado di fornire il consenso informato.

Dove puoi partecipare a questo studio?

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Stato dello studio

Paese Stato Inizio del reclutamento
Spagna Spagna
Non reclutando
14.03.2023

Sedi dello studio

Farmaci indagati:

PBF-999 รจ un farmaco sperimentale studiato per il trattamento della Sindrome di Prader-Willi. Questo farmaco รจ in fase di valutazione per capire quanto sia sicuro e ben tollerato dai pazienti affetti da questa sindrome. L’obiettivo principale รจ osservare gli effetti del farmaco durante un periodo di 28 giorni, per determinare se puรฒ essere un’opzione efficace per gestire i sintomi associati alla Sindrome di Prader-Willi.

Malattie indagate:

Sindrome di Prader-Willi โ€“ รˆ una malattia genetica rara caratterizzata da un insieme di sintomi che includono ipotonia muscolare, difficoltร  nell’alimentazione durante l’infanzia, crescita lenta e sviluppo motorio ritardato. Con il tempo, i bambini sviluppano un appetito insaziabile che puรฒ portare all’obesitร . Altri sintomi possono includere bassa statura, mani e piedi piccoli, e problemi comportamentali come irritabilitร  e difficoltร  di apprendimento. La sindrome รจ causata da anomalie genetiche sul cromosoma 15. I sintomi possono variare notevolmente tra gli individui, ma la gestione del peso e il supporto educativo sono spesso necessari.

Ultimo aggiornamento: 03.12.2025 12:36

ID dello studio:
2022-501462-22-00
Codice del protocollo:
PBF-999CT-04
Fase dello studio:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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