Lo studio clinico si concentra su una condizione chiamata lipodistrofia parziale, una malattia in cui il corpo non riesce a immagazzinare il grasso in modo uniforme. Questo può portare a problemi metabolici come il diabete e livelli elevati di trigliceridi. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Metreleptin, che viene somministrato tramite iniezioni sottocutanee giornaliere. Metreleptin è una forma di leptina, un ormone che aiuta a regolare il metabolismo e l’appetito.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del trattamento con Metreleptin in persone con lipodistrofia parziale. Durante lo studio, i partecipanti riceveranno Metreleptin o un placebo per un periodo di 12 mesi. Un placebo è una sostanza che non contiene principi attivi e viene utilizzato per confrontare gli effetti del farmaco in studio. I partecipanti saranno monitorati per vedere come il trattamento influisce sui livelli di zucchero nel sangue e sui trigliceridi, che sono tipi di grassi nel sangue.

Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il Metreleptin e chi riceve il placebo. Questo aiuta a garantire che i risultati siano il più obiettivi possibile. Alla fine dello studio, i ricercatori analizzeranno i dati per determinare se Metreleptin è un trattamento efficace e sicuro per la lipodistrofia parziale.