Lo studio si concentra su bambini con problemi di crescita, in particolare quelli con Sindrome di Noonan, Sindrome di Turner, nati piccoli per l’età gestazionale o con bassa statura idiopatica. Queste condizioni possono influenzare la crescita normale dei bambini. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Somapacitan, somministrato come soluzione per iniezione una volta alla settimana. Somapacitan è un tipo di proteina che aiuta a stimolare la crescita.
Lo scopo dello studio è valutare quanto sia sicuro e efficace Somapacitan nei bambini che hanno bisogno di aiuto per crescere. I partecipanti possono essere bambini che non hanno mai ricevuto trattamenti con ormoni della crescita o che li hanno già ricevuti. Durante lo studio, i bambini riceveranno iniezioni settimanali di Somapacitan e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il farmaco influisce sulla loro crescita.
Lo studio durerà diversi anni, con un monitoraggio iniziale delle reazioni avverse fino a 26 settimane e un’osservazione continua fino a 156 settimane. I ricercatori valuteranno anche come il farmaco influisce sulla velocità di crescita e su altri indicatori di crescita. L’obiettivo è capire se Somapacitan può essere un trattamento sicuro ed efficace per migliorare la crescita nei bambini con queste condizioni specifiche.











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