Studio su pembrolizumab nei bambini con melanoma avanzato o tumori solidi e linfoma avanzati

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Di cosa tratta questo studio?

Questo studio clinico si concentra su bambini con melanoma avanzato o tumori solidi avanzati, recidivanti o refrattari che sono positivi al PD-L1, un marcatore che può influenzare la risposta del sistema immunitario. Viene studiato anche il linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario. Il trattamento utilizzato è il pembrolizumab, noto anche con il nome in codice MK-3475, somministrato come soluzione per infusione. Pembrolizumab è un farmaco che aiuta il sistema immunitario a riconoscere e combattere le cellule tumorali.

Lo scopo dello studio è valutare la sicurezza e l’efficacia del pembrolizumab nei bambini di età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni. I partecipanti riceveranno il trattamento e saranno monitorati per eventuali effetti collaterali e per vedere come il tumore risponde al farmaco. Lo studio esaminerà anche la dose massima tollerata del farmaco e la sua attività antitumorale.

Durante lo studio, i partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari per valutare la risposta del tumore al trattamento. Saranno esaminati diversi tipi di tumori, inclusi quelli con alta instabilità dei microsatelliti (MSI-H) e quelli con un alto carico mutazionale del tumore (TMB-H). Alcuni partecipanti potrebbero ricevere un placebo per confrontare i risultati. L’obiettivo è determinare se pembrolizumab può essere un’opzione di trattamento sicura ed efficace per questi tipi di tumori nei bambini.

1 inizio del trattamento

Il trattamento inizia con la somministrazione del farmaco pembrolizumab, noto anche come KEYTRUDA, che è una soluzione per infusione.

Il farmaco viene somministrato per via endovenosa.

2 somministrazione del farmaco

La dose di pembrolizumab è di 25 mg/mL.

La frequenza e la durata della somministrazione saranno determinate dal personale medico in base alla risposta individuale al trattamento.

3 monitoraggio della sicurezza

Durante il trattamento, verranno monitorati eventuali effetti collaterali per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco.

Il monitoraggio include la valutazione di eventi avversi e misure cliniche e di laboratorio.

4 valutazione dell'attività antitumorale

L’attività antitumorale del pembrolizumab verrà valutata utilizzando criteri di risposta specifici per i tumori solidi e i linfomi.

Le valutazioni saranno effettuate periodicamente per determinare l’efficacia del trattamento.

5 conclusione del trattamento

Il trattamento continuerà fino a quando non si raggiungeranno gli obiettivi del trial o fino a quando non si verificheranno effetti collaterali che richiedono l’interruzione del farmaco.

La durata stimata del trial è fino al 6 maggio 2025.

Chi può partecipare allo studio?

  • Età compresa tra 6 mesi e meno di 18 anni al momento della firma del consenso informato.
  • Le partecipanti di sesso femminile in età fertile devono avere un test di gravidanza negativo nelle urine o nel sangue entro 72 ore prima della prima dose del farmaco in studio.
  • La partecipante di sesso femminile non è in età fertile o, se lo è, deve astenersi da rapporti eterosessuali o utilizzare contraccettivi durante il periodo di intervento e per almeno 120 giorni dopo l’ultima dose del farmaco in studio.
  • L’uso di contraccettivi da parte degli uomini deve essere conforme alle normative locali sui metodi di contraccezione per chi partecipa a studi clinici.
  • Dimostrare un’adeguata funzione degli organi.
  • Malattia solida o linfoma localmente avanzato o metastatico, documentato tramite esame istologico o citologico, che è incurabile e ha fallito la terapia standard precedente, o per cui non esiste una terapia standard, o per cui la terapia standard non è considerata appropriata.
  • Qualsiasi numero di regimi di trattamento precedenti.
  • Tessuto (o biopsia del linfonodo per i partecipanti con linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario) disponibile da un campione di tessuto archiviato o, se appropriato, una nuova biopsia del tumore non precedentemente irradiato.
  • Melanoma avanzato o tumore solido o linfoma avanzato, recidivante o refrattario positivo al PD-L1.
  • Malattia misurabile basata sui criteri RECIST 1.1 (o basata sui criteri IWG per i partecipanti con linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario).
  • I partecipanti con neuroblastoma con solo malattia valutabile positiva al metaiodobenzilguanidina (MIBG) possono essere arruolati.
  • Punteggio Lansky Play Scale di almeno 50 per i partecipanti da 6 mesi fino a 16 anni inclusi; o punteggio Karnofsky di almeno 50 per i partecipanti di età superiore a 16 anni.
  • Adeguata funzione degli organi.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 6 mesi.
  • Non possono partecipare i bambini di età pari o superiore a 18 anni.
  • Non possono partecipare i bambini di età inferiore a 3 anni per il gruppo con linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario.
  • Non possono partecipare persone con tumori solidi avanzati che non sono positivi al PD-L1. Il PD-L1 è una proteina che può essere presente su alcune cellule tumorali.
  • Non possono partecipare persone con tumori solidi avanzati che non hanno un alto carico mutazionale del tumore, che è una misura di quante mutazioni ci sono nel tumore.
  • Non possono partecipare persone con tumori che hanno un’alta instabilità dei microsatelliti, che è un tipo di cambiamento genetico nel tumore.
  • Non possono partecipare persone con tumori che hanno una riparazione del mismatch difettosa, che è un problema nel modo in cui le cellule riparano il DNA.
  • Non possono partecipare persone che fanno parte di una popolazione vulnerabile.

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Francia Francia
Reclutando
25.03.2016
Germania Germania
Reclutando
08.04.2016
Italia Italia
Reclutando
04.04.2016
Paesi Bassi Paesi Bassi
Reclutando
Portogallo Portogallo
Reclutando
14.04.2025
Svezia Svezia
Reclutando
30.03.2016

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Pembrolizumab: Questo farmaco è utilizzato per trattare bambini con melanoma avanzato o tumori solidi avanzati, recidivanti o refrattari che sono positivi al PD-L1, così come il linfoma. Pembrolizumab agisce aiutando il sistema immunitario del corpo a riconoscere e combattere le cellule tumorali. Viene somministrato come monoterapia, il che significa che è l’unico trattamento utilizzato in questo studio. L’obiettivo principale è determinare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre a valutare la sua efficacia nel ridurre o eliminare i tumori.

Melanoma avanzato – Il melanoma avanzato è una forma di cancro della pelle che si sviluppa quando le cellule pigmentate della pelle, chiamate melanociti, crescono in modo incontrollato. In fase avanzata, il melanoma può diffondersi ad altre parti del corpo, come i linfonodi, il fegato, i polmoni o il cervello. La progressione della malattia può variare, ma spesso comporta la crescita di tumori in altre aree del corpo. I sintomi possono includere cambiamenti nella pelle, come nuove macchie o cambiamenti in quelle esistenti, e sintomi sistemici se il cancro si è diffuso.

Tumore solido maligno PD-L1 positivo avanzato, recidivante o refrattario – Questo tipo di tumore è caratterizzato dalla presenza di una proteina chiamata PD-L1, che può aiutare le cellule tumorali a sfuggire al sistema immunitario. I tumori solidi possono formarsi in vari organi e tessuti del corpo e, quando avanzati, possono crescere e diffondersi rapidamente. La malattia può progredire con la crescita del tumore e la diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell’organo colpito.

Linfoma di Hodgkin classico recidivante o refrattario (rrcHL) – Il linfoma di Hodgkin classico è un tipo di cancro che colpisce il sistema linfatico, una parte del sistema immunitario. Quando è recidivante o refrattario, significa che il cancro è tornato dopo il trattamento o non ha risposto ai trattamenti iniziali. La progressione della malattia può includere l’ingrossamento dei linfonodi, febbre, sudorazioni notturne e perdita di peso. La malattia può diffondersi ad altre parti del sistema linfatico e ad altri organi.

Tumori solidi con alta instabilità dei microsatelliti (MSI-H) – Questi tumori sono caratterizzati da un alto livello di instabilità genetica, che può portare a una crescita tumorale incontrollata. L’instabilità dei microsatelliti è un difetto nel sistema di riparazione del DNA, che può causare mutazioni. I tumori MSI-H possono svilupparsi in vari organi e la loro progressione può essere rapida. I sintomi variano a seconda della localizzazione del tumore e possono includere dolore, sanguinamento o ostruzione.

Tumori solidi con alto carico mutazionale tumorale (TMB-H) – Questi tumori presentano un elevato numero di mutazioni genetiche, che possono influenzare la crescita e la diffusione del cancro. Un alto carico mutazionale può rendere i tumori più visibili al sistema immunitario, ma anche più aggressivi. La progressione della malattia può includere la crescita del tumore e la diffusione ad altre parti del corpo. I sintomi dipendono dalla localizzazione del tumore e possono includere dolore, gonfiore o disfunzione dell’organo colpito.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 12:08

ID della sperimentazione:
2022-501257-36-00
Codice del protocollo:
MK3475-051
Fase della sperimentazione:
Fase I e Fase II (Integrate) – Altro

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