Alogabat

Alogabat

Questo articolo tratta di uno studio clinico che esamina l’uso di Alogabat, un nuovo farmaco in fase di studio per bambini e adolescenti con Sindrome di Angelman (AS). Lo studio mira a esplorare la sicurezza del farmaco, come si muove attraverso il corpo e la sua potenziale efficacia nel trattamento dell’AS. Lo studio coinvolge partecipanti di età compresa tra 5 e 17 anni con un tipo specifico di AS chiamato genotipo da delezione.

Cos’è Alogabat?

Alogabat è un nuovo farmaco attualmente in fase di studio per il suo potenziale utilizzo nel trattamento della Sindrome di Angelman in bambini e adolescenti^[1]. È importante notare che Alogabat è ancora in fase di ricerca e non è ancora approvato per l’uso generale. Lo studio in corso mira a comprendere come il farmaco agisce nei giovani pazienti e a determinarne il profilo di sicurezza.

Quale condizione tratta Alogabat?

Alogabat è oggetto di studio specificamente per la Sindrome di Angelman (SA) con genotipo di delezione^[1]. La Sindrome di Angelman è un raro disturbo genetico che colpisce il sistema nervoso e causa problemi di sviluppo, tra cui ritardo dello sviluppo, disabilità intellettiva, grave compromissione del linguaggio e problemi di movimento ed equilibrio. Il “genotipo di delezione” si riferisce a una specifica causa genetica della SA, in cui manca una porzione di un cromosoma.

Come è strutturato lo studio?

Lo studio di Alogabat è progettato come uno studio di Fase IIa, multicentrico, in aperto, della durata di 12 settimane^[1]. Ecco cosa significa:

Fase IIa: È una fase precoce della ricerca clinica che mira a valutare l’efficacia del farmaco e a valutarne ulteriormente la sicurezza.
Multicentrico: Lo studio viene condotto in più ospedali o centri di ricerca.
In aperto: Sia i ricercatori che i partecipanti sanno quale trattamento viene somministrato.
Studio di 12 settimane: Lo studio durerà 12 settimane per ogni partecipante.

Lo studio è diviso in due parti^[1]:

Parte 1 – Conferma della dose: Questa parte aiuterà a determinare la dose corretta per diverse fasce d’età.
Parte 2 – Trattamento prolungato: Questa parte esplorerà come il farmaco influisce sull’attività cerebrale per un periodo più lungo.

Lo studio arruolerà fino a 56 partecipanti con Sindrome di Angelman, di età compresa tra 5 e 17 anni^[1].

Come viene somministrato Alogabat?

Alogabat viene somministrato come dose giornaliera, con la quantità regolata in base all’età del partecipante^[1]. Lo studio utilizza diverse strategie di dosaggio per diverse fasce d’età:

Età 15-17: Ricevono la dose per adulti di 60 mg al giorno
Età 10-14: Ricevono un equivalente della dose per adulti di 60 mg adattato all’età
Età 5-9: Ricevono un equivalente della dose per adulti di 20 mg adattato all’età

Nella Parte 2 dello studio, le dosi potrebbero essere adattate in base ai risultati della Parte 1, con la possibilità di utilizzare dosi equivalenti fino a 100 mg negli adulti^[1].

Quali sono i risultati dello studio?

Lo studio mira a misurare diversi risultati per comprendere come Alogabat agisce nei bambini e negli adolescenti con Sindrome di Angelman^[1]:

Farmacocinetica: Questo implica misurare come il farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito ed eliminato. Lo studio confronterà queste misurazioni nei bambini con quelle negli adulti.
Attività cerebrale: Lo studio misurerà i cambiamenti nell’attività cerebrale utilizzando l’elettroencefalografia (EEG), concentrandosi in particolare sui cambiamenti nella “banda beta” delle onde cerebrali.
Sicurezza: I ricercatori monitoreranno eventuali effetti collaterali o eventi avversi durante tutto lo studio.

Come viene monitorata la sicurezza?

Lo studio include diverse misure per monitorare la sicurezza di Alogabat^[1]:

Tracciamento dell’occorrenza e della gravità di eventuali effetti collaterali o eventi avversi gravi
Monitoraggio di eventuali partecipanti che devono interrompere il trattamento a causa di effetti collaterali
Valutazione della sonnolenza diurna utilizzando una scala chiamata Scala di Sonnolenza di Karolinska (KSS)
Tenuta di un diario per tracciare eventuali insorgenze improvvise di sonno

Queste misure di sicurezza sono cruciali per determinare se Alogabat potrebbe essere un trattamento sicuro ed efficace per bambini e adolescenti con Sindrome di Angelman in futuro.

Aspect	Details
Tipo di studio	Studio di fase IIa, multicentrico, in aperto, della durata di 12 settimane
Partecipanti	Fino a 56 bambini e adolescenti di età compresa tra 5 e 17 anni con Sindrome di Angelman (genotipo con delezione)
Farmaco	Alogabat (dosi adattate all’età)
Struttura dello studio	Due parti: Parte 1 (conferma della dose) e Parte 2 (esplorazione dei cambiamenti EEG)
Risultati primari	Parametri farmacocinetici (AUC, CL/F), Cambiamenti nella potenza della banda beta dell’EEG
Risultati secondari	Parametri PK aggiuntivi, Valutazioni della sicurezza, Misure della sonnolenza
Gruppi di età	5-9 anni, 10-14 anni, 15-17 anni
Strategia di dosaggio	Adattata all’età, con possibili aggiustamenti della dose in base ai risultati

Studi clinici in corso su Alogabat

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Glossario

Angelman Syndrome (AS): Una rara malattia genetica che colpisce il sistema nervoso e causa ritardi dello sviluppo, disabilità intellettiva, problemi di linguaggio e difficoltà motorie.
Pharmacokinetics (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, incluso come viene assorbito, distribuito, metabolizzato ed espulso.
Deletion Genotype: Un tipo specifico di alterazione genetica nella Sindrome di Angelman in cui una porzione di materiale genetico è mancante da un particolare cromosoma.
EEG (Electroencephalogram): Un esame che misura l'attività elettrica nel cervello utilizzando piccoli dischi metallici (elettrodi) attaccati al cuoio capelluto.
Beta-band power: Un tipo specifico di attività delle onde cerebrali misurata dall'EEG, associata alla normale coscienza di veglia e al pensiero attivo.
Cohort: Un gruppo di partecipanti a uno studio che condividono una caratteristica o un'esperienza comune in un periodo definito.
QD: Un'abbreviazione che significa 'una volta al giorno', usata per descrivere la frequenza con cui viene assunto un farmaco.
AUC (Area Under the Curve): Una misura utilizzata in farmacocinetica per mostrare l'esposizione totale a un farmaco nel tempo.
CL/F (Apparent Clearance): Una misura di quanto velocemente un farmaco viene eliminato dal corpo, tenendo conto di fattori come l'assorbimento.
Adverse Events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale temporaneamente associato all'uso di un trattamento o procedura medica.
Serious Adverse Events (SAEs): Eventi avversi che provocano morte, mettono in pericolo la vita, richiedono ospedalizzazione, causano disabilità persistente o significativa, o portano a difetti alla nascita.
Karolinska Sleepiness Scale (KSS): Una scala utilizzata per misurare il livello di sonnolenza di una persona in un momento specifico durante il giorno.