Studio sull’efficacia e sicurezza di Enpatoran in pazienti con dermatomiosite e polimiosite

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Di cosa tratta questo studio?

Lo studio clinico si concentra su due malattie chiamate dermatomiosite e polimiosite. Queste sono condizioni in cui i muscoli e la pelle possono infiammarsi, causando debolezza muscolare e problemi cutanei. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato Enpatoran, che viene somministrato sotto forma di compresse rivestite. Durante lo studio, alcuni partecipanti riceveranno Enpatoran, mentre altri riceveranno un placebo, che è una sostanza senza effetto terapeutico.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia e la sicurezza di Enpatoran nei partecipanti con dermatomiosite e polimiosite che stanno già ricevendo le cure standard. I partecipanti saranno divisi in gruppi in modo casuale e né loro né i medici sapranno chi riceve il farmaco attivo o il placebo. Lo studio durerà diverse settimane, durante le quali verranno monitorati i miglioramenti nei sintomi e la sicurezza del trattamento.

Alla fine del periodo di studio, i ricercatori confronteranno i risultati tra i gruppi per vedere se Enpatoran è più efficace del placebo nel migliorare i sintomi delle malattie. Saranno anche valutati eventuali effetti collaterali per garantire che il trattamento sia sicuro per i partecipanti. Questo aiuterà a determinare se Enpatoran può essere un’opzione di trattamento utile per le persone con dermatomiosite e polimiosite.

1 inizio dello studio

Partecipazione a uno studio clinico per valutare l’efficacia e la sicurezza di enpatoran in pazienti con dermatomiosite e polimiosite.

Lo studio è randomizzato, parallelo, in doppio cieco e controllato con placebo.

2 fase di trattamento

Assunzione di enpatoran o placebo sotto forma di compresse rivestite con film, per via orale.

La durata del trattamento è di 24 settimane durante il periodo in doppio cieco controllato con placebo.

3 valutazione dell'efficacia

Valutazione dell’effetto di enpatoran rispetto al placebo utilizzando il punteggio totale di miglioramento dell’American College of Rheumatology/European League Against Rheumatism (ACR/EULAR) alla settimana 24.

Monitoraggio della sicurezza e tollerabilità di enpatoran durante il periodo in doppio cieco controllato con placebo.

4 monitoraggio degli eventi avversi

Registrazione del numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento, eventi avversi gravi e eventi avversi di particolare interesse.

Monitoraggio dei cambiamenti clinicamente significativi rispetto al basale nei parametri di laboratorio, nei segni vitali e nelle misurazioni dell’elettrocardiogramma a 12 derivazioni.

5 valutazioni secondarie

Valutazione del numero di partecipanti con un punteggio totale di miglioramento ACR/EULAR maggiore o uguale a 20, 40 e 60.

Monitoraggio del cambiamento percentuale rispetto al basale negli enzimi muscolari più anormali e in altre misure di valutazione della malattia.

6 conclusione dello studio

Lo studio è previsto per concludersi entro il 4 dicembre 2024.

I risultati finali contribuiranno a determinare l’efficacia e la sicurezza di enpatoran per il trattamento della dermatomiosite e della polimiosite.

Chi può partecipare allo studio?

  • Avere una diagnosi di dermatomiosite (DM) o polimiosite (PM) secondo i criteri di classificazione del 2017, con stato positivo di autoanticorpi. Partecipanti con sindrome antisintetasi (ASyS) che soddisfano i criteri di classificazione sono ammessi.
  • Avere una malattia attiva nonostante il trattamento standard, dimostrata da uno dei seguenti criteri entro 6 mesi prima dello screening: evidenza patologica di miosite attiva in una biopsia muscolare; evidenza di miosite attiva tramite elettromiografia (EMG); risonanza magnetica (MRI) con evidenza di miosite attiva; o qualsiasi enzima muscolare maggiore o uguale a 4 volte il limite superiore della norma al momento dello screening; eruzione cutanea attiva di PM/DM con un punteggio CDASI-A maggiore o uguale a 7 al momento dello screening.
  • Avere una gravità minima della malattia definita da: miopatia da moderata a grave con un punteggio MMT-8 tra 80 e 142 e almeno 2 delle seguenti anomalie: Attività Globale del Paziente (PtGA) maggiore o uguale a 2 centimetri; Attività Globale del Medico (PGA) derivata dallo strumento di valutazione dell’attività della malattia da miosite (MDAAT) maggiore o uguale a 2 cm; Valutazione dell’Attività Extramuscolare derivata da MDAAT maggiore o uguale a 2 cm; almeno un enzima muscolare maggiore di 1,5 volte il limite superiore della norma; indice di disabilità del questionario di valutazione della salute (HAQ-DI) maggiore o uguale a 0,25.
  • Assumere dosi stabili di corticosteroidi orali e/o un massimo di 1 farmaco immunosoppressore/immunomodulatore non corticosteroideo (come metotrexato, 6-mercaptopurina, sulfasalazina, micofenolato mofetile o sodio, azatioprina, leflunomide, ciclosporina, tacrolimus orale) per DM o PM.
  • Avere un indice di massa corporea (BMI) inferiore o uguale a 40,0 chilogrammi per metro quadrato (kg/m²).
  • Altri criteri di inclusione definiti dal protocollo potrebbero applicarsi.
  • Essere di età compresa tra 18 e 65 anni.
  • Sia uomini che donne possono partecipare.

Chi non può partecipare allo studio?

  • Non possono partecipare persone che hanno altre malattie autoimmuni attive oltre alla dermatomiosite o polimiosite. Queste sono condizioni in cui il sistema immunitario attacca i muscoli.
  • Non possono partecipare persone che hanno avuto una reazione allergica grave a farmaci simili a quello in studio.
  • Non possono partecipare persone che stanno assumendo farmaci che potrebbero interferire con il farmaco in studio.
  • Non possono partecipare persone che hanno una malattia del fegato o dei reni grave.
  • Non possono partecipare persone che hanno un’infezione attiva che richiede trattamento.
  • Non possono partecipare persone che sono incinte o stanno allattando.
  • Non possono partecipare persone che hanno partecipato a un altro studio clinico recentemente.
  • Non possono partecipare persone che hanno una storia di abuso di droghe o alcol.

Dove puoi partecipare a questa sperimentazione?

Siti verificati e consigliati

Nome del sito Città Paese Stato
Narodowy Instytut Geriatrii Reumatologii I Rehabilitacji Im Prof. Dr Hab. Med. Eleonory Reicher Varsavia Polonia

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Stato della sperimentazione

Paese Stato dell’arruolamento Inizio dell’arruolamento
Grecia Grecia
Non reclutando
19.03.2024
Italia Italia
Non reclutando
06.06.2024
Polonia Polonia
Non reclutando
19.02.2024
Repubblica Ceca Repubblica Ceca
Non reclutando
21.12.2023
Spagna Spagna
Non reclutando
20.02.2025
Svezia Svezia
Non reclutando

Sedi della sperimentazione

Farmaci in studio:

Enpatoran: Questo farmaco è studiato per il trattamento di condizioni come la dermatomiosite e la polimiosite. L’obiettivo principale è valutare l’efficacia di Enpatoran nel migliorare i sintomi di queste malattie, misurati attraverso un punteggio di miglioramento totale. Inoltre, il farmaco viene esaminato per la sua sicurezza e tollerabilità nei partecipanti che ricevono il trattamento standard per queste condizioni.

Dermatomiosite – È una malattia infiammatoria che colpisce principalmente la pelle e i muscoli. Si manifesta con eruzioni cutanee caratteristiche e debolezza muscolare. La debolezza muscolare può progredire lentamente o rapidamente, influenzando la capacità di svolgere attività quotidiane. Le eruzioni cutanee possono includere macchie rosse o viola, spesso intorno agli occhi o sulle nocche. La malattia può colpire anche altri organi, come i polmoni o il cuore. La causa esatta non è completamente compresa, ma si ritiene che coinvolga una risposta autoimmune.

Polimiosite – È una malattia infiammatoria cronica che colpisce principalmente i muscoli, causando debolezza muscolare. La debolezza inizia spesso nei muscoli più vicini al tronco, come quelli delle spalle e delle anche. La progressione della debolezza può variare, ma spesso peggiora nel tempo, rendendo difficili attività come salire le scale o sollevare oggetti. A differenza della dermatomiosite, la polimiosite non presenta eruzioni cutanee. La causa è sconosciuta, ma si pensa che sia legata a un’attività anomala del sistema immunitario. Può anche influenzare altri organi, come i polmoni o il cuore.

Ultimo aggiornamento: 12.12.2025 11:59

ID della sperimentazione:
2022-501351-82-00
Codice del protocollo:
MS200569_0041
NCT ID:
NCT05650567
Fase della sperimentazione:
Esplorazione terapeutica (Fase II)

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