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Lumasiran: Un Trattamento Promettente per l’Iperossaluria Primaria di Tipo 1 e Condizioni Correlate

Il lumasiran è un farmaco sperimentale in fase di studio in sperimentazioni cliniche per il trattamento dell’Iperossaluria Primitiva di Tipo 1 (PH1) e condizioni correlate caratterizzate da livelli elevati di ossalato. Questo articolo riassume i risultati chiave di diverse sperimentazioni cliniche che valutano la sicurezza, l’efficacia e le potenziali applicazioni del lumasiran nella riduzione dei livelli di ossalato e nel miglioramento dei risultati per i pazienti con questi rari disturbi genetici.

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    Indice dei Contenuti

    Cos’è il Lumasiran?

    Il Lumasiran è un farmaco sviluppato per trattare una rara condizione genetica chiamata Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). È anche noto con il nome commerciale OXLUMO e precedentemente era chiamato ALN-GO1 durante le fasi di sviluppo[1][2]. Il Lumasiran appartiene a una classe di farmaci chiamati terapeutici RNAi, che agiscono interferendo con specifici processi genetici nel corpo[4].

    Quali Condizioni Tratta il Lumasiran?

    Il Lumasiran è principalmente utilizzato per trattare l’Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1), un raro disturbo genetico che causa una produzione eccessiva di ossalato nel corpo. L’ossalato è una sostanza che normalmente viene espulsa dal corpo attraverso l’urina, ma nei pazienti con PH1 può accumularsi e formare cristalli nei reni e in altri organi, portando a gravi complicazioni[1]. Inoltre, sono in corso ricerche per esplorare il suo potenziale nel trattamento di:

    • Malattia ricorrente dei calcoli renali di ossalato di calcio: Una condizione in cui i pazienti sviluppano frequentemente calcoli renali composti da ossalato di calcio[5].
    • Iperossalemia in pazienti in emodialisi: Uno stato di elevati livelli di ossalato nel sangue di pazienti sottoposti a trattamento dialitico[6].

    Come Funziona il Lumasiran?

    Il Lumasiran agisce riducendo la produzione di ossalato nel corpo. Prende di mira e silenzia un gene specifico coinvolto nella produzione di ossalato, abbassando efficacemente i livelli di ossalato nel sangue e nelle urine. Questo meccanismo aiuta a prevenire la formazione di cristalli e calcoli di ossalato, che possono causare gravi danni ai reni e ad altri organi[7].

    Come Viene Somministrato il Lumasiran?

    Il Lumasiran viene somministrato tramite iniezione sottocutanea (SC), il che significa che viene iniettato appena sotto la pelle. Il programma di dosaggio può variare a seconda del piano di trattamento specifico e della condizione del paziente. Alcuni regimi di dosaggio comuni includono:

    • Iniezioni mensili (una volta al mese)
    • Iniezioni trimestrali (una volta ogni tre mesi)

    La dose esatta viene tipicamente calcolata in base al peso corporeo del paziente[1][2].

    Studi Clinici e Ricerca

    Il Lumasiran è stato oggetto di diversi studi clinici per valutarne la sicurezza, l’efficacia e gli effetti a lungo termine. Alcuni studi notevoli includono:

    • ILLUMINATE-A: Uno studio di fase 3 su bambini e adulti con PH1[7].
    • ILLUMINATE-B: Uno studio focalizzato su neonati e bambini piccoli con PH1[2].
    • ILLUMINATE-C: Uno studio che valuta il lumasiran in pazienti con PH1 avanzata[1].

    Questi studi hanno contribuito a stabilire il profilo di efficacia e sicurezza del lumasiran in diverse fasce d’età e gravità della malattia.

    Efficacia del Lumasiran

    Gli studi clinici hanno mostrato risultati promettenti per il lumasiran nel trattamento della PH1. I risultati chiave includono:

    • Significative riduzioni dei livelli di ossalato urinario, spesso portandoli più vicini ai range normali[7].
    • Miglioramenti nei livelli di ossalato plasmatico, particolarmente importanti per i pazienti con malattia avanzata[1].
    • Potenziale riduzione degli eventi di calcoli renali e miglioramenti della funzione renale[7].

    Potenziali Effetti Collaterali

    Sebbene il lumasiran abbia mostrato un profilo di sicurezza generalmente favorevole, come per qualsiasi farmaco, può causare effetti collaterali. Gli effetti collaterali comuni riportati negli studi clinici includono:

    • Reazioni nel sito di iniezione (come arrossamento o lieve dolore nel punto di iniezione)
    • Dolore addominale
    • Mal di testa

    È importante notare che la frequenza e la gravità degli effetti collaterali possono variare tra gli individui. I pazienti dovrebbero sempre discutere i potenziali effetti collaterali con il proprio medico[7].

    Ricerca in Corso e Prospettive Future

    La ricerca sul lumasiran continua ad espandere le sue potenziali applicazioni. Le aree di indagine attuali includono:

    • Effetti a lungo termine e sicurezza del lumasiran nei pazienti con PH1[4].
    • Uso in pazienti con calcoli renali ricorrenti di ossalato di calcio[5].
    • Potenziali benefici per i pazienti in dialisi con livelli elevati di ossalato, inclusi possibili miglioramenti nella salute cardiovascolare[6].

    Questi studi in corso mirano a comprendere ulteriormente il pieno potenziale del lumasiran nel trattamento dei disturbi legati all’ossalato e potenzialmente espandere il suo uso per beneficiare più pazienti.

    Aspetto Dettagli
    Nome del Farmaco Lumasiran (noto anche come ALN-GO1, OXLUMO)
    Somministrazione Iniezione sottocutanea
    Principali Condizioni Studiate Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1), Calcoli Renali di Ossalato di Calcio Ricorrenti, Iperossalemia in Pazienti in Dialisi
    Principali Risultati Misurati Variazioni dei livelli di ossalato urinario e plasmatico, funzione renale (eGFR), qualità della vita, sicurezza/tollerabilità
    Popolazioni di Pazienti Adulti, bambini, neonati con PH1; adulti con calcoli renali ricorrenti; pazienti in dialisi con iperossalemia
    Regimi di Dosaggio Variabili per studio: dosaggio mensile, trimestrale o basato sul peso
    Potenziali Benefici Riduzione dei livelli di ossalato, potenziali miglioramenti della funzione renale e della qualità della vita
    Profilo di Sicurezza Generalmente ben tollerato negli studi, con valutazione continua della sicurezza a lungo termine

    Domande frequenti per i pazienti

    • Che cos’è Lumasiran e come funziona? Lumasiran è un farmaco sperimentale somministrato tramite iniezione sottocutanea. Funziona riducendo la produzione di ossalato nel fegato, che è il principale metabolita tossico che guida la progressione della malattia nell’Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1) e condizioni correlate.
    • Per quali condizioni viene studiato Lumasiran? Lumasiran viene studiato principalmente per il trattamento dell’Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1). Viene inoltre studiato per l’uso in pazienti con calcoli renali di ossalato di calcio ricorrenti, livelli elevati di ossalato urinario e in pazienti in dialisi con iperossalemia.
    • Quali sono i principali risultati misurati negli studi clinici su Lumasiran? I principali risultati misurati includono cambiamenti nei livelli di ossalato urinario e plasmatico, funzione renale (eGFR), qualità della vita, sicurezza/tollerabilità e, in alcuni studi, effetti sui calcoli renali e sulla salute cardiovascolare.
    • Come viene somministrato Lumasiran negli studi clinici? Lumasiran viene tipicamente somministrato come iniezione sottocutanea. I regimi di dosaggio variano tra gli studi ma spesso prevedono una somministrazione mensile o trimestrale, talvolta con dosi di carico iniziali seguite da dosi di mantenimento.
    • Quali sono alcuni dei potenziali benefici osservati con Lumasiran negli studi finora? Gli studi clinici hanno mostrato risultati promettenti nella riduzione dei livelli di ossalato urinario e plasmatico nei pazienti con PH1. Alcuni studi hanno anche riportato miglioramenti nella qualità della vita e potenziali riduzioni degli eventi legati ai calcoli renali. Tuttavia, i risultati a lungo termine sono ancora in fase di valutazione negli studi in corso.

    Studi in corso con Lumasiran

    • Data di inizio: 2020-01-20

      Studio sull’efficacia e sicurezza di Lumasiran in pazienti con iperossaluria primaria di tipo 1 avanzata

      Non in reclutamento

      3 1 1 1

      La ricerca riguarda una malattia rara chiamata iperossaluria primaria di tipo 1 (PH1). Questa condizione provoca un accumulo eccessivo di ossalato nel corpo, che può portare a problemi renali e altre complicazioni. Lo studio esamina l’efficacia e la sicurezza di un farmaco sperimentale chiamato lumasiran, noto anche con il nome in codice ALN-GO1. Lumasiran è…

      Malattie studiate:
      Farmaci studiati:
      Francia Paesi Bassi Belgio Italia

    Glossario

    • Iperossaluria Primaria di Tipo 1 (PH1): Un raro disturbo genetico caratterizzato da una sovrapproduzione di ossalato nel fegato, che porta a danni renali, calcoli renali e altre complicazioni sistemiche.
    • Ossalato: Un prodotto di scarto normalmente filtrato dai reni. In condizioni come la PH1, l'eccesso di ossalato può accumularsi e causare danni a vari organi.
    • Iniezione sottocutanea (SC): Un metodo di somministrazione del farmaco mediante iniezione nello strato di tessuto tra la pelle e il muscolo.
    • Velocità di Filtrazione Glomerulare Stimata (eGFR): Una misura della funzione renale che stima quanto bene i reni stanno filtrando i rifiuti dal sangue.
    • Farmacocinetica (PK): Lo studio di come un farmaco si muove attraverso il corpo, inclusi il suo assorbimento, distribuzione, metabolismo ed escrezione.
    • Farmacodinamica (PD): Lo studio di come un farmaco influisce sul corpo, inclusi il suo meccanismo d'azione e gli effetti biochimici e fisiologici.
    • Nefrocalcinosi: Una condizione in cui si verifica un aumento del contenuto di calcio nei reni, spesso associata a disturbi come la PH1.
    • Ossalosi sistemica: Una condizione in cui l'ossalato si accumula in vari organi e tessuti in tutto il corpo, causando danni.
    • Evento Avverso (AE): Qualsiasi evento medico sfavorevole in un paziente o soggetto di sperimentazione clinica a cui viene somministrato un prodotto medicinale, che non ha necessariamente una relazione causale con il trattamento.
    • Qualità della Vita (QOL): Una misura del benessere generale di un individuo e della capacità di funzionare nella vita quotidiana, spesso valutata negli studi clinici per determinare l'impatto di un trattamento sulla vita dei pazienti.