La cardiomiopatia amiloide mediata da transtiretina (ATTR-CM) รจ una malattia in cui una proteina chiamata transtiretina si accumula nel cuore, causando problemi nel suo funzionamento. Questo studio clinico si concentra sulla valutazione della sicurezza a lungo termine di un farmaco chiamato eplontersen (noto anche come ION 682884), che viene somministrato tramite iniezione sottocutanea. Eplontersen รจ un tipo di trattamento chiamato oligonucleotide antisenso, progettato per ridurre la produzione della proteina transtiretina nel corpo.
Lo scopo dello studio รจ verificare quanto sia sicuro e ben tollerato l’uso prolungato di eplontersen nei pazienti con ATTR-CM. I partecipanti riceveranno il farmaco per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, verranno effettuati controlli regolari per monitorare la salute dei partecipanti e valutare eventuali effetti collaterali. Alcuni partecipanti potrebbero ricevere anche un placebo per confrontare i risultati.
Oltre a eplontersen, i partecipanti potrebbero assumere Concavit Capsules, un integratore di vitamine, per supportare la loro salute generale. Questo integratore contiene diverse vitamine, tra cui ergocalciferolo (vitamina D2), nicotinamide (vitamina B3), e ascorbic acid (vitamina C). Lo studio mira a raccogliere dati importanti che potrebbero aiutare a migliorare il trattamento per le persone affette da ATTR-CM in futuro.
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