La ricerca riguarda il Morbo di Parkinson, una malattia che colpisce il sistema nervoso e provoca problemi di movimento. In particolare, lo studio si concentra su persone con una variante genetica specifica nel gene GBA1, che può influenzare la progressione della malattia. Il trattamento in esame è un farmaco sperimentale chiamato BIA 28-6156, somministrato sotto forma di compresse rivestite. Questo farmaco agisce come attivatore allosterico dell’enzima beta-glucocerebrosidasi (GCase), che potrebbe avere un ruolo nel rallentare la progressione dei sintomi motori del Parkinson.

Lo scopo dello studio è valutare l’efficacia di BIA 28-6156 nel ritardare la progressione dei sintomi motori nei pazienti con Parkinson e una variante genetica nel gene GBA1. I partecipanti saranno divisi in gruppi, alcuni riceveranno il farmaco sperimentale e altri un placebo. Lo studio è progettato per essere “doppio cieco”, il che significa che né i partecipanti né i ricercatori sapranno chi riceve il farmaco o il placebo, per garantire risultati imparziali.

Durante lo studio, i partecipanti saranno monitorati per un periodo di tempo per valutare la sicurezza e la tollerabilità del farmaco, oltre alla sua efficacia nel rallentare la progressione dei sintomi. I risultati saranno misurati utilizzando una scala specifica per valutare i sintomi del Parkinson, chiamata MDS-UPDRS. Lo studio mira a fornire nuove informazioni su come trattare il Morbo di Parkinson in persone con la variante genetica GBA1.