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N-[4-(6-Fluoro-3,4-Dihydroisoquinolin-2(1H)-Yl)-2,6-Dimethylphenyl]-3,3-Dimethylbutanamide

Questo articolo riassume diversi studi clinici che indagano l’uso di azetukalner (XEN1101), un nuovo farmaco antiepilettico, per il trattamento di varie forme di epilessia. Gli studi mirano a valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia di azetukalner come terapia aggiuntiva per pazienti con crisi ad esordio focale e crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. Questi studi coinvolgono disegni randomizzati, in doppio cieco, controllati con placebo, con diverse dosi di azetukalner testate contro placebo in pazienti adulti che già assumono 1-3 farmaci antiepilettici.

Indice dei Contenuti

Introduzione

L’epilessia è un disturbo neurologico caratterizzato da crisi ricorrenti. Nonostante esistano molti trattamenti disponibili, alcuni pazienti continuano a sperimentare crisi nonostante abbiano provato diversi farmaci. I ricercatori lavorano costantemente per sviluppare nuovi trattamenti più efficaci per l’epilessia. Un nuovo promettente farmaco attualmente in fase di studio si chiama azetukalner.

Cos’è l’Azetukalner?

L’azetukalner è un farmaco anti-epilettico sperimentale sviluppato da Xenon Pharmaceuticals Inc. È noto anche con altri nomi, tra cui XEN1101, encukalner e N-[4-(6-fluoro-3,4-diidroiochinolin-2(1H)-il)-2,6-dimetilfenil]-3,3-dimetilbutanammide.[1] L’azetukalner appartiene a una classe di farmaci chiamati “altri antiepilettici”, il che significa che agisce in modo diverso rispetto a molti farmaci antiepilettici esistenti.[2]

Come Funziona l’Azetukalner?

Sebbene il meccanismo esatto non sia completamente compreso, si ritiene che l’azetukalner agisca modulando determinati canali ionici nel cervello coinvolti nella regolazione dell’eccitabilità neuronale. Influenzando questi canali, potrebbe aiutare a ridurre l’attività elettrica anomala che porta alle crisi.[3]

Condizioni Trattate

L’azetukalner è in fase di studio per il trattamento di due principali tipi di epilessia:

  • Crisi ad esordio focale: Sono crisi che iniziano in un’area specifica del cervello.[4]
  • Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie (PGTCS): Sono crisi che coinvolgono l’intero cervello fin dall’inizio e causano perdita di coscienza, irrigidimento muscolare e scosse.[5]

Il farmaco viene testato come “terapia aggiuntiva”, il che significa che verrebbe utilizzato in aggiunta ad altri farmaci antiepilettici (ASM) che i pazienti stanno già assumendo.

Studi Clinici

L’azetukalner è attualmente in fase di valutazione in diversi studi clinici di Fase 3. Si tratta di studi su larga scala progettati per confermare la sicurezza e l’efficacia del farmaco prima che possa essere approvato per un uso diffuso. Alcuni studi chiave includono:

  • X-TOLE2 e X-TOLE3: Questi studi stanno testando l’azetukalner in adulti con crisi ad esordio focale che assumono 1-3 altri farmaci antiepilettici.[6]
  • X-ACKT: Questo studio sta valutando l’azetukalner in pazienti con crisi tonico-cloniche generalizzate primarie.[7]
  • X-TOLE4: Questo è uno studio di sicurezza a lungo termine per i pazienti che hanno completato altri studi sull’azetukalner.[8]

Gli obiettivi principali di questi studi sono verificare se l’azetukalner può ridurre la frequenza delle crisi rispetto a un placebo (pillola fittizia) e monitorare attentamente eventuali effetti collaterali.

Dosaggio e Somministrazione

Negli studi clinici, l’azetukalner viene testato a vari dosaggi, tipicamente compresi tra 10 mg e 25 mg al giorno. Viene assunto come capsula per via orale una volta al giorno. La dose ottimale può variare a seconda del singolo paziente e del tipo di epilessia trattata.[9]

Potenziali Effetti Collaterali

Come per qualsiasi farmaco, l’azetukalner può causare effetti collaterali. Il profilo di sicurezza completo è ancora in fase di determinazione attraverso gli studi clinici, ma alcuni potenziali effetti collaterali monitorati includono:

  • Alterazioni dei test di funzionalità epatica
  • Effetti sul ritmo cardiaco
  • Ritenzione urinaria
  • Cambiamenti dell’umore o del comportamento
  • Reazioni cutanee

È importante notare che non tutti sperimentano effetti collaterali e i benefici del controllo delle crisi possono superare i rischi per molti pazienti. Gli studi clinici sono attentamente progettati per monitorare eventuali problemi di sicurezza.[10]

Conclusione

L’azetukalner rappresenta una potenziale nuova opzione per i pazienti con epilessia che continuano ad avere crisi nonostante i trattamenti attuali. Mentre i risultati degli studi clinici in corso sono ancora in attesa, le prime ricerche suggeriscono che potrebbe essere efficace nel ridurre la frequenza delle crisi per alcuni pazienti. Come per qualsiasi nuovo farmaco, sarà importante valutare attentamente i potenziali benefici rispetto ai rischi. I pazienti interessati a saperne di più sull’azetukalner dovrebbero parlare con il loro neurologo o specialista in epilessia per determinare se la partecipazione a uno studio clinico potrebbe essere appropriata per la loro situazione individuale.

Trial Aspect Details
Drug Name Azetukalner (XEN1101)
Conditions Studied Crisi epilettiche focali, Crisi tonico-cloniche generalizzate primarie
Trial Phases Fase 2 e Fase 3
Study Designs Randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, multicentrico
Dosages Tested 10 mg, 15 mg, 20 mg, 25 mg (una volta al giorno)
Primary Endpoints Riduzione della frequenza delle crisi, Sicurezza e tollerabilità
Secondary Endpoints Tassi di risposta del 50%, Libertà dalle crisi, Misure della qualità della vita
Treatment Duration 12 settimane (periodo principale), Fino a 7,5 anni (estensione in aperto)
Patient Population Adulti con epilessia che assumono 1-3 farmaci antiepilettici
Key Inclusion Criteria Diagnosi di epilessia focale o crisi tonico-cloniche generalizzate primarie, Dose stabile dei farmaci attuali
Key Exclusion Criteria Storia di stato epilettico, Condizioni mediche o psichiatriche significative, Gravidanza o allattamento

FAQ

  • Che cos’è l’azetukalner (XEN1101)? L’azetukalner, noto anche come XEN1101, è un nuovo farmaco antiepilettico in fase di studio per il trattamento di varie forme di epilessia, tra cui le crisi ad esordio focale e le crisi tonico-cloniche generalizzate primarie.
  • Quali tipi di epilessia vengono studiati in questi studi clinici? Gli studi clinici stanno esaminando l’azetukalner per il trattamento delle crisi ad esordio focale e delle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie negli adulti con epilessia.
  • Come viene somministrato l’azetukalner in questi studi? L’azetukalner viene somministrato per via orale in forma di capsule, con diverse dosi in fase di sperimentazione, tra cui 10 mg, 15 mg, 20 mg e 25 mg una volta al giorno.
  • Quali sono gli obiettivi principali di questi studi clinici? Gli obiettivi principali di questi studi sono valutare la sicurezza, la tollerabilità e l’efficacia dell’azetukalner nella riduzione della frequenza delle crisi quando utilizzato come terapia aggiuntiva ai farmaci antiepilettici esistenti.
  • Quanto durano questi studi clinici? La durata degli studi varia, alcuni durano 12 settimane per il periodo principale di trattamento, seguito da periodi di estensione in aperto opzionali che possono durare fino a diversi anni per la valutazione della sicurezza ed efficacia a lungo termine.

Studi clinici in corso su N-[4-(6-Fluoro-3,4-Dihydroisoquinolin-2(1H)-Yl)-2,6-Dimethylphenyl]-3,3-Dimethylbutanamide

  • Data di inizio: 2024-02-14

    Studio sull’Epilessia con Azetukalner per Pazienti con Crisi a Esordio Focale o Crisi Tonicocloniche Generalizzate Primarie

    Reclutamento in corso

    3 1 1

    Lo studio clinico si concentra sullepilessia, in particolare sulle crisi a esordio focale e sulle crisi tonico-cloniche generalizzate primarie. L’obiettivo è valutare la sicurezza e la tollerabilità del trattamento a lungo termine con il farmaco XEN1101. Questo farmaco è somministrato sotto forma di capsule e appartiene alla categoria degli antiepilettici. Durante lo studio, i partecipanti…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Spagna Portogallo Repubblica Ceca Ungheria Polonia Italia +10
  • Data di inizio: 2023-10-27

    Studio sull’efficacia di Azetukalner nei pazienti con crisi tonico-cloniche generalizzate primarie

    Reclutamento in corso

    3 1

    Lo studio clinico si concentra sulle Crisi Tonico-Cloniche Generalizzate Primarie, un tipo di crisi epilettica che coinvolge tutto il cervello e provoca convulsioni. Il trattamento in esame è un farmaco chiamato XEN1101, che viene somministrato in capsule. Questo farmaco è classificato come un altro tipo di antiepilettico e viene confrontato con un placebo per valutare…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Portogallo Spagna Italia Austria Repubblica Ceca Polonia +6
  • Data di inizio: 2023-09-27

    Studio sull’Efficacia di XEN1101 nei Pazienti con Crisi Focali

    Reclutamento in corso

    3 1

    Lo studio clinico si concentra sulle crisi epilettiche a esordio focale, un tipo di epilessia in cui le crisi iniziano in una specifica area del cervello. L’obiettivo è valutare l’efficacia e la sicurezza di un farmaco chiamato XEN1101, somministrato come terapia aggiuntiva per ridurre la frequenza delle crisi. Il farmaco viene confrontato con un placebo,…

    Malattie indagate:
    Farmaci indagati:
    Bulgaria Italia Spagna Croazia Portogallo Repubblica Ceca +8

Glossario

  • Azetukalner: Un nuovo farmaco antiepilettico, noto anche come XEN1101, in fase di studio per il trattamento di varie forme di epilessia.
  • Focal onset seizures: Crisi epilettiche che iniziano in un'area specifica o gruppo di cellule su un lato del cervello.
  • Primary generalized tonic-clonic seizures: Crisi che colpiscono entrambi i lati del cervello fin dall'inizio e comportano perdita di coscienza e irrigidimento muscolare seguito da movimenti convulsivi.
  • Adjunctive therapy: Trattamento aggiuntivo utilizzato insieme alla terapia principale per aumentarne l'efficacia.
  • Double-blind: Un tipo di studio in cui né i partecipanti né i ricercatori sanno chi sta ricevendo il trattamento effettivo o il placebo.
  • Placebo: Una sostanza inattiva che assomiglia al farmaco testato ma non ha alcun effetto medico.
  • Open-label extension: Una fase di uno studio clinico in cui tutti i partecipanti ricevono il trattamento attivo e sia i ricercatori che i partecipanti sanno cosa viene somministrato.
  • Efficacy: La capacità di un trattamento di produrre l'effetto benefico desiderato.
  • Anti-seizure medications (ASMs): Farmaci utilizzati per controllare o ridurre il verificarsi di crisi epilettiche nelle persone con epilessia.
  • Randomization: Il processo di assegnazione casuale dei partecipanti a diversi gruppi di trattamento in uno studio clinico per ridurre i pregiudizi.
  • QTcF: Una misurazione del ciclo elettrico del cuore, utilizzata per valutare il rischio di determinati problemi del ritmo cardiaco.
  • Baseline: L'insieme iniziale di misurazioni effettuate all'inizio di uno studio, utilizzate come punto di riferimento per il confronto con i dati successivi.
  • Adverse events (AEs): Qualsiasi segno, sintomo o malattia sfavorevole e non intenzionale che si verifica durante l'uso di un trattamento medico, sia che sia causato o meno dal trattamento.
  • Serious adverse events (SAEs): Eventi avversi che provocano morte, mettono in pericolo la vita, richiedono ospedalizzazione, causano disabilità persistente o significativa o portano a difetti alla nascita.