Lo studio clinico si concentra sullepilessia associata al complesso della sclerosi tuberosa (TSC), una condizione genetica che può causare la formazione di tumori benigni in diversi organi, incluso il cervello, e che spesso porta a crisi epilettiche. Il trattamento in esame è il Ganaxolone, un farmaco somministrato in forma di capsule, che appartiene a una classe di composti noti come neurosteroidi. Questo studio mira a valutare la sicurezza e la tollerabilità a lungo termine del Ganaxolone come terapia aggiuntiva per le crisi epilettiche nei bambini e negli adulti affetti da TSC.

Il Ganaxolone verrà somministrato ai partecipanti per un periodo massimo di 36 mesi. Durante questo tempo, i partecipanti continueranno a ricevere il trattamento e saranno monitorati per valutare eventuali effetti collaterali e la frequenza delle crisi epilettiche. Lo studio è di tipo “open-label”, il che significa che sia i partecipanti che i medici sanno quale trattamento viene somministrato. Non è previsto l’uso di un placebo in questo studio.

L’obiettivo principale è garantire che il Ganaxolone sia sicuro e ben tollerato quando utilizzato a lungo termine. I partecipanti saranno sottoposti a controlli regolari che includeranno esami fisici, neurologici e di laboratorio, oltre a monitoraggi della pressione sanguigna, frequenza cardiaca e altri parametri vitali. Lo studio valuterà anche il cambiamento nella frequenza delle crisi epilettiche e la qualità della vita dei partecipanti durante il trattamento.